Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pilotażowe badanie terapeutyczne z użyciem hydroksymocznika u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu I

11 września 2019 zaktualizowane przez: Stanford University
Celem tego badania jest: ustalenie profilu bezpieczeństwa stosowania hydroksymocznika u dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni typu I; zidentyfikować wiarygodne miary wyniku leczenia HU w SMA typu I; oraz w celu wykrycia skuteczności klinicznej leczenia HU u dzieci z SMA typu I.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

SMA jest zaburzeniem nerwowo-mięśniowym charakteryzującym się degeneracją neuronów ruchowych rdzenia kręgowego i zanikiem mięśni. SMA dzieli się na trzy podtypy kliniczne w zależności od ciężkości i wieku zachorowania (typy I, II i III). SMA typu I (nazywana także ciężką, dziecięcą lub ostrą SMA lub chorobą Werdniga-Hoffmana) jest najcięższym fenotypem. Początek objawów występuje w ciągu pierwszych 6 miesięcy życia, a osłabienie mięśni międzyżebrowych i brak ochrony dróg oddechowych prowadzi do niewydolności oddechowej i zachłystowego zapalenia płuc, co często prowadzi do przedwczesnej śmierci niemowląt.

W naszym laboratorium nasze wstępne wyniki wskazują, że leczenie HU znacząco zwiększa zarówno ekspresję mRNA SMN, jak i poziomy nienaruszonego białka SMN in vitro. Dane te potwierdzają wcześniejsze obserwacje, że leczenie in vitro limfocytów SMA hydroksymocznikiem skutkowało zwiększeniem ekspresji genu SMN2 w sposób zależny od dawki i czasu. W oparciu o te ekscytujące dane przedkliniczne, w połączeniu z dobrze udokumentowanym profilem skutków ubocznych HU u dzieci, przeprowadzamy pilotażowe badanie kliniczne z użyciem HU u dzieci z SMA typu I. To badanie kliniczne ma na celu ustalenie profilu bezpieczeństwa u dzieci z SMA typu I; zidentyfikować wiarygodne miary wyników; oraz w celu wykrycia możliwej skuteczności klinicznej leczenia HU u dzieci z SMA typu I.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

29

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia:1. Laboratoryjne potwierdzenie homozygotycznej delecji lub mutacji genu SMN1 2. Rozpoznanie kliniczne SMA typu I (nigdy nie osiągnięto samodzielnego siedzenia) 3. Początek choroby przed ukończeniem 6. miesiąca życia 4. Włączenie do badania w ciągu 6 miesięcy od rozpoznania Kryteria wykluczenia: 1. Znane zaburzenia hematologiczne, takie jak przewlekła niedokrwistość (zdefiniowana jako liczba płytek krwi poniżej 100 000/mm^3) w dwóch następujących po sobie pomiarach w ciągu dwóch tygodni 2. Ciężkie zaburzenia ogólnoustrojowe, takie jak wrodzona choroba serca, inne poważne wady wrodzone obejmujące narządy wewnętrzne lub ciężki poród zamartwica 3. Udział w badaniach klinicznych SMA dla innych leków eksperymentalnych 4. Wymagający ciągłego wspomagania oddychania przed rozpoczęciem leczenia HU

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo pasujące do hydroksymocznika
Eksperymentalny: Hydroksymocznik
Lek: Hydroksymocznik

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo: Częstotliwość zdarzeń niepożądanych/nieprawidłowości laboratoryjnych
Ramy czasowe: Do 8 lat, 1 miesiąc
Do 8 lat, 1 miesiąc
Skuteczność: długość przeżycia (LOS) i wiek uzależnienia od respiratora (AVD)
Ramy czasowe: Do 8 lat, 1 miesiąc
Do 8 lat, 1 miesiąc

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Oszacowanie liczby jednostek motorycznych (MUNE)
Ramy czasowe: Do 8 lat, 1 miesiąc
Do 8 lat, 1 miesiąc
Testy biomarkerów: białko SMN i mRNA SMN
Ramy czasowe: Do 8 lat, 1 miesiąc
Do 8 lat, 1 miesiąc

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stanford University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2004

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 grudnia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 grudnia 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

6 grudnia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 października 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 września 2019

Ostatnia weryfikacja

1 września 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SU-11012007-783
  • 78811

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zanik mięśni, kręgosłup

Badania kliniczne na Hydroksymocznik

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uruguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj