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Un essai thérapeutique pilote utilisant l'hydroxyurée chez des patients atteints d'amyotrophie spinale de type I

11 septembre 2019 mis à jour par: Stanford University
Les objectifs de cet essai sont les suivants : établir un profil d'innocuité pour l'utilisation de l'hydroxyurée chez les enfants atteints d'amyotrophie spinale de type I ; identifier des mesures de résultats fiables pour le traitement de l'HU dans l'AMS de type I ; et pour détecter l'efficacité clinique du traitement HU chez les enfants atteints de SMA de type I.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La SMA est une maladie neuromusculaire caractérisée par une dégénérescence des motoneurones de la moelle épinière et une atrophie musculaire. La SMA est classée en trois sous-types cliniques selon la gravité et l'âge d'apparition (Types I, II et III). La SMA de type I (également appelée SMA sévère, infantile ou aiguë, ou maladie de Werdnig-Hoffman) est le phénotype le plus sévère. Les symptômes apparaissent au cours des 6 premiers mois de la vie, et la faiblesse des muscles intercostaux et le manque de protection des voies respiratoires entraînent une insuffisance respiratoire et une pneumonie par aspiration, entraînant souvent la mort précoce du nourrisson.

Dans notre laboratoire, nos résultats préliminaires indiquent que le traitement HU augmente de manière significative à la fois l'expression de l'ARNm du SMN et les niveaux de protéine SMN intacte in vitro. Ces données confirment les observations précédentes selon lesquelles les traitements in vitro des lymphocytes SMA avec de l'hydroxyurée ont entraîné une augmentation de l'expression du gène SMN2 d'une manière liée à la dose et au temps. Sur la base de ces données précliniques passionnantes, associées au profil d'effets secondaires bien documenté de l'HU chez les enfants, nous menons un essai clinique pilote utilisant l'HU chez les enfants atteints d'AMS de type I. Cette étude d'essai clinique vise à établir le profil d'innocuité chez les enfants atteints d'AMS de type I ; identifier des mesures de résultats fiables ; et pour détecter l'efficacité clinique possible du traitement HU chez les enfants atteints de SMA de type I.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

29

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 2 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion :1. Confirmation en laboratoire d'une délétion ou d'une mutation homozygote du gène SMN1 2. Diagnostic clinique de SMA de type I (jamais atteint d'indépendance assise) 3. Début de la maladie avant l'âge de 6 mois 4. Inscription à l'étude dans les 6 mois suivant le diagnostic Critères d'exclusion : 1. Troubles hématologiques connus, tels que l'anémie chronique (définie comme un nombre de plaquettes inférieur à 100 000/mm^3) en deux mesures contiguës en deux semaines 2. Troubles systémiques graves tels qu'une cardiopathie congénitale, d'autres malformations congénitales majeures impliquant des organes internes ou asphyxie 3. Participation à des essais cliniques sur la SMA pour d'autres médicaments expérimentaux 4. Nécessité d'une assistance respiratoire continue avant le début du traitement HU

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo pour correspondre à l'hydroxyurée
Expérimental: Hydroxyurée
Médicament: Hydroxyurée

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Sécurité : fréquence des événements indésirables/anomalies de laboratoire
Délai: Jusqu'à 8 ans, 1 mois
Jusqu'à 8 ans, 1 mois
Efficacité : durée de survie (LOS) et âge de la dépendance au ventilateur (AVD)
Délai: Jusqu'à 8 ans, 1 mois
Jusqu'à 8 ans, 1 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Estimation du nombre d'unités motrices (MUNE)
Délai: Jusqu'à 8 ans, 1 mois
Jusqu'à 8 ans, 1 mois
Dosages de biomarqueurs : protéine SMN et ARNm SMN
Délai: Jusqu'à 8 ans, 1 mois
Jusqu'à 8 ans, 1 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Stanford University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2004

Achèvement primaire (Réel)

1 février 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 février 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 décembre 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 décembre 2007

Première publication (Estimation)

6 décembre 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 octobre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 septembre 2019

Dernière vérification

1 septembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SU-11012007-783
  • 78811

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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