Segurança e Eficácia da Solução Oral Ferriprox™ (Deferiprona) em Pacientes Pediátricos com Sobrecarga de Ferro
25 de agosto de 2009 atualizado por: ApoPharma
Um estudo de 24 semanas, aberto e não controlado sobre a segurança e a eficácia da solução oral de Ferriprox™ (Deferiprona) em pacientes pediátricos com sobrecarga de ferro e anemia dependente de transfusão
- O objetivo principal é avaliar a segurança da solução oral de Ferriprox para o tratamento da sobrecarga de ferro em pacientes pediátricos com anemia dependente de transfusão.
- O objetivo secundário é avaliar a eficácia da solução oral de Ferriprox na redução da sobrecarga de ferro em pacientes pediátricos com anemia dependente de transfusão.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este será um estudo multicêntrico, aberto, de tratamento único e não controlado.
Um total de 100 pacientes pediátricos com sobrecarga de ferro e anemia dependente de transfusão serão incluídos no estudo. Os pacientes elegíveis receberão Ferriprox (deferiprona) solução oral, 100 mg/mL, em uma dose diária total de 75 mg/kg de peso corporal ou 100 mg/kg de peso corporal, dividido em três (3) doses, por 24 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
100
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 10 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com idade ≤ 10 anos.
- Pacientes com diagnóstico confirmado de anemia dependente de transfusão, exceto anemia de Blackfan-Diamond, e com sobrecarga crônica de ferro que requer terapia de quelação.
- Pacientes que estão em um programa crônico de transfusão e que receberam pelo menos oito (8) transfusões de glóbulos vermelhos por ano por no mínimo um ano.
- Pacientes com sobrecarga de ferro avaliada pela concentração sérica de ferritina superior a 1.000 µg/L.
Critério de exclusão:
- Pacientes com diagnóstico de anemia de Blackfan-Diamond.
- Pacientes que apresentaram neutropenia/agranulocitose (contagem absoluta de neutrófilos (CAN) < 1,5 x 109/L) ou trombocitopenia (contagem de plaquetas < 50,0 x 109/L).
- Pacientes que já fizeram tratamento prévio com Ferriprox e apresentaram reação adversa grave ou intolerância exigindo a retirada do Ferriprox.
- Pacientes com evidência de função hepática anormal (nível de ALT > 3 vezes o limite superior do normal; a entrada pode ser retardada até que os valores voltem ao normal).
- Pacientes com evidência de insuficiência renal, caracterizada por nível de creatinina sérica > 2 vezes o limite superior da normalidade; a entrada pode ser atrasada até que os valores voltem ao normal.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Outro: A
Ferriprox Oral Solution tratamento único
|
A solução oral de ferriprox (deferiprona) será administrada por via oral em uma dose diária total de 75 mg/kg de peso corporal ou 100 mg/kg de peso corporal, dividida em 3 doses, por 24 semanas.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Ocorrência de Eventos Adversos
Prazo: 24 semanas
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Número de eventos adversos em 24 semanas
|
24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração na concentração sérica de ferritina a partir da linha de base.
Prazo: Linha de base e 24 semanas
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A alteração na concentração sérica de ferritina desde o início até a semana 24 foi medida e analisada para todos os participantes do estudo
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Linha de base e 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Prof. Mohsen S El Alfy, MD, Children Hospital, Ain Shams University, Cairo, Egypt
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de agosto de 2007
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2008
Conclusão do estudo (Real)
1 de julho de 2008
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de setembro de 2007
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de setembro de 2007
Primeira postagem (Estimativa)
14 de setembro de 2007
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
2 de setembro de 2009
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de agosto de 2009
Última verificação
1 de agosto de 2009
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LA30-0307
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