Veiligheid en werkzaamheid van Ferriprox™ (Deferipron) orale oplossing bij pediatrische patiënten met ijzerstapeling
25 augustus 2009 bijgewerkt door: ApoPharma
Een 24 weken durend, open-label, ongecontroleerd onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van Ferriprox™ (Deferipron) orale oplossing bij pediatrische patiënten met ijzerstapeling met transfusie-afhankelijke bloedarmoede
- Het primaire doel is het beoordelen van de veiligheid van Ferriprox orale oplossing voor de behandeling van ijzerstapeling bij pediatrische patiënten met transfusieafhankelijke anemie.
- Het secundaire doel is het beoordelen van de werkzaamheid van Ferriprox drank bij het verminderen van ijzerstapeling bij pediatrische patiënten met transfusieafhankelijke anemie.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Dit wordt een multicenter, open-label, enkelvoudige behandeling, ongecontroleerde studie.
In totaal zullen 100 pediatrische patiënten met ijzerstapeling met transfusieafhankelijke anemie in het onderzoek worden opgenomen. Geschikte patiënten zullen Ferriprox (deferipron) orale oplossing, 100 mg/ml, krijgen met een totale dagelijkse dosis van 75 mg/kg lichaamsgewicht of 100 mg/kg lichaamsgewicht, verdeeld over drie (3) doses, gedurende 24 weken.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
100
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 10 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten die ≤ 10 jaar oud zijn.
- Patiënten met een bevestigde diagnose van transfusieafhankelijke anemie, anders dan Blackfan-Diamond-anemie, en met chronische ijzerstapeling waarvoor chelatietherapie nodig is.
- Patiënten die in een chronisch transfusieprogramma zitten en die gedurende minimaal een jaar ten minste acht (8) rode bloedceltransfusies per jaar hebben gekregen.
- Patiënten met ijzerstapeling, beoordeeld aan de hand van een serum-ferritineconcentratie van meer dan 1000 µg/l.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten met de diagnose Blackfan-Diamond-anemie.
- Patiënten die neutropenie/agranulocytose (absoluut aantal neutrofielen (ANC) < 1,5 x 109/l) of trombocytopenie (aantal bloedplaatjes < 50,0 x 109/l) hebben ervaren.
- Patiënten die eerder met Ferriprox zijn behandeld en een ernstige bijwerking of intolerantie vertoonden waardoor het staken van Ferriprox noodzakelijk was.
- Patiënten met aanwijzingen voor een abnormale leverfunctie (ALAT-waarde > 3 maal de bovengrens van normaal; opname kan worden uitgesteld totdat de waarden weer normaal zijn).
- Patiënten met bewijs van nierfalen, gekenmerkt door serumcreatininespiegel > 2 keer de bovengrens van normaal; invoer kan worden uitgesteld totdat de waarden weer normaal zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: A
Ferriprox orale oplossing eenmalige behandeling
|
Ferriprox (deferipron) drank wordt gedurende 24 weken oraal toegediend in een totale dagelijkse dosis van 75 mg/kg lichaamsgewicht of 100 mg/kg lichaamsgewicht, verdeeld over 3 doses.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Voorkomen van bijwerkingen
Tijdsspanne: 24 weken
|
Aantal bijwerkingen gedurende 24 weken
|
24 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in serumferritineconcentratie ten opzichte van baseline.
Tijdsspanne: Basislijn en 24 weken
|
De verandering in de serumferritineconcentratie vanaf de basislijn tot week 24 werd gemeten en geanalyseerd voor alle deelnemers aan het onderzoek
|
Basislijn en 24 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Prof. Mohsen S El Alfy, MD, Children Hospital, Ain Shams University, Cairo, Egypt
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 augustus 2007
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 juli 2008
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 juli 2008
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 september 2007
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 september 2007
Eerst geplaatst (Schatting)
14 september 2007
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
2 september 2009
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 augustus 2009
Laatst geverifieerd
1 augustus 2009
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- LA30-0307
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .