Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pilotstudie av veksthormon for å behandle SMA Typ II og III

17. desember 2013 oppdatert av: Janbernd Kirschner, University Hospital Freiburg

Kan behandling med menneskelig veksthormon øke styrken ved spinal muskelatrofi type II og III?

Hensikten med denne studien er å finne ut om veksthormon kan øke styrken ved spinal muskelatrofi type II og III.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne pilotstudien er planlagt som en placebokontrollert cross-over studie på et begrenset antall pasienter. Målet er å undersøke effekten av GH på de kortsiktige styrkeendringene og å undersøke behandlingens tolerabilitet. Hvis resultatene av studien er positive, kan ytterligere studier av lengre varighet som tar for seg utvikling av motorisk funksjon og livskvalitet følge.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité, Department of Neurpaediatrics
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 80337
        • von Haunersches Kinderspital
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Tyskland, 37075
        • University Children's Hospital
    • Nordrhein-Westfalen
      • Essen, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 45122
        • University Children's Hospital
    • Rheinland Pfalz
      • Mainz, Rheinland Pfalz, Tyskland, 55110
        • University Children's Hospital
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Tyskland, 24105
        • University Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • genetisk bekreftet diagnose av spinal muskelsykdom
  • Spinal muskelatrofi type II eller III
  • alder mellom 6 år og 35 år
  • evne til å utføre testene for måling av muskelstyrke (håndholdt myometri)
  • informert samtykke fra pasient og/eller foreldre

Ekskluderingskriterier:

  • graviditet eller amming
  • kvinne i fertil alder uten prevensjon
  • overvekt eller BMI over 30 kg/m²
  • Behandling med andre legemidler, som kan påvirke styrke 8 uker før deltakelse i studien eller under deltakelse
  • medisinsk historie eller bevis på en ondartet eller cerebral svulst
  • kardiovaskulær, intestinal, endokrinologisk eller luftveissykdom
  • Hypertensjon
  • veksthormonmangel
  • overfølsomhet overfor én del av studiemedisinen
  • deltakelse i en klinisk studie under studien eller 3 måneder før
  • misbruk av narkotika eller alkohol
  • pasient som ikke er i stand til å pådra seg eller ikke er i stand til å forstå karakteren, meningen og konsekvensene av den kliniske utprøvingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Somatotropin
subkutan påføring av somatotropin over 12 uker etterfulgt av 8 ukers utvaskingsperiode etterfulgt av 12 uker subkutan placebopåføring
Legemiddel: somatotropin
0,015 mg/kg/d som én dose s.c. om kvelden over en uke etterfulgt av en 11 ukers periode med 0,03 mg/kg/d s.c. som én dose om kvelden
Andre navn:
  • Penfill®
Placebo komparator: Placebo
12 uker placebo subkutan påføring etterfulgt av 8 uker utvasking og 12 uker subkutan påføring av somatotropin
Legemiddel: Placebo
0,015 mg/kg/d som én dose s.c. om kvelden over en uke etterfulgt av en 11 ukers periode med 0,03 mg/kg/d s.c. som én dose om kvelden
Andre navn:
  • Penfill®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Primær: sum av styrke (håndholdt myometri)
Tidsramme: 20 uker
20 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Funksjonelle (tids)tester, lungefunksjon, livskvalitet,
Tidsramme: 20 uker
20 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital Freiburg

Samarbeidspartnere

Novo Nordisk A/S

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Rudolf Korinthenberg, Professor, University medical centre Freiburg, children's hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2007

Primær fullføring (Faktiske)

1. februar 2010

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. september 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. september 2007

Først lagt ut (Anslag)

21. september 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

18. desember 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. desember 2013

Sist bekreftet

1. desember 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SMA-GH
  • 2005-002822-78

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Muskelatrofi, spinal

Kliniske studier på somatotropin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Croatia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere