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Estudo Piloto do Hormônio do Crescimento para Tratar SMA Tipo II e III

17 de dezembro de 2013 atualizado por: Janbernd Kirschner, University Hospital Freiburg

O tratamento com hormônio do crescimento humano pode aumentar a força na atrofia muscular espinhal tipo II e III?

O objetivo deste estudo é determinar se o hormônio do crescimento pode aumentar a força na atrofia muscular espinhal tipo II e III.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo piloto é planejado como um estudo cruzado controlado por placebo em um número limitado de pacientes. O objetivo é investigar o efeito do GH nas mudanças de força a curto prazo e investigar a tolerabilidade do tratamento. Se os resultados do estudo forem positivos, outros estudos de maior duração abordando o desenvolvimento da função motora e a qualidade de vida podem seguir

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

20

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Charité, Department of Neurpaediatrics
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Alemanha, 80337
        • von Haunersches Kinderspital
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Alemanha, 37075
        • University Children's Hospital
    • Nordrhein-Westfalen
      • Essen, Nordrhein-Westfalen, Alemanha, 45122
        • University Children's Hospital
    • Rheinland Pfalz
      • Mainz, Rheinland Pfalz, Alemanha, 55110
        • University Children's Hospital
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Alemanha, 24105
        • University Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 35 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • diagnóstico geneticamente confirmado de doença muscular espinhal
  • Atrofia muscular espinhal tipo II ou III
  • idade entre 6 anos e 35 anos
  • capacidade de realizar os testes para mensuração da força muscular (miometria portátil)
  • consentimento informado do paciente e/ou pais

Critério de exclusão:

  • gravidez ou lactação
  • mulher com potencial para engravidar sem contracepção
  • sobrepeso ou IMC acima de 30 kg/m²
  • Tratamento com outras drogas, que podem influenciar a força 8 semanas antes da participação no estudo ou durante a participação
  • histórico médico ou evidência de um tumor maligno ou cerebral
  • doença cardiovascular, intestinal, endocrinológica ou das vias aéreas
  • Hipertensão
  • deficiência de hormônio do crescimento
  • hipersensibilidade a um componente da medicação do estudo
  • participação em um ensaio clínico durante o estudo ou 3 meses antes
  • abuso de drogas ou álcool
  • paciente incapaz de contrair ou incapaz de entender o caráter, significado e consequências do ensaio clínico

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Somatotropina
aplicação subcutânea de somatotropina ao longo de 12 semanas, seguida de período de lavagem de 8 semanas, seguido de aplicação de placebo subcutâneo de 12 semanas
Medicamento: somatotropina
0,015 mg/kg/d como uma dose s.c. à noite durante uma semana seguida por um período de 11 semanas com 0,03 mg/kg/d s.c. como uma dose à noite
Outros nomes:
  • Penfill®
Comparador de Placebo: Placebo
12 semanas de aplicação subcutânea de placebo, seguidas de 8 semanas de lavagem e 12 semanas de aplicação subcutânea de somatotropina
Medicamento: Placebo
0,015 mg/kg/d como uma dose s.c. à noite durante uma semana seguida por um período de 11 semanas com 0,03 mg/kg/d s.c. como uma dose à noite
Outros nomes:
  • Penfill®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Primário: soma de força (miometria manual)
Prazo: 20 semanas
20 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Testes funcionais (tempo), função pulmonar, qualidade de vida,
Prazo: 20 semanas
20 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University Hospital Freiburg

Colaboradores

Novo Nordisk A/S

Investigadores

  • Investigador principal: Rudolf Korinthenberg, Professor, University medical centre Freiburg, children's hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de outubro de 2007

Conclusão Primária (Real)

1 de fevereiro de 2010

Conclusão do estudo (Real)

1 de agosto de 2011

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de setembro de 2007

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de setembro de 2007

Primeira postagem (Estimativa)

21 de setembro de 2007

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

18 de dezembro de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de dezembro de 2013

Última verificação

1 de dezembro de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SMA-GH
  • 2005-002822-78

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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