Innocuité et efficacité de la solution orale Ferriprox™ (Defériprone) chez les patients pédiatriques présentant une surcharge en fer
25 août 2009 mis à jour par: ApoPharma
Étude ouverte et non contrôlée de 24 semaines sur l'innocuité et l'efficacité de la solution orale Ferriprox™ (défériprone) chez des patients pédiatriques présentant une surcharge en fer et une anémie dépendante des transfusions
- L'objectif principal est d'évaluer l'innocuité de Ferriprox solution buvable pour le traitement de la surcharge en fer chez les patients pédiatriques atteints d'anémie dépendante des transfusions.
- L'objectif secondaire est d'évaluer l'efficacité de Ferriprox solution buvable dans la réduction de la surcharge en fer chez les patients pédiatriques atteints d'anémie dépendante des transfusions.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Il s'agira d'une étude multicentrique, ouverte, à traitement unique et non contrôlée.
Un total de 100 patients pédiatriques présentant une surcharge en fer et une anémie dépendante des transfusions seront inscrits à l'étude. 100 mg/kg de poids corporel, divisés en trois (3) doses, pendant 24 semaines.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
100
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 10 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Patients âgés de ≤ 10 ans.
- Patients ayant un diagnostic confirmé d'anémie dépendante des transfusions, autre que l'anémie de Blackfan-Diamond, et présentant une surcharge chronique en fer nécessitant un traitement par chélation.
- Les patients qui sont dans un programme de transfusion chronique et qui ont reçu au moins huit (8) transfusions de globules rouges par an pendant au moins un an.
- Patients présentant une surcharge en fer évaluée par une concentration sérique de ferritine supérieure à 1 000 µg/L.
Critère d'exclusion:
- Les patients qui ont un diagnostic d'anémie de Blackfan-Diamond.
- Patients ayant présenté une neutropénie/agranulocytose (nombre absolu de neutrophiles (ANC) < 1,5 x 109/L) ou une thrombocytopénie (numération plaquettaire < 50,0 x 109/L).
- Patients ayant déjà reçu un traitement par Ferriprox et ayant présenté un effet indésirable grave ou une intolérance nécessitant l'arrêt de Ferriprox.
- Patients présentant des signes de fonction hépatique anormale (taux d'ALT > 3 fois la limite supérieure de la normale ; l'entrée peut être retardée jusqu'à ce que les valeurs reviennent à la normale).
- Patients présentant des signes d'insuffisance rénale, caractérisés par un taux de créatinine sérique > 2 fois la limite supérieure de la normale ; l'entrée peut être retardée jusqu'à ce que les valeurs reviennent à la normale.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Autre: UN
Ferriprox solution buvable traitement unique
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La solution buvable de Ferriprox (défériprone) sera administrée par voie orale à une dose quotidienne totale de 75 mg/kg de poids corporel ou 100 mg/kg de poids corporel, divisée en 3 doses, pendant 24 semaines.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Apparition d'événements indésirables
Délai: 24 semaines
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Nombre d'événements indésirables sur 24 semaines
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24 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification de la concentration sérique de ferritine par rapport au départ.
Délai: Base de référence et 24 semaines
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La variation de la concentration sérique de ferritine entre le départ et la semaine 24 a été mesurée et analysée pour tous les participants à l'étude
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Base de référence et 24 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Prof. Mohsen S El Alfy, MD, Children Hospital, Ain Shams University, Cairo, Egypt
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 août 2007
Achèvement primaire (Réel)
1 juillet 2008
Achèvement de l'étude (Réel)
1 juillet 2008
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 septembre 2007
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 septembre 2007
Première publication (Estimation)
14 septembre 2007
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
2 septembre 2009
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
25 août 2009
Dernière vérification
1 août 2009
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- LA30-0307
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