Pilotní studie růstového hormonu k léčbě SMA typu II a III
17. prosince 2013 aktualizováno: Janbernd Kirschner, University Hospital Freiburg
Může léčba lidským růstovým hormonem zvýšit sílu u spinální svalové atrofie typu II a III?
Účelem této studie je zjistit, zda růstový hormon může zvýšit sílu u spinální svalové atrofie typu II a III.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato pilotní studie je plánována jako placebem kontrolovaná zkřížená studie u omezeného počtu pacientů.
Cílem je prozkoumat vliv GH na krátkodobé změny síly a prozkoumat snášenlivost léčby.
Pokud budou výsledky studie pozitivní, mohly by následovat další dlouhodobější studie zabývající se rozvojem motorických funkcí a kvalitou života
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
20
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Berlin, Německo, 13353
- Charité, Department of Neurpaediatrics
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Německo, 80337
- von Haunersches Kinderspital
-
-
Niedersachsen
-
Göttingen, Niedersachsen, Německo, 37075
- University Children's Hospital
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Essen, Nordrhein-Westfalen, Německo, 45122
- University Children's Hospital
-
-
Rheinland Pfalz
-
Mainz, Rheinland Pfalz, Německo, 55110
- University Children's Hospital
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Německo, 24105
- University Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 35 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- geneticky potvrzená diagnóza Spinální svalové onemocnění
- Spinální svalová atrofie typu II nebo III
- věk mezi 6 lety a 35 lety
- schopnost provádět testy pro měření svalové síly (ruční myometrie)
- informovaný souhlas pacienta a/nebo rodičů
Kritéria vyloučení:
- těhotenství nebo kojení
- žena v plodném věku bez antikoncepce
- nadváhu nebo BMI nad 30 kg/m²
- Léčba jinými léky, které mohou ovlivnit sílu 8 týdnů před účastí ve studii nebo během účasti
- anamnéza nebo důkaz o maligním nebo mozkovém nádoru
- kardiovaskulární, střevní, endokrinologické onemocnění nebo onemocnění dýchacích cest
- Hypertenze
- nedostatek růstového hormonu
- přecitlivělost na jednu složku studovaného léku
- účast na klinickém hodnocení během studie nebo 3 měsíce předtím
- zneužívání drog nebo alkoholu
- pacient není schopen uzavřít smlouvu nebo není schopen porozumět charakteru, smyslu a důsledkům klinického hodnocení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Somatotropin
subkutánní aplikace somatotropinu po dobu 12 týdnů s následnou 8týdenní vymývací periodou následovanou 12týdenní subkutánní aplikací placeba
|
0,015 mg/kg/den jako jedna dávka s.c. večer po dobu jednoho týdne s následnou 11týdenní periodou s 0,03 mg/kg/d s.c. jako jedna dávka večer
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
12týdenní subkutánní aplikace placeba následovaná 8týdenní výplachem a 12týdenní subkutánní aplikací somatotropinu
|
0,015 mg/kg/den jako jedna dávka s.c. večer po dobu jednoho týdne s následnou 11týdenní periodou s 0,03 mg/kg/d s.c. jako jedna dávka večer
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Primární: součet síly (ruční myometrie)
Časové okno: 20 týdnů
|
20 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Funkční (časové) testy, funkce plic, kvalita života,
Časové okno: 20 týdnů
|
20 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Rudolf Korinthenberg, Professor, University medical centre Freiburg, children's hospital
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. října 2007
Primární dokončení (Aktuální)
1. února 2010
Dokončení studie (Aktuální)
1. srpna 2011
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. září 2007
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. září 2007
První zveřejněno (Odhad)
21. září 2007
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
18. prosince 2013
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. prosince 2013
Naposledy ověřeno
1. prosince 2013
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SMA-GH
- 2005-002822-78
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .