Пилотное исследование гормона роста для лечения СМА II и III типов
17 декабря 2013 г. обновлено: Janbernd Kirschner, University Hospital Freiburg
Может ли лечение гормоном роста человека увеличить силу при спинальной мышечной атрофии типа II и III?
Целью данного исследования является определение того, может ли гормон роста увеличить силу при спинальной мышечной атрофии типа II и III.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это пилотное исследование планируется как плацебо-контролируемое перекрестное исследование с ограниченным числом пациентов.
Цель состоит в том, чтобы исследовать влияние гормона роста на кратковременные изменения силы и исследовать переносимость лечения.
Если результаты исследования будут положительными, могут последовать дальнейшие исследования большей продолжительности, направленные на развитие моторной функции и качества жизни.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
20
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Berlin, Германия, 13353
- Charité, Department of Neurpaediatrics
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Германия, 80337
- von Haunersches Kinderspital
-
-
Niedersachsen
-
Göttingen, Niedersachsen, Германия, 37075
- University Children's Hospital
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Essen, Nordrhein-Westfalen, Германия, 45122
- University Children's Hospital
-
-
Rheinland Pfalz
-
Mainz, Rheinland Pfalz, Германия, 55110
- University Children's Hospital
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Германия, 24105
- University Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 35 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- генетически подтвержденный диагноз спинно-мышечной болезни
- Спинальная мышечная атрофия II или III типа.
- возраст от 6 лет до 35 лет
- возможность выполнения тестов для измерения мышечной силы (ручная миометрия)
- информированное согласие пациента и/или родителей
Критерий исключения:
- беременность или лактация
- женщина с потенциалом деторождения без контрацепции
- избыточный вес или ИМТ более 30 кг/м²
- Лечение другими препаратами, которые могут повлиять на силу, за 8 недель до участия в исследовании или во время участия
- история болезни или признаки злокачественной или церебральной опухоли
- сердечно-сосудистые, кишечные, эндокринологические заболевания или заболевания дыхательных путей
- Гипертония
- дефицит гормона роста
- повышенная чувствительность к одному из компонентов исследуемого препарата
- участие в клиническом исследовании во время исследования или за 3 месяца до
- злоупотребление наркотиками или алкоголем
- пациент, неспособный заразиться или не способный понять характер, значение и последствия клинического испытания
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Соматотропин
подкожное применение соматотропина в течение 12 недель с последующим 8-недельным периодом вымывания с последующим 12-недельным подкожным применением плацебо
|
0,015 мг/кг/сут в виде одной дозы подкожно. вечером в течение одной недели с последующим 11-недельным периодом с 0,03 мг/кг/сут подкожно. как одна доза вечером
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
12-недельное подкожное введение плацебо, затем 8-недельное вымывание и 12-недельное подкожное введение соматотропина.
|
0,015 мг/кг/сут в виде одной дозы подкожно. вечером в течение одной недели с последующим 11-недельным периодом с 0,03 мг/кг/сут подкожно. как одна доза вечером
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Первичный: сумма сил (ручная миометрия)
Временное ограничение: 20 недель
|
20 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Функциональные (временные) пробы, функция легких, качество жизни,
Временное ограничение: 20 недель
|
20 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Rudolf Korinthenberg, Professor, University medical centre Freiburg, children's hospital
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 октября 2007 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 февраля 2010 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 августа 2011 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 сентября 2007 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 сентября 2007 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
21 сентября 2007 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
18 декабря 2013 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 декабря 2013 г.
Последняя проверка
1 декабря 2013 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Нервно-мышечные проявления
- Патологические состояния, анатомические
- Заболевания спинного мозга
- Болезнь двигательных нейронов
- Мышечная атрофия
- Атрофия
- Мышечная Атрофия, Спинальная
Другие идентификационные номера исследования
- SMA-GH
- 2005-002822-78
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .