Ferriprox™（去铁酮）口服溶液在铁超载儿科患者中的安全性和有效性
2009年8月25日 更新者：ApoPharma
Ferriprox™（去铁酮）口服溶液在输血依赖性贫血的铁超负荷儿科患者中的安全性和有效性的 24 周开放标签非对照研究
- 主要目的是评估 Ferriprox 口服溶液治疗输血依赖性贫血儿科患者铁过载的安全性。
- 次要目标是评估 Ferriprox 口服溶液在减少患有输血依赖性贫血的儿科患者铁过载方面的功效。
研究概览
详细说明
这将是一项多中心、开放标签、单一治疗、非对照研究。
共有 100 名患有输血依赖性贫血的铁超载儿科患者将被纳入研究。符合条件的患者将接受 Ferriprox（去铁酮）口服溶液，100 mg/mL，每日总剂量为 75 mg/kg 体重或100 毫克/千克体重，分为三 (3) 剂，持续 24 周。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
100
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 10年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- ≤ 10 岁的患者。
- 确诊为输血依赖性贫血（Blackfan-Diamond 贫血除外）且患有需要螯合疗法的慢性铁过载的患者。
- 处于长期输血计划中且每年至少接受八 (8) 次红细胞输血至少一年的患者。
- 根据血清铁蛋白浓度大于 1000 µg/L 评估的铁过载患者。
排除标准：
- 诊断为 Blackfan-Diamond 贫血的患者。
- 经历过中性粒细胞减少症/粒细胞缺乏症（中性粒细胞绝对计数 (ANC) < 1.5 x 109/L）或血小板减少症（血小板计数 < 50.0 x 109/L）的患者。
- 既往接受过 Ferriprox 治疗并出现严重不良反应或不耐受需要停用 Ferriprox 的患者。
- 有肝功能异常证据的患者（ALT 水平 > 正常上限的 3 倍；可能会延迟进入，直到值恢复正常）。
- 有肾功能衰竭证据的患者，其特征是血清肌酐水平 > 正常上限的 2 倍；进入可能会延迟，直到值恢复正常。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
其他：A
Ferriprox 口服溶液单次治疗
|
Ferriprox（去铁酮）口服溶液将以 75 mg/kg 体重或 100 mg/kg 体重的每日总剂量口服给药，分为 3 剂，持续 24 周。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件的发生
大体时间：24周
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24 周内不良事件的数量
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24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血清铁蛋白浓度相对于基线的变化。
大体时间：基线和 24 周
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测量和分析研究中所有参与者的血清铁蛋白浓度从基线到第 24 周的变化
|
基线和 24 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Prof. Mohsen S El Alfy, MD、Children Hospital, Ain Shams University, Cairo, Egypt
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2007年8月1日
初级完成 (实际的)
2008年7月1日
研究完成 (实际的)
2008年7月1日
研究注册日期
首次提交
2007年9月12日
首先提交符合 QC 标准的
2007年9月12日
首次发布 (估计)
2007年9月14日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2009年9月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2009年8月25日
最后验证
2009年8月1日
更多信息
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