Sicurezza ed efficacia della soluzione orale Ferriprox™ (deferiprone) nei pazienti pediatrici con sovraccarico di ferro
25 agosto 2009 aggiornato da: ApoPharma
Uno studio non controllato, in aperto, della durata di 24 settimane sulla sicurezza e l'efficacia della soluzione orale di Ferriprox™ (deferiprone) in pazienti pediatrici con sovraccarico di ferro e anemia dipendente dalle trasfusioni
- L'obiettivo primario è valutare la sicurezza di Ferriprox soluzione orale per il trattamento del sovraccarico di ferro nei pazienti pediatrici con anemia trasfusione-dipendente.
- L'obiettivo secondario è valutare l'efficacia di Ferriprox soluzione orale nel ridurre il sovraccarico di ferro nei pazienti pediatrici con anemia trasfusione-dipendente.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Questo sarà uno studio multicentrico, in aperto, a trattamento singolo, non controllato.
Verranno arruolati nello studio un totale di 100 pazienti pediatrici con sovraccarico di ferro e anemia trasfusione-dipendente. I pazienti idonei riceveranno Ferriprox (deferiprone) soluzione orale, 100 mg/mL, a una dose giornaliera totale di 75 mg/kg di peso corporeo o 100 mg/kg di peso corporeo, suddivisi in tre (3) dosi, per 24 settimane.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
100
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 10 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di età ≤ 10 anni.
- Pazienti con diagnosi confermata di anemia trasfusione-dipendente, diversa dall'anemia di Blackfan-Diamond, e con sovraccarico cronico di ferro che richiede terapia chelante.
- Pazienti che seguono un programma trasfusionale cronico e che hanno ricevuto almeno otto (8) trasfusioni di globuli rossi all'anno per un minimo di un anno.
- Pazienti con sovraccarico di ferro come valutato dalla concentrazione di ferritina sierica superiore a 1000 µg/L.
Criteri di esclusione:
- Pazienti con diagnosi di anemia di Blackfan-Diamond.
- Pazienti che hanno manifestato neutropenia/agranulocitosi (conta assoluta dei neutrofili (ANC) < 1,5 x 109/L) o trombocitopenia (conta piastrinica < 50,0 x 109/L).
- Pazienti che hanno avuto un precedente trattamento con Ferriprox e hanno presentato gravi reazioni avverse o intolleranza che hanno richiesto la sospensione di Ferriprox.
- Pazienti con evidenza di funzionalità epatica anormale (livello ALT > 3 volte il limite superiore della norma; l'ingresso può essere ritardato fino a quando i valori non tornano alla normalità).
- Pazienti con evidenza di insufficienza renale, caratterizzati da livelli di creatinina sierica > 2 volte il limite superiore della norma; l'ingresso può essere ritardato fino a quando i valori non tornano alla normalità.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Altro: UN
Ferriprox Soluzione Orale trattamento unico
|
La soluzione orale di Ferriprox (deferiprone) verrà somministrata per via orale a una dose giornaliera totale di 75 mg/kg di peso corporeo o 100 mg/kg di peso corporeo, suddivisa in 3 dosi, per 24 settimane.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Occorrenza di eventi avversi
Lasso di tempo: 24 settimane
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Numero di eventi avversi nell'arco di 24 settimane
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24 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione della concentrazione di ferritina sierica rispetto al basale.
Lasso di tempo: Basale e 24 settimane
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La variazione della concentrazione di ferritina sierica dal basale alla settimana 24 è stata misurata e analizzata per tutti i partecipanti allo studio
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Basale e 24 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Prof. Mohsen S El Alfy, MD, Children Hospital, Ain Shams University, Cairo, Egypt
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 agosto 2007
Completamento primario (Effettivo)
1 luglio 2008
Completamento dello studio (Effettivo)
1 luglio 2008
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 settembre 2007
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 settembre 2007
Primo Inserito (Stima)
14 settembre 2007
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
2 settembre 2009
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 agosto 2009
Ultimo verificato
1 agosto 2009
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- LA30-0307
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