Bezpieczeństwo i skuteczność roztworu doustnego Ferriprox™ (Deferiprone) u pacjentów pediatrycznych z przeciążeniem żelazem
25 sierpnia 2009 zaktualizowane przez: ApoPharma
24-tygodniowe, otwarte, niekontrolowane badanie bezpieczeństwa i skuteczności roztworu doustnego Ferriprox™ (Deferiprone) u pacjentów pediatrycznych z przeciążeniem żelazem i niedokrwistością transfuzyjną zależną
- Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa roztworu doustnego Ferriprox w leczeniu przeładowania żelazem u dzieci i młodzieży z niedokrwistością transfuzyjną.
- Celem drugorzędnym jest ocena skuteczności roztworu doustnego Ferriprox w zmniejszaniu obciążenia żelazem u dzieci z niedokrwistością zależną od transfuzji.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Będzie to wieloośrodkowe, otwarte badanie z pojedynczym leczeniem i bez grupy kontrolnej.
Do badania zostanie włączonych łącznie 100 pacjentów pediatrycznych obciążonych żelazem i niedokrwistością zależną od transfuzji. Pacjenci kwalifikujący się otrzymają roztwór doustny Ferriprox (deferypron) w stężeniu 100 mg/ml w całkowitej dawce dobowej 75 mg/kg masy ciała lub 100 mg/kg masy ciała, podzielone na trzy (3) dawki przez 24 tygodnie.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
100
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 10 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci w wieku ≤ 10 lat.
- Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem niedokrwistości transfuzyjnej innej niż niedokrwistość Blackfana-Diamonda i z przewlekłym obciążeniem żelazem wymagającym terapii chelatowej.
- Pacjenci, którzy są w programie przewlekłych transfuzji i którzy otrzymywali co najmniej osiem (8) transfuzji krwinek czerwonych rocznie przez co najmniej jeden rok.
- Pacjenci przeładowani żelazem, oceniani na podstawie stężenia ferrytyny w surowicy powyżej 1000 µg/l.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z rozpoznaniem niedokrwistości Blackfana-Diamonda.
- Pacjenci, u których wystąpiła neutropenia/agranulocytoza (bezwzględna liczba granulocytów obojętnochłonnych (ANC) < 1,5 x 109/l) lub małopłytkowość (liczba płytek krwi < 50,0 x 109/l).
- Pacjenci, którzy byli wcześniej leczeni produktem Ferriprox i u których wystąpiła ciężka reakcja niepożądana lub nietolerancja wymagająca odstawienia produktu Ferriprox.
- Pacjenci z oznakami nieprawidłowej czynności wątroby (poziom AlAT > 3-krotność górnej granicy normy; włączenie może być opóźnione do czasu powrotu wartości prawidłowych).
- Pacjenci z objawami niewydolności nerek, charakteryzującymi się stężeniem kreatyniny w surowicy > 2-krotnością górnej granicy normy; wpis może zostać opóźniony do czasu powrotu wartości do normy.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: A
Pojedyncza kuracja płynem doustnym Ferriprox
|
Roztwór doustny Ferriprox (deferypron) będzie podawany doustnie w całkowitej dawce dobowej 75 mg/kg masy ciała lub 100 mg/kg masy ciała, podzielonej na 3 dawki, przez 24 tygodnie.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Liczba zdarzeń niepożądanych w ciągu 24 tygodni
|
24 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana stężenia ferrytyny w surowicy od wartości wyjściowej.
Ramy czasowe: Linia bazowa i 24 tygodnie
|
Zmianę stężenia ferrytyny w surowicy od wartości początkowej do tygodnia 24 zmierzono i przeanalizowano u wszystkich uczestników badania
|
Linia bazowa i 24 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Prof. Mohsen S El Alfy, MD, Children Hospital, Ain Shams University, Cairo, Egypt
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 sierpnia 2007
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lipca 2008
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 lipca 2008
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 września 2007
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 września 2007
Pierwszy wysłany (Oszacować)
14 września 2007
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
2 września 2009
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 sierpnia 2009
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2009
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- LA30-0307
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Deferypron
-
ApoPharmaZakończonyPrzeciążenie żelazem spowodowane powtarzającymi się transfuzjami krwinek czerwonychStany Zjednoczone, Kanada, Grecja, Włochy
-
SocraTec R&D GmbHSocraMetrics GmbHZakończony
-
Neuroscience Trials AustraliaThe Florey Institute of Neuroscience and Mental HealthAktywny, nie rekrutującyŁagodne upośledzenie funkcji poznawczych | Choroba Alzheimera prodromalna | Łagodna choroba AlzheimeraAustralia
-
ApoPharmaZakończony