Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotundersøgelse af væksthormon til behandling af SMA Typ II og III

17. december 2013 opdateret af: Janbernd Kirschner, University Hospital Freiburg

Kan behandling med humant væksthormon øge styrken ved spinal muskelatrofi type II og III?

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om væksthormon kan øge styrken ved spinal muskelatrofi type II og III.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne pilotundersøgelse er planlagt som et placebokontrolleret krydsforsøg med et begrænset antal patienter. Det er formålet at undersøge effekten af ​​GH på de kortsigtede styrkeændringer og at undersøge behandlingens tolerabilitet. Hvis resultaterne af undersøgelsen er positive, kan der følge yderligere undersøgelser af længere varighed om udvikling af motorisk funktion og livskvalitet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité, Department of Neurpaediatrics
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 80337
        • von Haunersches Kinderspital
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Tyskland, 37075
        • University Children's Hospital
    • Nordrhein-Westfalen
      • Essen, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 45122
        • University Children's Hospital
    • Rheinland Pfalz
      • Mainz, Rheinland Pfalz, Tyskland, 55110
        • University Children's Hospital
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Tyskland, 24105
        • University Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • genetisk bekræftet diagnose af spinal muskelsygdom
  • Spinal muskelatrofi type II eller III
  • alder mellem 6 år og 35 år
  • evne til at udføre testene til måling af muskelstyrke (håndholdt myometri)
  • informeret samtykke fra patient og/eller forældre

Ekskluderingskriterier:

  • graviditet eller amning
  • kvinde i den fødedygtige alder uden prævention
  • overvægt eller BMI over 30 kg/m²
  • Behandling med andre lægemidler, der kan påvirke styrken 8 uger før deltagelse i undersøgelsen eller under deltagelse
  • sygehistorie eller tegn på en ondartet eller cerebral tumor
  • kardiovaskulær, tarm-, endokrinologisk eller luftvejssygdom
  • Forhøjet blodtryk
  • væksthormonmangel
  • overfølsomhed over for en del af undersøgelsesmedicinen
  • deltagelse i et klinisk forsøg under undersøgelsen eller 3 måneder før
  • misbrug af stoffer eller alkohol
  • patient, der ikke er i stand til at pådrage sig eller ikke er i stand til at forstå karakteren, betydningen og konsekvenserne af det kliniske forsøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Somatotropin
subkutan applikation af somatotropin over 12 uger efterfulgt af 8 ugers udvaskningsperiode efterfulgt af 12 uger subkutan placeboapplikation
Medicin: somatotropin
0,015 mg/kg/d som én dosis s.c. om aftenen over en uge efterfulgt af en 11 ugers periode med 0,03 mg/kg/d s.c. som én dosis om aftenen
Andre navne:
  • Penfill®
Placebo komparator: Placebo
12 ugers placebo subkutan påføring efterfulgt af 8 ugers udvaskning og 12 ugers subkutan påføring af somatotropin
Medicin: Placebo
0,015 mg/kg/d som én dosis s.c. om aftenen over en uge efterfulgt af en 11 ugers periode med 0,03 mg/kg/d s.c. som én dosis om aftenen
Andre navne:
  • Penfill®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Primær: summen af ​​styrke (håndholdt myometri)
Tidsramme: 20 uger
20 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Funktionelle (tids)tests, lungefunktion, livskvalitet,
Tidsramme: 20 uger
20 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital Freiburg

Samarbejdspartnere

Novo Nordisk A/S

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Rudolf Korinthenberg, Professor, University medical centre Freiburg, children's hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. september 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. september 2007

Først opslået (Skøn)

21. september 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

18. december 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. december 2013

Sidst verificeret

1. december 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SMA-GH
  • 2005-002822-78

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskelatrofi, Spinal

Kliniske forsøg med somatotropin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Djibouti

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner