Studio pilota sull'ormone della crescita per il trattamento della SMA di tipo II e III
17 dicembre 2013 aggiornato da: Janbernd Kirschner, University Hospital Freiburg
Il trattamento con l'ormone della crescita umano può aumentare la forza nell'atrofia muscolare spinale di tipo II e III?
Lo scopo di questo studio è determinare se l'ormone della crescita può aumentare la forza nell'atrofia muscolare spinale di tipo II e III.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio pilota è pianificato come sperimentazione incrociata controllata con placebo in un numero limitato di pazienti.
L'obiettivo è indagare l'effetto del GH sui cambiamenti di forza a breve termine e studiare la tollerabilità del trattamento.
Se i risultati dello studio saranno positivi, potrebbero seguire ulteriori studi di durata più lunga che affrontino lo sviluppo della funzione motoria e la qualità della vita
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
20
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Berlin, Germania, 13353
- Charité, Department of Neurpaediatrics
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Germania, 80337
- von Haunersches Kinderspital
-
-
Niedersachsen
-
Göttingen, Niedersachsen, Germania, 37075
- University Children's Hospital
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Essen, Nordrhein-Westfalen, Germania, 45122
- University Children's Hospital
-
-
Rheinland Pfalz
-
Mainz, Rheinland Pfalz, Germania, 55110
- University Children's Hospital
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Germania, 24105
- University Children's Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- diagnosi geneticamente confermata di malattia muscolare spinale
- Atrofia muscolare spinale di tipo II o III
- età compresa tra 6 anni e 35 anni
- capacità di eseguire i test per la misurazione della forza muscolare (miometria palmare)
- consenso informato del paziente e/o dei genitori
Criteri di esclusione:
- gravidanza o allattamento
- donna in età fertile senza contraccezione
- sovrappeso o BMI superiore a 30 kg/m²
- Trattamento con altri farmaci, che possono influenzare la forza 8 settimane prima della partecipazione allo studio o durante la partecipazione
- storia medica o evidenza di un tumore maligno o cerebrale
- malattie cardiovascolari, intestinali, endocrinologiche o delle vie respiratorie
- Ipertensione
- carenza di ormone della crescita
- ipersensibilità a un componente del farmaco in studio
- partecipazione a una sperimentazione clinica durante lo studio o 3 mesi prima
- abuso di droghe o alcool
- paziente incapace di contrarre o non in grado di comprendere il carattere, il significato e le conseguenze della sperimentazione clinica
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Comparatore attivo: Somatotropina
applicazione sottocutanea di somatotropina per 12 settimane seguita da un periodo di lavaggio di 8 settimane seguito da 12 settimane di applicazione sottocutanea di placebo
|
0,015 mg/kg/die in una dose s.c. alla sera per una settimana seguita da un periodo di 11 settimane con 0,03 mg/kg/die s.c. come una dose alla sera
Altri nomi:
|
|
Comparatore placebo: Placebo
12 settimane di applicazione sottocutanea di placebo seguite da 8 settimane di lavaggio e 12 settimane di applicazione sottocutanea di somatotropina
|
0,015 mg/kg/die in una dose s.c. alla sera per una settimana seguita da un periodo di 11 settimane con 0,03 mg/kg/die s.c. come una dose alla sera
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Primario: somma della forza (miometria manuale)
Lasso di tempo: 20 settimane
|
20 settimane
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Test funzionali (tempo), funzionalità polmonare, qualità della vita,
Lasso di tempo: 20 settimane
|
20 settimane
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Rudolf Korinthenberg, Professor, University medical centre Freiburg, children's hospital
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 ottobre 2007
Completamento primario (Effettivo)
1 febbraio 2010
Completamento dello studio (Effettivo)
1 agosto 2011
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 settembre 2007
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 settembre 2007
Primo Inserito (Stima)
21 settembre 2007
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
18 dicembre 2013
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 dicembre 2013
Ultimo verificato
1 dicembre 2013
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Manifestazioni neuromuscolari
- Condizioni patologiche, anatomiche
- Malattie del midollo spinale
- Malattia del motoneurone
- Atrofia muscolare
- Atrofia
- Atrofia muscolare, spinale
Altri numeri di identificazione dello studio
- SMA-GH
- 2005-002822-78
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .