Säkerhet och effekt av Ferriprox™ (Deferipron) oral lösning hos järnöverbelastade pediatriska patienter
25 augusti 2009 uppdaterad av: ApoPharma
En 24-veckors, öppen, okontrollerad studie av säkerheten och effekten av Ferriprox™ (Deferipron) oral lösning hos järnöverbelastade pediatriska patienter med transfusionsberoende anemi
- Det primära målet är att utvärdera säkerheten hos Ferriprox oral lösning för behandling av järnöverskott hos pediatriska patienter med transfusionsberoende anemi.
- Det sekundära målet är att bedöma effekten av Ferriprox oral lösning för att minska järnöverskottet hos pediatriska patienter med transfusionsberoende anemi.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Detta kommer att vara en multicenter, öppen, okontrollerad enkelbehandlingsstudie.
Totalt 100 järnöverbelastade pediatriska patienter med transfusionsberoende anemi kommer att inkluderas i studien. Kvalificerade patienter kommer att få Ferriprox (deferipron) oral lösning, 100 mg/ml, i en total daglig dos på 75 mg/kg kroppsvikt eller 100 mg/kg kroppsvikt, fördelat på tre (3) doser, under 24 veckor.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
100
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Cairo, Egypten
- Abo El Reish Hospital, Cairo University
-
Cairo, Egypten
- Children Hospital, Ain Shams University
-
-
-
-
-
Jakarta, Indonesien, 10010
- Cipto Mangunkusumo National Hospital
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50603
- University of Malaya Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 10 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter som är ≤ 10 år gamla.
- Patienter som har en bekräftad diagnos av transfusionsberoende anemi, annan än Blackfan-Diamond-anemi, och som har kronisk järnöverbelastning som kräver kelatbehandling.
- Patienter som är i ett kroniskt transfusionsprogram och som har fått minst åtta (8) transfusioner av röda blodkroppar per år under minst ett år.
- Patienter som är överbelastade med järn, bedömt med en serumferritinkoncentration högre än 1000 µg/L.
Exklusions kriterier:
- Patienter som har diagnosen Blackfan-Diamond anemi.
- Patienter som har upplevt neutropeni/agranulocytos (absolut neutrofilantal (ANC) < 1,5 x 109/L) eller trombocytopeni (trombocytantal < 50,0 x 109/L).
- Patienter som har haft tidigare behandling med Ferriprox och uppvisat allvarliga biverkningar eller intolerans som kräver utsättande av Ferriprox.
- Patienter med tecken på onormal leverfunktion (ALT-nivå > 3 gånger den övre normalgränsen; inträde kan fördröjas tills värdena återgår till det normala).
- Patienter med tecken på njursvikt, kännetecknad av serumkreatininnivåer > 2 gånger den övre normalgränsen; inmatningen kan försenas tills värdena återgår till det normala.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: A
Ferriprox oral lösning enstaka behandling
|
Ferriprox (deferipron) oral lösning ges oralt i en total daglig dos på 75 mg/kg kroppsvikt eller 100 mg/kg kroppsvikt, uppdelat på 3 doser, under 24 veckor.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av negativa händelser
Tidsram: 24 veckor
|
Antal biverkningar under 24 veckor
|
24 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i serumferritinkoncentrationen från baslinjen.
Tidsram: Baslinje och 24 veckor
|
Förändringen i serumferritinkoncentrationen från baslinjen till vecka 24 mättes och analyserades för alla deltagare i studien
|
Baslinje och 24 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Prof. Mohsen S El Alfy, MD, Children Hospital, Ain Shams University, Cairo, Egypt
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 augusti 2007
Primärt slutförande (Faktisk)
1 juli 2008
Avslutad studie (Faktisk)
1 juli 2008
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 september 2007
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 september 2007
Första postat (Uppskatta)
14 september 2007
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
2 september 2009
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
25 augusti 2009
Senast verifierad
1 augusti 2009
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- LA30-0307
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .