Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kasvuhormonin pilottitutkimus SMA-tyypin II ja III hoitoon

tiistai 17. joulukuuta 2013 päivittänyt: Janbernd Kirschner, University Hospital Freiburg

Voiko hoito ihmisen kasvuhormonilla lisätä voimaa tyypin II ja III selkärangan lihasatrofiassa?

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, voiko kasvuhormoni lisätä voimaa tyypin II ja III spinaalisen lihasatrofian yhteydessä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä pilottitutkimus on suunniteltu plasebokontrolloiduksi ristikkäistutkimukseksi rajoitetulle määrälle potilaita. Tavoitteena on selvittää GH:n vaikutusta lyhytaikaisiin voimakkuuden muutoksiin ja selvittää hoidon siedettävyyttä. Jos tutkimuksen tulokset ovat positiivisia, voidaan seurata pidemmän aikaa motorisen toiminnan ja elämänlaadun kehittymiseen liittyviä tutkimuksia

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Charité, Department of Neurpaediatrics
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Saksa, 80337
        • von Haunersches Kinderspital
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Saksa, 37075
        • University Children's Hospital
    • Nordrhein-Westfalen
      • Essen, Nordrhein-Westfalen, Saksa, 45122
        • University Children's Hospital
    • Rheinland Pfalz
      • Mainz, Rheinland Pfalz, Saksa, 55110
        • University Children's Hospital
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Saksa, 24105
        • University Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 35 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • geneettisesti vahvistettu selkärangan lihassairauden diagnoosi
  • Spinaalinen lihasatrofia tyyppi II tai III
  • ikä 6-35 vuotta
  • kyky suorittaa testit lihasvoiman mittaamiseksi (kädessä pidettävä myometria)
  • potilaan ja/tai vanhempien tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • raskaus tai imetys
  • hedelmällisessä iässä oleva nainen ilman ehkäisyä
  • ylipainoinen tai BMI yli 30 kg/m²
  • Hoito muilla lääkkeillä, jotka voivat vaikuttaa vahvuuteen 8 viikkoa ennen tutkimukseen osallistumista tai osallistumisen aikana
  • sairaushistoria tai todisteet pahanlaatuisesta tai aivokasvaimesta
  • sydän- ja verisuoni-, suolisto-, endokrinologiset tai hengitystiesairaudet
  • Hypertensio
  • kasvuhormonin puutos
  • yliherkkyys tutkimuslääkkeen jollekin osalle
  • kliiniseen tutkimukseen osallistuminen tutkimuksen aikana tai 3 kuukautta ennen sitä
  • huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö
  • potilas, joka ei pysty sairastumaan tai ei ymmärrä kliinisen tutkimuksen luonnetta, merkitystä ja seurauksia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Somatotropiini
somatotropiinin ihonalainen annostelu 12 viikon ajan, jota seuraa 8 viikon pesujakso ja 12 viikon ihonalainen lumelääke
Lääke: somatotropiini
0,015 mg/kg/d yhtenä annoksena s.c. illalla yhden viikon ajan, jota seuraa 11 viikon jakso 0,03 mg/kg/d s.c. yhtenä annoksena illalla
Muut nimet:
  • Penfill®
Placebo Comparator: Plasebo
12 viikkoa lumelääkettä ihon alle, jota seuraa 8 viikon huuhtelu ja 12 viikkoa ihonalaista somatotropiinia
Lääke: Plasebo
0,015 mg/kg/d yhtenä annoksena s.c. illalla yhden viikon ajan, jota seuraa 11 viikon jakso 0,03 mg/kg/d s.c. yhtenä annoksena illalla
Muut nimet:
  • Penfill®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Ensisijainen: voiman summa (kädessä pidettävä myometria)
Aikaikkuna: 20 viikkoa
20 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Toiminnalliset (aika)testit, keuhkojen toiminta, elämänlaatu,
Aikaikkuna: 20 viikkoa
20 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital Freiburg

Yhteistyökumppanit

Novo Nordisk A/S

Tutkijat

  • Päätutkija: Rudolf Korinthenberg, Professor, University medical centre Freiburg, children's hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. lokakuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. helmikuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. elokuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 12. syyskuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. syyskuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 21. syyskuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 18. joulukuuta 2013

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. joulukuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SMA-GH
  • 2005-002822-78

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Selkärangan lihasatrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Austria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa