生长激素治疗 II 型和 III 型 SMA 的初步研究
2013年12月17日 更新者：Janbernd Kirschner、University Hospital Freiburg
用人类生长激素治疗可以增加 II 型和 III 型脊髓性肌萎缩症的强度吗？
本研究的目的是确定生长激素是否可以增加 II 型和 III 型脊髓性肌萎缩症患者的力量。
研究概览
详细说明
这项试点研究计划在有限数量的患者中作为安慰剂对照交叉试验。
目的是研究 GH 对强度的短期变化的影响，并研究治疗的耐受性。
如果研究结果是积极的，则可以进行更长时间的进一步研究，以解决运动功能和生活质量的发展
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Berlin、德国、13353
- Charité, Department of Neurpaediatrics
-
-
Bavaria
-
Munich、Bavaria、德国、80337
- von Haunersches Kinderspital
-
-
Niedersachsen
-
Göttingen、Niedersachsen、德国、37075
- University Children's Hospital
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Essen、Nordrhein-Westfalen、德国、45122
- University Children's Hospital
-
-
Rheinland Pfalz
-
Mainz、Rheinland Pfalz、德国、55110
- University Children's Hospital
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel、Schleswig-Holstein、德国、24105
- University Children's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 35年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 脊柱肌肉疾病的基因确诊
- II 型或 III 型脊髓性肌萎缩症
- 年龄在 6 岁至 35 岁之间
- 执行肌肉力量测量测试的能力（手持式肌力测量仪）
- 患者和/或父母的知情同意
排除标准：
- 怀孕或哺乳
- 有生育潜力但未采取避孕措施的妇女
- 超重或 BMI 超过 30 kg/m²
- 在参与研究前 8 周或参与期间用其他药物治疗可能会影响强度
- 恶性肿瘤或脑肿瘤的病史或证据
- 心血管、肠道、内分泌或气道疾病
- 高血压
- 生长激素缺乏症
- 对研究药物的一个组成部分过敏
- 在研究期间或之前 3 个月参加临床试验
- 滥用药物或酒精
- 患者不能签约或不能理解临床试验的性质、意义和后果
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
有源比较器：生长激素
皮下施用生长激素超过 12 周，然后是 8 周清除期，然后是 12 周皮下安慰剂施用
|
0,015 mg/kg/d 作为一剂 s.c.在一个星期的晚上，然后是 0.03 mg/kg/d s.c. 的 11 周时间。晚上服用一剂
其他名称：
|
|
安慰剂比较：安慰剂
12 周安慰剂皮下应用，然后 8 周清洗和 12 周皮下应用生长激素
|
0,015 mg/kg/d 作为一剂 s.c.在一个星期的晚上，然后是 0.03 mg/kg/d s.c. 的 11 周时间。晚上服用一剂
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
初级：力量总和（手持式肌力测量）
大体时间：20周
|
20周
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
功能（时间）测试、肺功能、生活质量、
大体时间：20周
|
20周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Rudolf Korinthenberg, Professor、University medical centre Freiburg, children's hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2007年10月1日
初级完成 (实际的)
2010年2月1日
研究完成 (实际的)
2011年8月1日
研究注册日期
首次提交
2007年9月12日
首先提交符合 QC 标准的
2007年9月20日
首次发布 (估计)
2007年9月21日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年12月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年12月17日
最后验证
2013年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.