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Eine therapeutische Pilotstudie mit Hydroxyharnstoff bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ I

11. September 2019 aktualisiert von: Stanford University
Die Ziele dieser Studie sind: Erstellung eines Sicherheitsprofils für die Anwendung von Hydroxyharnstoff bei Kindern mit spinaler Muskelatrophie Typ I; um zuverlässige Ergebnismaße für die HU-Behandlung bei Typ-I-SMA zu ermitteln; und um die klinische Wirksamkeit der HU-Behandlung bei Kindern mit SMA Typ I zu ermitteln.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

SMA ist eine neuromuskuläre Erkrankung, die durch eine Degeneration der Motoneuronen des Rückenmarks und Muskelatrophie gekennzeichnet ist. SMA wird je nach Schweregrad und Erkrankungsalter in drei klinische Subtypen eingeteilt (Typ I, II und III). SMA Typ I (auch schwere, infantile oder akute SMA oder Werdnig-Hoffman-Krankheit genannt) ist der schwerste Phänotyp. Die Symptome treten innerhalb der ersten 6 Lebensmonate auf und eine Schwäche der Interkostalmuskulatur und mangelnder Atemwegsschutz führen zu Ateminsuffizienz und Aspirationspneumonie, was häufig zum frühen Kindstod führt.

Unsere vorläufigen Ergebnisse in unserem Labor deuten darauf hin, dass die HU-Behandlung sowohl die SMN-mRNA-Expression als auch die intakten SMN-Proteinspiegel in vitro signifikant erhöht. Diese Daten bestätigen frühere Beobachtungen, dass In-vitro-Behandlungen von SMA-Lymphozyten mit Hydroxyharnstoff dosis- und zeitabhängig zu einer Steigerung der SMN2-Genexpression führten. Basierend auf diesen spannenden präklinischen Daten, gepaart mit dem gut dokumentierten Nebenwirkungsprofil von HU bei Kindern, führen wir eine klinische Pilotstudie mit HU bei Kindern mit SMA Typ I durch. Ziel dieser klinischen Studie ist es, das Sicherheitsprofil bei Kindern mit SMA Typ I zu ermitteln. um zuverlässige Ergebnismaße zu identifizieren; und um die mögliche klinische Wirksamkeit der HU-Behandlung bei Kindern mit SMA Typ I zu ermitteln.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

29

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:1. Laborbestätigung einer homozygoten Deletion oder Mutation des SMN1-Gens 2. Klinische Diagnose von SMA Typ I (es wurde nie ein unabhängiges Sitzen erreicht) 3. Ausbruch der Krankheit vor dem Alter von 6 Monaten 4. Aufnahme in die Studie innerhalb von 6 Monaten nach der Diagnose Ausschlusskriterien: 1. Bekannte hämatologische Erkrankungen wie chronische Anämie (definiert als Thrombozytenzahl von weniger als 100.000/mm^3) in zwei aufeinanderfolgenden Messungen innerhalb von zwei Wochen 2. Schwere systemische Störungen wie angeborene Herzfehler, andere schwere Geburtsfehler mit Beteiligung innerer Organe oder schwere Geburt Asphyxie 3. Teilnahme an klinischen SMA-Studien für andere experimentelle Medikamente 4. Erfordernis einer kontinuierlichen Atemunterstützung vor Beginn der HU-Behandlung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo passend zu Hydroxyharnstoff
Experimental: Hydroxyharnstoff
Arzneimittel: Hydroxyharnstoff

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit: Häufigkeit unerwünschter Ereignisse/Laboranomalien
Zeitfenster: Bis zu 8 Jahre, 1 Monat
Bis zu 8 Jahre, 1 Monat
Wirksamkeit: Überlebensdauer (LOS) und Alter der Beatmungsabhängigkeit (AVD)
Zeitfenster: Bis zu 8 Jahre, 1 Monat
Bis zu 8 Jahre, 1 Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Schätzung der Anzahl motorischer Einheiten (MUNE)
Zeitfenster: Bis zu 8 Jahre, 1 Monat
Bis zu 8 Jahre, 1 Monat
Biomarker-Assays: SMN-Protein und SMN-mRNA
Zeitfenster: Bis zu 8 Jahre, 1 Monat
Bis zu 8 Jahre, 1 Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Stanford University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2004

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Dezember 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Dezember 2007

Zuerst gepostet (Schätzen)

6. Dezember 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Oktober 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. September 2019

Zuletzt verifiziert

1. September 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SU-11012007-783
  • 78811

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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