Pilotstudie av tillväxthormon för att behandla SMA Typ II och III
17 december 2013 uppdaterad av: Janbernd Kirschner, University Hospital Freiburg
Kan behandling med mänskligt tillväxthormon öka styrkan vid spinal muskelatrofi typ II och III?
Syftet med denna studie är att avgöra om tillväxthormon kan öka styrkan vid spinal muskelatrofi typ II och III.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna pilotstudie är planerad som en placebokontrollerad cross-over-studie på ett begränsat antal patienter.
Syftet är att undersöka effekten av GH på kortsiktiga styrkeförändringar och att undersöka behandlingens tolerabilitet.
Om resultaten av studien är positiva kan ytterligare studier av längre varaktighet som tar upp utvecklingen av motorisk funktion och livskvalitet följa.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
20
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Charité, Department of Neurpaediatrics
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Tyskland, 80337
- von Haunersches Kinderspital
-
-
Niedersachsen
-
Göttingen, Niedersachsen, Tyskland, 37075
- University Children's Hospital
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Essen, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 45122
- University Children's Hospital
-
-
Rheinland Pfalz
-
Mainz, Rheinland Pfalz, Tyskland, 55110
- University Children's Hospital
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Tyskland, 24105
- University Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år till 35 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- genetiskt bekräftad diagnos av spinal muskelsjukdom
- Spinal muskelatrofi typ II eller III
- ålder mellan 6 år och 35 år
- förmåga att utföra tester för mätning av muskelstyrka (handhållen myometri)
- informerat samtycke från patienten och/eller föräldrarna
Exklusions kriterier:
- graviditet eller amning
- kvinna i fertil ålder utan preventivmedel
- övervikt eller BMI över 30 kg/m²
- Behandling med andra läkemedel, som kan påverka styrkan 8 veckor före deltagande i studien eller under deltagande
- medicinsk historia eller bevis på en malign eller cerebral tumör
- kardiovaskulär, tarm, endokrinologisk eller luftvägssjukdom
- Hypertoni
- tillväxthormonbrist
- överkänslighet mot en del av studieläkemedlet
- deltagande i en klinisk prövning under studien eller 3 månader innan
- missbruk av droger eller alkohol
- patienten är oförmögen att dra ihop sig eller inte kan förstå karaktären, innebörden och konsekvenserna av den kliniska prövningen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Somatotropin
subkutan applicering av somatotropin under 12 veckor följt av 8 veckors tvättperiod följt av 12 veckor subkutan placeboapplicering
|
0,015 mg/kg/d som en dos s.c. på kvällen under en vecka följt av en 11 veckors period med 0,03 mg/kg/d s.c. som en dos på kvällen
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
12 veckors placebo subkutan applicering följt av 8 veckors tvättning och 12 veckor subkutan applicering av somatotropin
|
0,015 mg/kg/d som en dos s.c. på kvällen under en vecka följt av en 11 veckors period med 0,03 mg/kg/d s.c. som en dos på kvällen
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Primär: summan av styrka (handhållen myometri)
Tidsram: 20 veckor
|
20 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Funktionella (tids)test, lungfunktion, livskvalitet,
Tidsram: 20 veckor
|
20 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Rudolf Korinthenberg, Professor, University medical centre Freiburg, children's hospital
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 oktober 2007
Primärt slutförande (Faktisk)
1 februari 2010
Avslutad studie (Faktisk)
1 augusti 2011
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 september 2007
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 september 2007
Första postat (Uppskatta)
21 september 2007
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
18 december 2013
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 december 2013
Senast verifierad
1 december 2013
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SMA-GH
- 2005-002822-78
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .