I型脊髄性筋萎縮症患者におけるヒドロキシ尿素を使用したパイロット治療試験
調査の概要
詳細な説明
SMA は、脊髄運動ニューロンの変性と筋萎縮を特徴とする神経筋障害です。 SMA は、重症度および発症年齢に応じて 3 つの臨床サブタイプ (タイプ I、II、および III) に分類されます。 I 型 SMA (重症、乳児型、急性 SMA、またはヴェルドニッヒ・ホフマン病とも呼ばれる) は、最も重篤な表現型です。 症状は生後 6 か月以内に発症し、肋間筋の衰弱と気道保護の欠如により呼吸不全や誤嚥性肺炎を引き起こし、多くの場合早期に乳児が死亡します。
私たちの研究室では、HU 処理により、in vitro での SMN mRNA 発現と無傷の SMN タンパク質レベルの両方が有意に増加することが予備的な結果から示されています。 これらのデータは、ヒドロキシ尿素による SMA リンパ球の in vitro 処理により、用量と時間に関連した様式で SMN2 遺伝子発現が増加するという以前の観察を裏付けています。 これらの興味深い前臨床データと、十分に文書化された小児における HU の副作用プロファイルに基づいて、私たちは I 型 SMA の小児に対して HU を使用するパイロット臨床試験を実施しています。 この臨床試験研究は、I 型 SMA の小児における安全性プロファイルを確立することを目的としています。信頼できる結果の尺度を特定する。 I型SMAの小児におけるHU治療の潜在的な臨床効果を検出すること。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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California
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Stanford、California、アメリカ、94305
- Stanford University School of Medicine
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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実験的：ヒドロキシウレア
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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安全性: 有害事象/検査室異常の頻度
時間枠：最長8年1ヶ月
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最長8年1ヶ月
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有効性: 生存期間 (LOS) と人工呼吸器依存年齢 (AVD)
時間枠：最長8年1ヶ月
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最長8年1ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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モーターユニット数推定(MUNE)
時間枠：最長8年1ヶ月
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最長8年1ヶ月
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バイオマーカーアッセイ: SMN タンパク質および SMN mRNA
時間枠：最長8年1ヶ月
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最長8年1ヶ月
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協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
筋萎縮症、脊髄の臨床試験
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