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Étude pilote de l'hormone de croissance pour traiter les types II et III de SMA

17 décembre 2013 mis à jour par: Janbernd Kirschner, University Hospital Freiburg

Le traitement avec l'hormone de croissance humaine peut-il augmenter la force dans l'amyotrophie spinale de type II et III ?

Le but de cette étude est de déterminer si l'hormone de croissance peut augmenter la force dans l'amyotrophie spinale de type II et III.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude pilote est prévue comme un essai croisé contrôlé contre placebo chez un nombre limité de patients. L'objectif est d'étudier l'effet de la GH sur les changements de force à court terme et d'étudier la tolérance du traitement. Si les résultats de l'étude sont positifs, d'autres études de plus longue durée portant sur le développement de la fonction motrice et la qualité de vie pourraient suivre

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

20

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Charité, Department of Neurpaediatrics
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Allemagne, 80337
        • von Haunersches Kinderspital
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Allemagne, 37075
        • University Children's Hospital
    • Nordrhein-Westfalen
      • Essen, Nordrhein-Westfalen, Allemagne, 45122
        • University Children's Hospital
    • Rheinland Pfalz
      • Mainz, Rheinland Pfalz, Allemagne, 55110
        • University Children's Hospital
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Allemagne, 24105
        • University Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 35 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • diagnostic génétiquement confirmé de la maladie musculaire spinale
  • Amyotrophie spinale type II ou III
  • âge entre 6 ans et 35 ans
  • capacité à effectuer les tests de mesure de la force musculaire (myométrie portative)
  • consentement éclairé du patient et/ou des parents

Critère d'exclusion:

  • grossesse ou allaitement
  • femme en âge de procréer sans contraception
  • surpoids ou IMC supérieur à 30 kg/m²
  • Traitement avec d'autres médicaments, qui peuvent influencer la force 8 semaines avant la participation à l'étude ou pendant la participation
  • antécédents médicaux ou preuve d'une tumeur maligne ou cérébrale
  • maladie cardiovasculaire, intestinale, endocrinologique ou des voies respiratoires
  • Hypertension
  • déficit en hormone de croissance
  • hypersensibilité à l'un des composants du médicament à l'étude
  • participation à un essai clinique pendant l'étude ou 3 mois avant
  • abus de drogues ou d'alcool
  • patient incapable de contracter ou incapable de comprendre le caractère, le sens et les conséquences de l'essai clinique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Somatotropine
application sous-cutanée de somatotropine pendant 12 semaines suivie d'une période de sevrage de 8 semaines suivie d'une application sous-cutanée de placebo de 12 semaines
Médicament: somatotropine
0,015 mg/kg/j en une dose s.c. le soir pendant une semaine suivie d'une période de 11 semaines avec 0,03 mg/kg/j s.c. en une prise le soir
Autres noms:
  • Penfill®
Comparateur placebo: Placebo
12 semaines d'application sous-cutanée de placebo suivies de 8 semaines de rinçage et de 12 semaines d'application sous-cutanée de somatotropine
Médicament: Placebo
0,015 mg/kg/j en une dose s.c. le soir pendant une semaine suivie d'une période de 11 semaines avec 0,03 mg/kg/j s.c. en une prise le soir
Autres noms:
  • Penfill®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Primaire : somme des forces (myométrie portative)
Délai: 20 semaines
20 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Tests fonctionnels (temps), fonction pulmonaire, qualité de vie,
Délai: 20 semaines
20 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital Freiburg

Collaborateurs

Novo Nordisk A/S

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Rudolf Korinthenberg, Professor, University medical centre Freiburg, children's hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2007

Achèvement primaire (Réel)

1 février 2010

Achèvement de l'étude (Réel)

1 août 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 septembre 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 septembre 2007

Première publication (Estimation)

21 septembre 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

18 décembre 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 décembre 2013

Dernière vérification

1 décembre 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SMA-GH
  • 2005-002822-78

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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