Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een pilot-therapeutische proef waarbij hydroxyurea wordt gebruikt bij patiënten met type I spinale musculaire atrofie

11 september 2019 bijgewerkt door: Stanford University
De doelstellingen van dit onderzoek zijn: het vaststellen van een veiligheidsprofiel voor het gebruik van Hydroxyurea bij kinderen met type I spinale musculaire atrofie; het identificeren van betrouwbare uitkomstmaten voor HU-behandeling bij Type I SMA; en om de klinische werkzaamheid van HU-behandeling bij kinderen met Type I SMA te detecteren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

SMA is een neuromusculaire aandoening die wordt gekenmerkt door degeneratie van motorneuronen van het ruggenmerg en spieratrofie. SMA wordt geclassificeerd in drie klinische subtypes op basis van de ernst en de leeftijd waarop de ziekte begint (types I, II en III). Type I SMA (ook wel ernstige, infantiele of acute SMA of ziekte van Werdnig-Hoffman genoemd) is het meest ernstige fenotype. Symptomen beginnen in de eerste 6 maanden van het leven, en zwakte van de intercostale spieren en gebrek aan luchtwegbescherming leiden tot ademhalingsinsufficiëntie en aspiratiepneumonie, wat vaak resulteert in vroege kindersterfte.

In ons laboratorium geven onze voorlopige resultaten aan dat HU-behandeling zowel de SMN-mRNA-expressie als de intacte SMN-eiwitniveaus in vitro aanzienlijk verhoogt. Deze gegevens bevestigen eerdere waarnemingen dat in vitro behandelingen van SMA-lymfocyten met hydroxyurea resulteerden in een toename van de SMN2-genexpressie op een dosis- en tijdgerelateerde manier. Op basis van deze opwindende preklinische gegevens, in combinatie met het goed gedocumenteerde bijwerkingenprofiel van HU bij kinderen, voeren we een klinische pilotstudie uit met HU bij kinderen met Type I SMA. Deze klinische studie is bedoeld om het veiligheidsprofiel vast te stellen bij kinderen met Type I SMA; om betrouwbare uitkomstmaten te identificeren; en om de mogelijke klinische werkzaamheid van HU-behandeling bij kinderen met Type I SMA te detecteren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

29

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 2 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:1. Laboratoriumbevestiging van een homozygote deletie of mutatie van het SMN1-gen 2. Klinische diagnose van type I SMA (nooit onafhankelijk zitten bereikt) 3. Begin van de ziekte vóór de leeftijd van 6 maanden 4. Inschrijving in onderzoek binnen 6 maanden na diagnose Uitsluitingscriteria: 1. Bekende hematologische aandoeningen, zoals chronische bloedarmoede (gedefinieerd als aantal bloedplaatjes van minder dan 100.000/mm^3) in twee aaneengesloten metingen in twee weken 2. Ernstige systemische aandoeningen zoals aangeboren hartaandoeningen, andere ernstige geboorteafwijkingen waarbij inwendige organen betrokken zijn, of ernstige geboorte asfyxie 3. Deelname aan klinische SMA-onderzoeken voor andere experimentele geneesmiddelen 4. Continue ademhalingsondersteuning nodig vóór de start van de HU-behandeling

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo die overeenkomt met hydroxyureum
Experimenteel: Hydroxyureum
Geneesmiddel: Hydroxyureum

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheid: Frequentie van bijwerkingen/labafwijkingen
Tijdsspanne: Tot 8 jaar, 1 maand
Tot 8 jaar, 1 maand
Werkzaamheid: lengte van overleving (LOS) en leeftijd van beademingsafhankelijkheid (AVD)
Tijdsspanne: Tot 8 jaar, 1 maand
Tot 8 jaar, 1 maand

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Motor Unit Number Schatting (MUNE)
Tijdsspanne: Tot 8 jaar, 1 maand
Tot 8 jaar, 1 maand
Biomarkertesten: SMN-eiwit en SMN-mRNA
Tijdsspanne: Tot 8 jaar, 1 maand
Tot 8 jaar, 1 maand

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Stanford University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2004

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 december 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 december 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

6 december 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 oktober 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 september 2019

Laatst geverifieerd

1 september 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SU-11012007-783
  • 78811

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Spieratrofie, Spinaal

Klinische onderzoeken op Hydroxyureum

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Colombia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren