Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pilotstudie van groeihormoon voor de behandeling van SMA type II en III

17 december 2013 bijgewerkt door: Janbernd Kirschner, University Hospital Freiburg

Kan behandeling met menselijk groeihormoon de kracht verhogen bij spinale spieratrofie type II en III?

Het doel van deze studie is om te bepalen of groeihormoon de kracht kan verhogen bij spinale musculaire atrofie type II en III.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze pilootstudie is gepland als een placebogecontroleerde cross-over studie bij een beperkt aantal patiënten. Het is de bedoeling om het effect van GH op de krachtveranderingen op korte termijn te onderzoeken en de verdraagbaarheid van de behandeling te onderzoeken. Als de resultaten van de studie positief zijn, zouden verdere studies van langere duur kunnen volgen die zich richten op de ontwikkeling van motoriek en kwaliteit van leven

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Charité, Department of Neurpaediatrics
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Duitsland, 80337
        • von Haunersches Kinderspital
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Duitsland, 37075
        • University Children's Hospital
    • Nordrhein-Westfalen
      • Essen, Nordrhein-Westfalen, Duitsland, 45122
        • University Children's Hospital
    • Rheinland Pfalz
      • Mainz, Rheinland Pfalz, Duitsland, 55110
        • University Children's Hospital
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Duitsland, 24105
        • University Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 35 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • genetisch bevestigde diagnose van spinale spierziekte
  • Spinale musculaire atrofie type II of III
  • leeftijd tussen 6 jaar en 35 jaar
  • vermogen om de tests uit te voeren voor het meten van spierkracht (handheld myometry)
  • geïnformeerde toestemming van de patiënt en/of ouders

Uitsluitingscriteria:

  • zwangerschap of borstvoeding
  • vrouw die zwanger kan worden zonder anticonceptie
  • overgewicht of BMI hoger dan 30 kg/m²
  • Behandeling met andere medicijnen die de kracht kunnen beïnvloeden 8 weken voor deelname aan het onderzoek of tijdens deelname
  • medische geschiedenis of bewijs van een kwaadaardige of hersentumor
  • cardiovasculaire, intestinale, endocrinologische of luchtwegaandoeningen
  • Hypertensie
  • tekort aan groeihormoon
  • overgevoeligheid voor één bestanddeel van de onderzoeksmedicatie
  • deelname aan een klinische proef tijdens de studie of 3 maanden ervoor
  • misbruik van drugs of alcohol
  • patiënt niet in staat om samen te trekken of niet in staat om het karakter, de betekenis en de gevolgen van de klinische proef te begrijpen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Somatotropine
subcutane toediening van somatotropine gedurende 12 weken gevolgd door 8 weken wash-out periode gevolgd door 12 weken subcutane toediening van placebo
Geneesmiddel: somatotropine
0,015 mg/kg/d als één dosis s.c. 's avonds gedurende een week gevolgd door een periode van 11 weken met 0,03 mg/kg/d s.c. als één dosis 's avonds
Andere namen:
  • Penfill®
Placebo-vergelijker: Placebo
12 weken placebo subcutane toediening gevolgd door 8 weken wash-out en 12 weken subcutane toediening van somatotropine
Geneesmiddel: Placebo
0,015 mg/kg/d als één dosis s.c. 's avonds gedurende een week gevolgd door een periode van 11 weken met 0,03 mg/kg/d s.c. als één dosis 's avonds
Andere namen:
  • Penfill®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Primair: som van kracht (handheld myometrie)
Tijdsspanne: 20 weken
20 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Functionele (tijd)testen, longfunctie, kwaliteit van leven,
Tijdsspanne: 20 weken
20 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital Freiburg

Medewerkers

Novo Nordisk A/S

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Rudolf Korinthenberg, Professor, University medical centre Freiburg, children's hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 september 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 september 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

21 september 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

18 december 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 december 2013

Laatst geverifieerd

1 december 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SMA-GH
  • 2005-002822-78

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Spieratrofie, Spinaal

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren