Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kokeellinen terapeuttinen kokeilu, jossa käytettiin hydroksiureaa tyypin I selkärangan lihasatrofiapotilailla

keskiviikko 11. syyskuuta 2019 päivittänyt: Stanford University
Tämän kokeen tavoitteet ovat: luoda turvallisuusprofiili hydroksiurean käytölle lapsille, joilla on tyypin I spinaalinen lihasatrofia; tunnistaa luotettavat tulosmitat HU-hoidon tyypin I SMA:ssa; ja HU-hoidon kliinisen tehokkuuden havaitsemiseksi lapsilla, joilla on tyypin I SMA.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

SMA on hermo-lihassairaus, jolle on tunnusomaista selkäytimen motoristen hermosolujen rappeutuminen ja lihasten surkastuminen. SMA luokitellaan kolmeen kliiniseen alatyyppiin puhkeamisen vaikeusasteen ja iän mukaan (tyypit I, II ja III). Tyypin I SMA (kutsutaan myös vaikeaksi, infantiiliksi tai akuutiksi SMA:ksi tai Werdnig-Hoffmanin taudiksi) on vakavin fenotyyppi. Oireet alkavat 6 ensimmäisen elinkuukauden aikana, ja kylkiluiden välisten lihasten heikkous ja hengitysteiden suojan puute johtavat hengitysvajaukseen ja aspiraatiokeuhkokuumeeseen, mikä usein johtaa lapsen varhaiseen kuolemaan.

Laboratoriossamme alustavat tulokset osoittavat, että HU-hoito lisää merkittävästi sekä SMN-mRNA-ekspressiota että ehjien SMN-proteiinien tasoa in vitro. Nämä tiedot vahvistavat aiemmat havainnot, joiden mukaan SMA-lymfosyyttien in vitro -käsittelyt hydroksiurealla johtivat SMN2-geenin ilmentymisen lisääntymiseen annokseen ja aikaan riippuvalla tavalla. Näiden jännittävien esikliinisten tietojen ja hyvin dokumentoitujen lasten HU:n sivuvaikutusprofiilien perusteella teemme pilottikliinistä koetta HU:lla tyypin I SMA:ta sairastavilla lapsilla. Tämän kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on määrittää turvallisuusprofiili lapsilla, joilla on tyypin I SMA; tunnistaa luotettavat tulosmittaukset; ja havaita HU-hoidon mahdollinen kliininen teho tyypin I SMA:ta sairastavilla lapsilla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

29

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 2 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Osallistumiskriteerit: 1. SMN1-geenin homotsygoottisen deleetion tai mutaation laboratoriovarmistus 2. Tyypin I SMA:n kliininen diagnoosi (ei koskaan saavutettu itsenäistä istuntoa) 3. Taudin puhkeaminen ennen 6 kuukauden ikää 4. Ilmoittautuminen tutkimukseen 6 kuukauden sisällä diagnoosista Poissulkemiskriteerit: 1. Tunnetut hematologiset sairaudet, kuten krooninen anemia (määritelty verihiutaleiden määräksi alle 100 000/mm^3) kahdessa peräkkäisessä mittauksessa kahdessa viikossa 2. Vakavat systeemiset häiriöt, kuten synnynnäinen sydänsairaus, muut merkittävät sisäelimiin liittyvät epämuodostumat tai vakava synnytys asfyksia 3. Osallistuminen muiden kokeellisten lääkkeiden SMA-kliinisiin tutkimuksiin 4. Jatkuva hengitystuen vaatiminen ennen HU-hoidon aloittamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Placebo vastaa hydroksiureaa
Kokeellinen: Hydroksiurea
Lääke: Hydroksiurea

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuus: Haittatapahtumien/laboratoriopoikkeamien esiintymistiheys
Aikaikkuna: Enintään 8 vuotta, 1 kuukausi
Enintään 8 vuotta, 1 kuukausi
Tehokkuus: Eloonjäämisen pituus (LOS) ja Hengityslaiteriippuvuuden ikä (AVD)
Aikaikkuna: Enintään 8 vuotta, 1 kuukausi
Enintään 8 vuotta, 1 kuukausi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Moottoriyksikön lukumäärän arviointi (MUNE)
Aikaikkuna: Enintään 8 vuotta, 1 kuukausi
Enintään 8 vuotta, 1 kuukausi
Biomarkkerimääritykset: SMN-proteiini ja SMN-mRNA
Aikaikkuna: Enintään 8 vuotta, 1 kuukausi
Enintään 8 vuotta, 1 kuukausi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Stanford University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. tammikuuta 2004

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. helmikuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. helmikuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 4. joulukuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. joulukuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 6. joulukuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 2. lokakuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. syyskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SU-11012007-783
  • 78811

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Selkärangan lihasatrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Burundi

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa