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Un ensayo terapéutico piloto con hidroxiurea en pacientes con atrofia muscular espinal tipo I

11 de septiembre de 2019 actualizado por: Stanford University
Los objetivos de este ensayo son: establecer un perfil de seguridad para el uso de hidroxiurea en niños con atrofia muscular espinal tipo I; identificar medidas de resultado fiables para el tratamiento de la HU en la AME tipo I; y para detectar la eficacia clínica del tratamiento con HU en niños con AME tipo I.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La AME es un trastorno neuromuscular caracterizado por la degeneración de las neuronas motoras de la médula espinal y la atrofia muscular. La AME se clasifica en tres subtipos clínicos según la gravedad y la edad de aparición (Tipos I, II y III). La AME tipo I (también llamada AME grave, infantil o aguda, o enfermedad de Werdnig-Hoffman) es el fenotipo más grave. El inicio de los síntomas ocurre dentro de los primeros 6 meses de vida, y la debilidad de los músculos intercostales y la falta de protección de las vías respiratorias conducen a insuficiencia respiratoria y neumonía por aspiración, lo que a menudo resulta en la muerte temprana del lactante.

En nuestro laboratorio, nuestros resultados preliminares indican que el tratamiento con HU aumenta significativamente tanto la expresión de ARNm de SMN como los niveles de proteína SMN intacta in vitro. Estos datos confirman observaciones previas de que los tratamientos in vitro de linfocitos de AME con hidroxiurea dieron como resultado un aumento de la expresión del gen SMN2 en una forma relacionada con la dosis y el tiempo. Con base en estos emocionantes datos preclínicos, junto con el perfil de efectos secundarios bien documentado de HU en niños, estamos realizando un ensayo clínico piloto usando HU en niños con AME Tipo I. Este estudio de ensayo clínico pretende establecer el perfil de seguridad en niños con AME tipo I; identificar medidas de resultado fiables; y detectar la posible eficacia clínica del tratamiento con HU en niños con AME tipo I.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

29

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 2 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión: 1. Confirmación de laboratorio de una deleción homocigótica o mutación del gen SMN1 2. Diagnóstico clínico de AME tipo I (nunca logró sentarse de forma independiente) 3. Inicio de la enfermedad antes de los 6 meses de edad 4. Inscripción en el estudio dentro de los 6 meses posteriores al diagnóstico Criterios de exclusión: 1. Trastornos hematológicos conocidos, como anemia crónica (definida como un recuento de plaquetas inferior a 100 000/mm^3) en dos medidas contiguas en dos semanas 2. Trastornos sistémicos graves, como cardiopatía congénita, otros defectos congénitos importantes que afectan a los órganos internos o parto grave asfixia 3. Participación en ensayos clínicos de AME para otros fármacos experimentales 4. Necesidad de soporte respiratorio continuo antes del inicio del tratamiento de HU

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo para igualar la hidroxiurea
Experimental: Hidroxiurea
Droga: Hidroxiurea

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguridad: frecuencia de eventos adversos/anomalías de laboratorio
Periodo de tiempo: Hasta 8 años, 1 mes
Hasta 8 años, 1 mes
Eficacia: duración de la supervivencia (LOS) y edad de dependencia del ventilador (AVD)
Periodo de tiempo: Hasta 8 años, 1 mes
Hasta 8 años, 1 mes

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Estimación del número de unidad motora (MUNE)
Periodo de tiempo: Hasta 8 años, 1 mes
Hasta 8 años, 1 mes
Ensayos de biomarcadores: proteína SMN y ARNm de SMN
Periodo de tiempo: Hasta 8 años, 1 mes
Hasta 8 años, 1 mes

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Stanford University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2004

Finalización primaria (Actual)

1 de febrero de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de febrero de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de diciembre de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de diciembre de 2007

Publicado por primera vez (Estimar)

6 de diciembre de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de octubre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de septiembre de 2019

Última verificación

1 de septiembre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SU-11012007-783
  • 78811

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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