Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van Ferriprox™ (Deferipron) orale oplossing bij pediatrische patiënten met ijzerstapeling

25 augustus 2009 bijgewerkt door: ApoPharma

Een 24 weken durend, open-label, ongecontroleerd onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van Ferriprox™ (Deferipron) orale oplossing bij pediatrische patiënten met ijzerstapeling met transfusie-afhankelijke bloedarmoede

  • Het primaire doel is het beoordelen van de veiligheid van Ferriprox orale oplossing voor de behandeling van ijzerstapeling bij pediatrische patiënten met transfusieafhankelijke anemie.
  • Het secundaire doel is het beoordelen van de werkzaamheid van Ferriprox drank bij het verminderen van ijzerstapeling bij pediatrische patiënten met transfusieafhankelijke anemie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit wordt een multicenter, open-label, enkelvoudige behandeling, ongecontroleerde studie. In totaal zullen 100 pediatrische patiënten met ijzerstapeling met transfusieafhankelijke anemie in het onderzoek worden opgenomen. Geschikte patiënten zullen Ferriprox (deferipron) orale oplossing, 100 mg/ml, krijgen met een totale dagelijkse dosis van 75 mg/kg lichaamsgewicht of 100 mg/kg lichaamsgewicht, verdeeld over drie (3) doses, gedurende 24 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

100

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Egypte
      • Cairo, Egypte
        • Abo El Reish Hospital, Cairo University
      • Cairo, Egypte
        • Children Hospital, Ain Shams University
  • Indonesië
      • Jakarta, Indonesië, 10010
        • Cipto Mangunkusumo National Hospital
  • Maleisië
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 50603
        • University of Malaya Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 10 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten die ≤ 10 jaar oud zijn.
  • Patiënten met een bevestigde diagnose van transfusieafhankelijke anemie, anders dan Blackfan-Diamond-anemie, en met chronische ijzerstapeling waarvoor chelatietherapie nodig is.
  • Patiënten die in een chronisch transfusieprogramma zitten en die gedurende minimaal een jaar ten minste acht (8) rode bloedceltransfusies per jaar hebben gekregen.
  • Patiënten met ijzerstapeling, beoordeeld aan de hand van een serum-ferritineconcentratie van meer dan 1000 µg/l.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met de diagnose Blackfan-Diamond-anemie.
  • Patiënten die neutropenie/agranulocytose (absoluut aantal neutrofielen (ANC) < 1,5 x 109/l) of trombocytopenie (aantal bloedplaatjes < 50,0 x 109/l) hebben ervaren.
  • Patiënten die eerder met Ferriprox zijn behandeld en een ernstige bijwerking of intolerantie vertoonden waardoor het staken van Ferriprox noodzakelijk was.
  • Patiënten met aanwijzingen voor een abnormale leverfunctie (ALAT-waarde > 3 maal de bovengrens van normaal; opname kan worden uitgesteld totdat de waarden weer normaal zijn).
  • Patiënten met bewijs van nierfalen, gekenmerkt door serumcreatininespiegel > 2 keer de bovengrens van normaal; invoer kan worden uitgesteld totdat de waarden weer normaal zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: A
Ferriprox orale oplossing eenmalige behandeling
Geneesmiddel: Deferipron
Ferriprox (deferipron) drank wordt gedurende 24 weken oraal toegediend in een totale dagelijkse dosis van 75 mg/kg lichaamsgewicht of 100 mg/kg lichaamsgewicht, verdeeld over 3 doses.
Andere namen:
  • Ferriprox orale oplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Voorkomen van bijwerkingen
Tijdsspanne: 24 weken
Aantal bijwerkingen gedurende 24 weken
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in serumferritineconcentratie ten opzichte van baseline.
Tijdsspanne: Basislijn en 24 weken
De verandering in de serumferritineconcentratie vanaf de basislijn tot week 24 werd gemeten en geanalyseerd voor alle deelnemers aan het onderzoek
Basislijn en 24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ApoPharma

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Prof. Mohsen S El Alfy, MD, Children Hospital, Ain Shams University, Cairo, Egypt

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2008

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 september 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 september 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

14 september 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

2 september 2009

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 augustus 2009

Laatst geverifieerd

1 augustus 2009

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LA30-0307

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op IJzer overbelasting

Klinische onderzoeken op Deferipron

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Angola

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren