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Sicherheit und Wirksamkeit der oralen Lösung Ferriprox™ (Deferipron) bei pädiatrischen Patienten mit Eisenüberladung

25. August 2009 aktualisiert von: ApoPharma

Eine 24-wöchige, offene, unkontrollierte Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit der oralen Lösung Ferriprox™ (Deferipron) bei pädiatrischen Patienten mit Eisenüberladung und transfusionsabhängiger Anämie

  • Das Hauptziel besteht darin, die Sicherheit der oralen Ferriprox-Lösung zur Behandlung von Eisenüberladung bei pädiatrischen Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie zu bewerten.
  • Das sekundäre Ziel besteht darin, die Wirksamkeit der oralen Ferriprox-Lösung bei der Reduzierung der Eisenüberladung bei pädiatrischen Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies wird eine multizentrische, offene, unkontrollierte Einzelbehandlungsstudie sein. Insgesamt werden 100 eisenüberladene pädiatrische Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie in die Studie aufgenommen. Geeignete Patienten erhalten Ferriprox (Deferipron) orale Lösung, 100 mg/ml, in einer täglichen Gesamtdosis von 75 mg/kg Körpergewicht 100 mg/kg Körpergewicht, aufgeteilt in drei (3) Dosen, für 24 Wochen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

100

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Indonesien
      • Jakarta, Indonesien, 10010
        • Cipto Mangunkusumo National Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50603
        • University of Malaya Medical Center
  • Ägypten
      • Cairo, Ägypten
        • Abo El Reish Hospital, Cairo University
      • Cairo, Ägypten
        • Children Hospital, Ain Shams University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 10 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten, die ≤ 10 Jahre alt sind.
  • Patienten, bei denen eine bestätigte Diagnose einer transfusionsabhängigen Anämie (außer Blackfan-Diamond-Anämie) vorliegt und die an einer chronischen Eisenüberladung leiden, die eine Chelat-Therapie erfordert.
  • Patienten, die an einem chronischen Transfusionsprogramm teilnehmen und mindestens ein Jahr lang mindestens acht (8) Transfusionen roter Blutkörperchen pro Jahr erhalten haben.
  • Patienten mit Eisenüberladung, gemessen an einer Serumferritinkonzentration von mehr als 1000 µg/l.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, bei denen eine Blackfan-Diamond-Anämie diagnostiziert wurde.
  • Patienten, bei denen eine Neutropenie/Agranulozytose (absolute Neutrophilenzahl (ANC) < 1,5 x 109/l) oder eine Thrombozytopenie (Thrombozytenzahl < 50,0 x 109/l) aufgetreten ist.
  • Patienten, die zuvor mit Ferriprox behandelt wurden und schwere Nebenwirkungen oder Unverträglichkeiten zeigten, die ein Absetzen von Ferriprox erforderlich machten.
  • Patienten mit Anzeichen einer abnormalen Leberfunktion (ALT-Spiegel > 3-fach der Obergrenze des Normalwerts; der Eintritt kann verzögert werden, bis die Werte wieder normal sind).
  • Patienten mit Anzeichen von Nierenversagen, gekennzeichnet durch einen Serumkreatininspiegel > 2-fach über der Obergrenze des Normalwerts; Der Eintrag kann verzögert werden, bis sich die Werte wieder normalisieren.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: A
Einzelbehandlung mit Ferriprox Oral Solution
Arzneimittel: Deferipron
Ferriprox (Deferipron) Lösung zum Einnehmen wird oral in einer täglichen Gesamtdosis von 75 mg/kg Körpergewicht oder 100 mg/kg Körpergewicht, aufgeteilt in 3 Dosen, über 24 Wochen verabreicht.
Andere Namen:
  • Ferriprox Lösung zum Einnehmen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 24 Wochen
Anzahl unerwünschter Ereignisse über 24 Wochen
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Serumferritinkonzentration gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Ausgangswert und 24 Wochen
Die Veränderung der Serumferritinkonzentration vom Ausgangswert bis zur 24. Woche wurde für alle Studienteilnehmer gemessen und analysiert
Ausgangswert und 24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ApoPharma

Ermittler

  • Hauptermittler: Prof. Mohsen S El Alfy, MD, Children Hospital, Ain Shams University, Cairo, Egypt

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. September 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. September 2007

Zuerst gepostet (Schätzen)

14. September 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

2. September 2009

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. August 2009

Zuletzt verifiziert

1. August 2009

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LA30-0307

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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