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Estudio piloto de la hormona del crecimiento para tratar la AME tipo II y III

17 de diciembre de 2013 actualizado por: Janbernd Kirschner, University Hospital Freiburg

¿Puede el tratamiento con hormona de crecimiento humano aumentar la fuerza en la atrofia muscular espinal tipo II y III?

El propósito de este estudio es determinar si la hormona del crecimiento puede aumentar la fuerza en la atrofia muscular espinal tipo II y III.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio piloto está planificado como un ensayo cruzado controlado con placebo en un número limitado de pacientes. El objetivo es investigar el efecto de la GH sobre los cambios de fuerza a corto plazo e investigar la tolerabilidad del tratamiento. Si los resultados del estudio son positivos, podrían seguir más estudios de mayor duración que aborden el desarrollo de la función motora y la calidad de vida.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

20

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charité, Department of Neurpaediatrics
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Alemania, 80337
        • von Haunersches Kinderspital
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Alemania, 37075
        • University Children's Hospital
    • Nordrhein-Westfalen
      • Essen, Nordrhein-Westfalen, Alemania, 45122
        • University Children's Hospital
    • Rheinland Pfalz
      • Mainz, Rheinland Pfalz, Alemania, 55110
        • University Children's Hospital
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Alemania, 24105
        • University Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 35 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • diagnóstico genéticamente confirmado de enfermedad muscular espinal
  • Atrofia muscular espinal tipo II o III
  • edad entre 6 años y 35 años
  • capacidad para realizar las pruebas para la medición de la fuerza muscular (miometría manual)
  • consentimiento informado del paciente y/o padres

Criterio de exclusión:

  • embarazo o lactancia
  • mujer en edad fértil sin anticoncepción
  • sobrepeso o IMC superior a 30 kg/m²
  • Tratamiento con otros medicamentos que pueden influir en la fuerza 8 semanas antes de la participación en el estudio o durante la participación
  • historial médico o evidencia de un tumor maligno o cerebral
  • enfermedad cardiovascular, intestinal, endocrinológica o de las vías respiratorias
  • Hipertensión
  • deficiencia de la hormona del crecimiento
  • hipersensibilidad a uno de los componentes del medicamento del estudio
  • participación en un ensayo clínico durante el estudio o 3 meses antes
  • abuso de drogas o alcohol
  • paciente incapaz de contraer o incapaz de comprender el carácter, el significado y las consecuencias del ensayo clínico

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Somatotropina
aplicación subcutánea de somatotropina durante 12 semanas seguida de un período de lavado de 8 semanas seguido de 12 semanas de aplicación subcutánea de placebo
Droga: somatotropina
0,015 mg/kg/d como dosis única s.c. por la tarde durante una semana seguido de un período de 11 semanas con 0,03 mg/kg/d s.c. como una dosis por la noche
Otros nombres:
  • Penfill®
Comparador de placebos: Placebo
12 semanas de aplicación subcutánea de placebo seguida de 8 semanas de lavado y 12 semanas de aplicación subcutánea de somatotropina
Droga: Placebo
0,015 mg/kg/d como dosis única s.c. por la tarde durante una semana seguido de un período de 11 semanas con 0,03 mg/kg/d s.c. como una dosis por la noche
Otros nombres:
  • Penfill®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Primario: suma de fuerza (miometría manual)
Periodo de tiempo: 20 semanas
20 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Pruebas funcionales (tiempo), función pulmonar, calidad de vida,
Periodo de tiempo: 20 semanas
20 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University Hospital Freiburg

Colaboradores

Novo Nordisk A/S

Investigadores

  • Investigador principal: Rudolf Korinthenberg, Professor, University medical centre Freiburg, children's hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2007

Finalización primaria (Actual)

1 de febrero de 2010

Finalización del estudio (Actual)

1 de agosto de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de septiembre de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de septiembre de 2007

Publicado por primera vez (Estimar)

21 de septiembre de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

18 de diciembre de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de diciembre de 2013

Última verificación

1 de diciembre de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SMA-GH
  • 2005-002822-78

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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