Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En terapeutisk pilotforsøk med bruk av hydroksyurea hos pasienter med type I spinal muskelatrofi

11. september 2019 oppdatert av: Stanford University
Målene med denne studien er: å etablere en sikkerhetsprofil for bruk av Hydroxyurea hos barn med type I spinal muskelatrofi; å identifisere pålitelige utfallsmål for HU-behandling i Type I SMA; og for å oppdage den kliniske effekten av HU-behandling hos barn med Type I SMA.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

SMA er en nevromuskulær lidelse preget av degenerasjon av ryggmargsmotorneuroner og muskelatrofi. SMA er klassifisert i tre kliniske undertyper i henhold til alvorlighetsgrad og alder for debut (type I, II og III). Type I SMA (også kalt alvorlig, infantil eller akutt SMA, eller Werdnig-Hoffman sykdom) er den mest alvorlige fenotypen. Symptomdebut er i løpet av de første 6 levemånedene, og svakhet i interkostale muskler og manglende luftveisbeskyttelse fører til respirasjonssvikt og aspirasjonspneumoni, som ofte resulterer i tidlig spedbarnsdød.

I laboratoriet vårt indikerer våre foreløpige resultater at HU-behandling øker både SMN mRNA-ekspresjon og intakt SMN-proteinnivå betydelig in vitro. Disse dataene bekrefter tidligere observasjoner om at in vitro-behandlinger av SMA-lymfocytter med hydroksyurea resulterte i økning av SMN2-genuttrykket på en dose- og tidsrelatert måte. Basert på disse spennende prekliniske dataene, kombinert med den veldokumenterte bivirkningsprofilen til HU hos barn, gjennomfører vi en klinisk pilotstudie med HU hos barn med Type I SMA. Denne kliniske studien er ment å etablere sikkerhetsprofilen hos barn med type I SMA; å identifisere pålitelige resultatmål; og for å oppdage den mulige kliniske effekten av HU-behandling hos barn med Type I SMA.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 2 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:1. Laboratoriebekreftelse av en homozygot delesjon eller mutasjon av SMN1-genet 2. Klinisk diagnose av Type I SMA (aldri oppnådd uavhengig sittestilling) 3. Sykdomsstart før fylte 6 måneder 4. Påmelding til studie innen 6 måneder etter diagnose Eksklusjonskriterier: 1. Kjente hematologiske lidelser, som kronisk anemi (definert som blodplateantall mindre enn 100 000/mm^3) i to sammenhengende tiltak på to uker 2. Alvorlige systemiske lidelser som medfødt hjertesykdom, andre store fødselsskader som involverer indre organer, eller alvorlig fødsel asfyksi 3. Deltakelse i SMA kliniske studier for andre eksperimentelle legemidler 4. Krever kontinuerlig respirasjonsstøtte før oppstart av HU-behandling

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo for å matche hydroksyurea
Eksperimentell: Hydroxyurea
Legemiddel: Hydroxyurea

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet: Hyppighet av uønskede hendelser/lababnormaliteter
Tidsramme: Inntil 8 år, 1 måned
Inntil 8 år, 1 måned
Effektivitet: Lengde på overlevelse (LOS) og alder for ventilasjonsavhengighet (AVD)
Tidsramme: Inntil 8 år, 1 måned
Inntil 8 år, 1 måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Beregning av motorenhetsnummer (MUNE)
Tidsramme: Inntil 8 år, 1 måned
Inntil 8 år, 1 måned
Biomarkøranalyser: SMN Protein og SMN mRNA
Tidsramme: Inntil 8 år, 1 måned
Inntil 8 år, 1 måned

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Stanford University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2004

Primær fullføring (Faktiske)

1. februar 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. desember 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. desember 2007

Først lagt ut (Anslag)

6. desember 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. oktober 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. september 2019

Sist bekreftet

1. september 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SU-11012007-783
  • 78811

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Muskelatrofi, spinal

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Benin

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere