A növekedési hormon kísérleti tanulmánya a II. és III. típusú SMA kezelésére
2013. december 17. frissítette: Janbernd Kirschner, University Hospital Freiburg
Növelheti-e az emberi növekedési hormonnal végzett kezelés a II. és III. típusú gerincvelői izomsorvadást?
A tanulmány célja annak meghatározása, hogy a növekedési hormon képes-e növelni az erőt a II-es és III-as típusú spinális izomsorvadásban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ezt a kísérleti vizsgálatot placebo-kontrollos cross-over vizsgálatként tervezik korlátozott számú betegen.
Cél a GH hatásának vizsgálata a rövid távú erőváltozásokra és a kezelés tolerálhatóságának vizsgálata.
Ha a vizsgálat eredménye pozitív, akkor további, hosszabb időtartamú, a motoros funkciók és az életminőség fejlesztésével foglalkozó vizsgálatok következhetnek
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
20
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Berlin, Németország, 13353
- Charité, Department of Neurpaediatrics
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Németország, 80337
- von Haunersches Kinderspital
-
-
Niedersachsen
-
Göttingen, Niedersachsen, Németország, 37075
- University Children's Hospital
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Essen, Nordrhein-Westfalen, Németország, 45122
- University Children's Hospital
-
-
Rheinland Pfalz
-
Mainz, Rheinland Pfalz, Németország, 55110
- University Children's Hospital
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Németország, 24105
- University Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- gerincizom-betegség genetikailag igazolt diagnózisa
- II. vagy III. típusú spinális izomsorvadás
- életkor 6 év és 35 év között
- képesség az izomerő mérésére szolgáló tesztek elvégzésére (kézi myometria)
- a beteg és/vagy a szülők tájékozott beleegyezése
Kizárási kritériumok:
- terhesség vagy szoptatás
- fogamzóképes nő fogamzásgátlás nélkül
- túlsúly vagy 30 kg/m² feletti BMI
- Kezelés más gyógyszerekkel, amelyek befolyásolhatják az erőt 8 héttel a vizsgálatban való részvétel előtt vagy a részvétel alatt
- kórtörténet vagy rosszindulatú vagy agydaganat bizonyítéka
- szív- és érrendszeri, bélrendszeri, endokrinológiai vagy légúti betegségek
- Magas vérnyomás
- növekedési hormon hiány
- túlérzékenység a vizsgálati gyógyszer egyik összetevőjével szemben
- klinikai vizsgálatban való részvétel a vizsgálat alatt vagy 3 hónappal azt megelőzően
- kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés
- beteg, aki nem képes megfertőzni, vagy nem képes megérteni a klinikai vizsgálat jellegét, jelentését és következményeit
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: Szomatotropin
szomatotropin szubkután alkalmazása 12 héten keresztül, majd 8 hetes kimosási időszak, majd 12 hetes szubkután placebo alkalmazás
|
0,015 mg/kg/nap egy adag szubkután. este egy héten keresztül, majd 11 hetes időszak 0,03 mg/kg/nap szubkután. egy adagként este
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
12 hetes placebo szubkután alkalmazás, majd 8 hét kimosás és 12 hét szomatotropin szubkután alkalmazása
|
0,015 mg/kg/nap egy adag szubkután. este egy héten keresztül, majd 11 hetes időszak 0,03 mg/kg/nap szubkután. egy adagként este
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Elsődleges: az erő összege (kézi myometria)
Időkeret: 20 hét
|
20 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Funkcionális (idő)tesztek, tüdőfunkció, életminőség,
Időkeret: 20 hét
|
20 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Rudolf Korinthenberg, Professor, University medical centre Freiburg, children's hospital
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2007. október 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2010. február 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2011. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2007. szeptember 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2007. szeptember 20.
Első közzététel (Becslés)
2007. szeptember 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2013. december 18.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. december 17.
Utolsó ellenőrzés
2013. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SMA-GH
- 2005-002822-78
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .