Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пилотное терапевтическое исследование с использованием гидроксимочевины у пациентов со спинальной мышечной атрофией I типа

11 сентября 2019 г. обновлено: Stanford University
Целями этого исследования являются: установить профиль безопасности для использования гидроксимочевины у детей со спинальной мышечной атрофией I типа; определить надежные показатели результатов лечения ГУ при СМА I типа; и определить клиническую эффективность лечения ГУ у детей со СМА I типа.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

СМА — нервно-мышечное заболевание, характеризующееся дегенерацией двигательных нейронов спинного мозга и мышечной атрофией. СМА классифицируется на три клинических подтипа в зависимости от тяжести и возраста начала (типы I, II и III). СМА типа I (также называемая тяжелой, детской или острой СМА или болезнью Верднига-Гоффмана) является наиболее тяжелым фенотипом. Симптомы появляются в течение первых 6 месяцев жизни, а слабость межреберных мышц и отсутствие защиты дыхательных путей приводят к дыхательной недостаточности и аспирационной пневмонии, что часто приводит к ранней смерти младенцев.

В нашей лаборатории наши предварительные результаты показывают, что обработка HU значительно увеличивает как экспрессию мРНК SMN, так и уровни интактного белка SMN in vitro. Эти данные подтверждают предыдущие наблюдения о том, что обработка гидроксимочевиной лимфоцитов СМА in vitro приводила к увеличению экспрессии гена SMN2 в зависимости от дозы и времени. Основываясь на этих захватывающих доклинических данных в сочетании с хорошо задокументированным профилем побочных эффектов ГУ у детей, мы проводим пилотное клиническое испытание с использованием ГУ у детей со СМА I типа. Это клиническое исследование предназначено для определения профиля безопасности у детей со СМА I типа; определить надежные показатели результатов; и определить возможную клиническую эффективность лечения ГУ у детей со СМА I типа.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

29

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 2 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:1. Лабораторное подтверждение гомозиготной делеции или мутации гена SMN1 2. Клинический диагноз СМА типа I (независимое сидение никогда не проводилось) 3. Начало заболевания в возрасте до 6 месяцев 4. Включение в исследование в течение 6 месяцев после постановки диагноза Критерии исключения: 1. Известные гематологические нарушения, такие как хроническая анемия (определяемая как количество тромбоцитов менее 100 000/мм^3) в двух последовательных измерениях в течение двух недель. 2. Тяжелые системные заболевания, такие как врожденный порок сердца, другие серьезные врожденные дефекты, затрагивающие внутренние органы, или тяжелые роды. асфиксия 3. Участие в клинических испытаниях СМА для других экспериментальных препаратов 4. Требование постоянной респираторной поддержки до начала лечения ГУ

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо, чтобы соответствовать гидроксимочевине
Экспериментальный: Гидроксимочевина
Лекарство: Гидроксимочевина

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Безопасность: частота нежелательных явлений/лабораторных отклонений
Временное ограничение: До 8 лет 1 мес.
До 8 лет 1 мес.
Эффективность: продолжительность выживания (LOS) и возраст зависимости от вентилятора (AVD)
Временное ограничение: До 8 лет 1 мес.
До 8 лет 1 мес.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценка количества двигательных единиц (MUNE)
Временное ограничение: До 8 лет 1 мес.
До 8 лет 1 мес.
Анализы биомаркеров: белок SMN и мРНК SMN
Временное ограничение: До 8 лет 1 мес.
До 8 лет 1 мес.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Stanford University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2004 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 февраля 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 февраля 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 декабря 2007 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 декабря 2007 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

6 декабря 2007 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 октября 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 сентября 2019 г.

Последняя проверка

1 сентября 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SU-11012007-783
  • 78811

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гидроксимочевина

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Romania

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться