Ferriprox™ (Deferiprone) -oraaliliuoksen turvallisuus ja teho raudan ylikuormittuneilla lapsipotilailla
tiistai 25. elokuuta 2009 päivittänyt: ApoPharma
24-viikkoinen, avoin, kontrolloimaton tutkimus Ferriprox™-oraaliliuoksen (Deferiprone) turvallisuudesta ja tehosta raudan ylikuormituspotilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen anemia
- Ensisijaisena tavoitteena on arvioida Ferriprox-oraaliliuoksen turvallisuutta raudan ylikuormituksen hoitoon lapsipotilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen anemia.
- Toissijaisena tavoitteena on arvioida Ferriprox-oraaliliuoksen tehoa raudan ylikuormituksen vähentämisessä lapsipotilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen anemia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskus, avoin, yhden hoidon, kontrolloimaton tutkimus.
Tutkimukseen otetaan yhteensä 100 raudalla ylikuormitettua lapsipotilasta, joilla on verensiirrosta riippuvainen anemia. Sopivat potilaat saavat Ferriprox (deferiproni) oraaliliuosta, 100 mg/ml, kokonaisvuorokausiannoksena 75 mg/kg tai 100 mg/kg ruumiinpainoa jaettuna kolmeen (3) annokseen 24 viikon ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
100
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 10 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, jotka ovat ≤ 10-vuotiaita.
- Potilaat, joilla on vahvistettu diagnoosi verensiirrosta riippuvaisesta anemiasta, joka ei ole Blackfan-Diamond-anemia, ja joilla on krooninen raudan ylikuormitus, joka vaatii kelaatiohoitoa.
- Potilaat, jotka ovat kroonisessa verensiirto-ohjelmassa ja jotka ovat saaneet vähintään kahdeksan (8) punasolusiirtoa vuodessa vähintään vuoden ajan.
- Potilaat, joilla on raudan ylikuormitus mitattuna seerumin ferritiinipitoisuudesta yli 1000 µg/l.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on diagnosoitu Blackfan-Diamond anemia.
- Potilaat, joilla on ollut neutropeniaa/agranulosytoosia (absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) < 1,5 x 109/l) tai trombosytopeniaa (verihiutaleiden määrä < 50,0 x 109/l).
- Potilaat, jotka ovat saaneet aiemmin Ferriprox-hoitoa ja joilla on ollut vakava haittavaikutus tai intoleranssi, joka vaati Ferriprox-hoidon lopettamista.
- Potilaat, joilla on näyttöä epänormaalista maksan toiminnasta (ALAT-taso > 3 kertaa normaalin yläraja; tulo voi viivästyä, kunnes arvot palautuvat normaaliksi).
- Potilaat, joilla on merkkejä munuaisten vajaatoiminnasta, jolle on tunnusomaista seerumin kreatiniinitaso > 2 kertaa normaalin yläraja; syöttäminen voi viivästyä, kunnes arvot palautuvat normaaliksi.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: A
Ferriprox Oral Solution -kertahoito
|
Ferriprox (deferiproni) -oraaliliuosta annetaan suun kautta kokonaisvuorokausiannoksena 75 mg/kg tai 100 mg/kg ruumiinpainoa jaettuna kolmeen annokseen 24 viikon ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtumien esiintyminen
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Haittatapahtumien määrä 24 viikon aikana
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seerumin ferritiinipitoisuuden muutos lähtötilanteesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 viikkoa
|
Seerumin ferritiinipitoisuuden muutos lähtötasosta viikkoon 24 mitattiin ja analysoitiin kaikilta tutkimukseen osallistuneilta
|
Lähtötilanne ja 24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Prof. Mohsen S El Alfy, MD, Children Hospital, Ain Shams University, Cairo, Egypt
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. elokuuta 2007
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. heinäkuuta 2008
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. heinäkuuta 2008
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 12. syyskuuta 2007
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 12. syyskuuta 2007
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 14. syyskuuta 2007
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 2. syyskuuta 2009
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. elokuuta 2009
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2009
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LA30-0307
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Raudan ylikuormitus
-
RESnTEC, Institute of ResearchValmisPateints of β-talassemia Major With Iron OverloadPakistan