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Um ensaio terapêutico piloto usando hidroxiureia em pacientes com atrofia muscular espinhal tipo I

11 de setembro de 2019 atualizado por: Stanford University
Os objetivos deste estudo são: estabelecer um perfil de segurança para uso de hidroxiureia em crianças com atrofia muscular espinhal tipo I; identificar medidas de resultados confiáveis ​​para o tratamento de HU em Tipo I SMA; e detectar a eficácia clínica do tratamento com HU em crianças com AME tipo I.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A AME é uma doença neuromuscular caracterizada pela degeneração dos neurônios motores da medula espinhal e atrofia muscular. A SMA é classificada em três subtipos clínicos de acordo com a gravidade e idade de início (Tipos I, II e III). A SMA tipo I (também chamada de SMA grave, infantil ou aguda, ou doença de Werdnig-Hoffman) é o fenótipo mais grave. O início dos sintomas ocorre nos primeiros 6 meses de vida, e a fraqueza dos músculos intercostais e a falta de proteção das vias aéreas levam à insuficiência respiratória e pneumonia por aspiração, muitas vezes resultando em morte infantil precoce.

Em nosso laboratório, nossos resultados preliminares indicam que o tratamento com HU aumenta significativamente a expressão de mRNA de SMN e os níveis de proteína SMN intacta in vitro. Esses dados confirmam observações anteriores de que os tratamentos in vitro de linfócitos SMA com hidroxiureia resultaram no aumento da expressão do gene SMN2 de uma maneira relacionada à dose e ao tempo. Com base nesses dados pré-clínicos empolgantes, juntamente com o perfil de efeitos colaterais bem documentado de HU em crianças, estamos conduzindo um ensaio clínico piloto usando HU em crianças com SMA Tipo I. Este estudo clínico destina-se a estabelecer o perfil de segurança em crianças com tipo I SMA; para identificar medidas de resultados confiáveis; e detectar a possível eficácia clínica do tratamento com HU em crianças com AME tipo I.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

29

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 2 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critérios de inclusão:1. Confirmação laboratorial de uma deleção homozigótica ou mutação do gene SMN1 2. Diagnóstico clínico de AME tipo I (nunca alcançou posição sentada independente) 3. Início da doença antes dos 6 meses de idade 4. Inscrição no estudo dentro de 6 meses após o diagnóstico Critérios de exclusão: 1. Distúrbios hematológicos conhecidos, como anemia crônica (definida como contagem de plaquetas inferior a 100.000/mm^3) em duas medidas contíguas em duas semanas 2. Distúrbios sistêmicos graves, como cardiopatia congênita, outros defeitos congênitos graves envolvendo órgãos internos ou nascimento grave asfixia 3. Participação em ensaios clínicos de SMA para outras drogas experimentais 4. Requer suporte respiratório contínuo antes do início do tratamento HU

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo para combinar com hidroxiureia
Experimental: Hidroxiureia
Medicamento: Hidroxiureia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Segurança: Frequência de Eventos Adversos/Anormalidades Laboratoriais
Prazo: Até 8 anos, 1 mês
Até 8 anos, 1 mês
Eficácia: Duração da Sobrevivência (LOS) e Idade da Dependência do Ventilador (AVD)
Prazo: Até 8 anos, 1 mês
Até 8 anos, 1 mês

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Estimativa do Número da Unidade Motora (MUNE)
Prazo: Até 8 anos, 1 mês
Até 8 anos, 1 mês
Ensaios de Biomarcadores: Proteína SMN e mRNA de SMN
Prazo: Até 8 anos, 1 mês
Até 8 anos, 1 mês

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Stanford University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2004

Conclusão Primária (Real)

1 de fevereiro de 2012

Conclusão do estudo (Real)

1 de fevereiro de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de dezembro de 2007

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de dezembro de 2007

Primeira postagem (Estimativa)

6 de dezembro de 2007

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de outubro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de setembro de 2019

Última verificação

1 de setembro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SU-11012007-783
  • 78811

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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