Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe hormonu wzrostu w leczeniu SMA typu II i III

17 grudnia 2013 zaktualizowane przez: Janbernd Kirschner, University Hospital Freiburg

Czy leczenie ludzkim hormonem wzrostu może zwiększyć siłę w rdzeniowym zaniku mięśni typu II i III?

Celem tego badania jest ustalenie, czy hormon wzrostu może zwiększać siłę w rdzeniowym zaniku mięśni typu II i III.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie pilotażowe jest zaplanowane jako badanie krzyżowe z kontrolą placebo u ograniczonej liczby pacjentów. Celem jest zbadanie wpływu GH na krótkotrwałe zmiany siły oraz zbadanie tolerancji leczenia. Jeśli wyniki badania będą pozytywne, mogą nastąpić dalsze dłuższe badania dotyczące rozwoju funkcji motorycznych i jakości życia

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charité, Department of Neurpaediatrics
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Niemcy, 80337
        • von Haunersches Kinderspital
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Niemcy, 37075
        • University Children's Hospital
    • Nordrhein-Westfalen
      • Essen, Nordrhein-Westfalen, Niemcy, 45122
        • University Children's Hospital
    • Rheinland Pfalz
      • Mainz, Rheinland Pfalz, Niemcy, 55110
        • University Children's Hospital
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Niemcy, 24105
        • University Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 35 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • genetycznie potwierdzona diagnoza rdzeniowego schorzenia mięśniowo-szkieletowego
  • Rdzeniowy zanik mięśni typu II lub III
  • wiek od 6 do 35 lat
  • umiejętność wykonywania badań do pomiaru siły mięśni (miometria ręczna)
  • świadomej zgody pacjenta i/lub rodziców

Kryteria wyłączenia:

  • ciąża lub laktacja
  • kobieta w wieku rozrodczym bez antykoncepcji
  • nadwaga lub BMI powyżej 30 kg/m²
  • Leczenie innymi lekami, które mogą wpływać na siłę 8 tygodni przed udziałem w badaniu lub w trakcie udziału
  • historia medyczna lub dowody złośliwego lub nowotworu mózgu
  • chorób układu krążenia, jelit, endokrynologicznych czy dróg oddechowych
  • Nadciśnienie
  • niedobór hormonu wzrostu
  • nadwrażliwość na jeden ze składników badanego leku
  • udział w badaniu klinicznym w trakcie badania lub 3 miesiące wcześniej
  • nadużywanie narkotyków lub alkoholu
  • pacjent niezdolny do zawarcia umowy lub niezdolny do zrozumienia charakteru, znaczenia i konsekwencji badania klinicznego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Somatotropina
podskórne podanie somatotropiny przez 12 tygodni, a następnie 8 tygodni okresu wypłukiwania, po którym następuje podskórne podanie placebo przez 12 tygodni
Lek: somatotropina
0,015 mg/kg/d jako jedna dawka s.c. wieczorem przez jeden tydzień, a następnie przez 11 tygodni 0,03 mg/kg/d s.c. jako jedna dawka wieczorem
Inne nazwy:
  • Penfill®
Komparator placebo: Placebo
12 tygodni podskórne podanie placebo, następnie 8 tygodni wypłukanie i 12 tygodni podskórne podanie somatotropiny
Lek: Placebo
0,015 mg/kg/d jako jedna dawka s.c. wieczorem przez jeden tydzień, a następnie przez 11 tygodni 0,03 mg/kg/d s.c. jako jedna dawka wieczorem
Inne nazwy:
  • Penfill®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Podstawowe: suma siły (ręczna miometria)
Ramy czasowe: 20 tygodni
20 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Testy funkcjonalne (czasowe), czynność płuc, jakość życia,
Ramy czasowe: 20 tygodni
20 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital Freiburg

Współpracownicy

Novo Nordisk A/S

Śledczy

  • Główny śledczy: Rudolf Korinthenberg, Professor, University medical centre Freiburg, children's hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 września 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 września 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

21 września 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

18 grudnia 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 grudnia 2013

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SMA-GH
  • 2005-002822-78

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zanik mięśni, kręgosłup

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Benin

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj