SMA Typ II および III を治療するための成長ホルモンのパイロット研究
2013年12月17日 更新者：Janbernd Kirschner、University Hospital Freiburg
ヒト成長ホルモンによる治療は、脊髄性筋萎縮症 II 型および III 型の強度を増加させることができますか?
この研究の目的は、成長ホルモンが II 型および III 型の脊髄性筋萎縮症の強度を高めることができるかどうかを判断することです。
調査の概要
詳細な説明
このパイロット研究は、限られた数の患者を対象としたプラセボ対照クロスオーバー試験として計画されています。
強度の短期的な変化に対する GH の影響を調査し、治療の忍容性を調査することが目的です。
研究結果が肯定的である場合、運動機能と生活の質の発達に対処するより長期のさらなる研究が続く可能性があります
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Berlin、ドイツ、13353
- Charité, Department of Neurpaediatrics
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Bavaria
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Munich、Bavaria、ドイツ、80337
- von Haunersches Kinderspital
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Niedersachsen
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Göttingen、Niedersachsen、ドイツ、37075
- University Children's Hospital
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Nordrhein-Westfalen
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Essen、Nordrhein-Westfalen、ドイツ、45122
- University Children's Hospital
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Rheinland Pfalz
-
Mainz、Rheinland Pfalz、ドイツ、55110
- University Children's Hospital
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Schleswig-Holstein
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Kiel、Schleswig-Holstein、ドイツ、24105
- University Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～35年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 脊髄性筋疾患の遺伝的に確認された診断
- II型またはIII型脊髄性筋萎縮症
- 6歳から35歳までの年齢
- 筋力測定（ハンドヘルド筋力測定）のためのテストを実行する能力
- 患者および/または両親のインフォームドコンセント
除外基準:
- 妊娠または授乳
- 避妊なしで妊娠する可能性のある女性
- 太りすぎまたはBMIが30kg/m²を超える
- -研究への参加の8週間前または参加中の強度に影響を与える可能性のある他の薬物による治療
- 悪性または脳腫瘍の病歴または証拠
- 心血管、腸、内分泌または気道疾患
- 高血圧症
- 成長ホルモン欠乏症
- -治験薬の1つの構成部分に対する過敏症
- -研究中または3か月前の臨床試験への参加
- 薬物やアルコールへの乱用
- 契約できない患者、または臨床試験の特徴、意味、結果を理解できない患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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アクティブコンパレータ：ソマトトロピン
12週間にわたるソマトトロピンの皮下適用、その後8週間のウォッシュアウト期間、その後12週間の皮下プラセボ適用
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0,015 mg/kg/日を 1 回皮下投与夕方に 1 週間にわたって、続いて 0.03 mg/kg/日 s.c. で 11 週間。夜の1回分として
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
12 週間のプラセボ皮下投与、その後 8 週間のウォッシュアウト、12 週間のソマトトロピン皮下投与
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0,015 mg/kg/日を 1 回皮下投与夕方に 1 週間にわたって、続いて 0.03 mg/kg/日 s.c. で 11 週間。夜の1回分として
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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プライマリ: 強度の合計 (ハンド ヘルド マイオメトリー)
時間枠：20週間
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20週間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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機能（時間）検査、肺機能、生活の質、
時間枠：20週間
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20週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Rudolf Korinthenberg, Professor、University medical centre Freiburg, children's hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2007年10月1日
一次修了 (実際)
2010年2月1日
研究の完了 (実際)
2011年8月1日
試験登録日
最初に提出
2007年9月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2007年9月20日
最初の投稿 (見積もり)
2007年9月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2013年12月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2013年12月17日
最終確認日
2013年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
筋萎縮症、脊髄の臨床試験
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