嚢胞性線維症患者における吸入一酸化窒素の安全性と忍容性
2019年10月31日 更新者：Mallinckrodt
この試験の主な目的は、臨床的に安定した嚢胞性線維症 (CF) 患者に 44 時間にわたって鼻カニューレで投与した場合の吸入一酸化窒素 (NO) の安全性と忍容性を評価することです。
毒性は、酸素飽和度の低下、1 秒間の努力呼気量 (FEV1) の低下、またはメトヘモグロビンの増加として定義されます。
調査の概要
詳細な説明
嚢胞性線維症 (CF) は、嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子 (CFTR) タンパク質をコードする遺伝子の変異によって引き起こされる常染色体劣性疾患です。 CF 関連病原体による慢性的で持続的な感染と過剰な炎症反応のサイクルは、気道と肺実質を徐々に損傷し、広範囲にわたる気管支拡張症と最終的には呼吸不全を引き起こします。 CF 遺伝子と CFTR タンパク質の理解は飛躍的に進歩しましたが、遺伝子の変異と CFTR の欠陥が持続的な気道感染症と炎症にどのようにつながるかは正確にはわかっていません。
一酸化窒素 (NO) の吸入は、CF 肺疾患の効果的な治療法になる可能性があります。 吸入された NO は、COPD や特発性肺線維症などの感染および/または炎症を特徴とする他の気道疾患で研究されています。
NO は CFTR と代替クロライド チャネルを活性化し、それによって上皮細胞のクロライド電流を増加させることが示されています。 したがって、NO 治療は CF 患者に有益である可能性があります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
18
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80218
- The Children's Hospital
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- CFの確定診断
- 12歳以上
- FEV1 が予測値の 40% を超える
- 覚醒時酸素飽和度88%以上
- -臨床的印象と最近の入院または登録前1か月以内の抗生物質レジメンの変更の両方によって定義される安定した肺疾患
- 署名済みのインフォームド コンセント フォーム
除外基準:
- -登録から1か月以内の抗生物質治療（予防的抗生物質を除く）をもたらす肺の増悪
- 6ヶ月以内の気道培養からのB.セパシアの分離
- スクリーニング時の重度の鼻閉塞
- -登録から1か月以内のエアロゾル化された実験薬または治験薬の受領
- 妊娠（該当する場合は、登録前に妊娠検査陰性を文書化する必要があります）
- -研究開始前の24時間以内に吸入のための一酸化窒素による治療を受けた患者、または24時間以内の他の治験薬。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：低用量コホート
低用量コホートの被験者は、44 時間にわたって鼻カニューレを介して 20 ppm の一酸化窒素を受け取ります。
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一酸化窒素は、44 時間にわたって鼻カニューレを介して 20 ppm で投与されます。
他の名前：
一酸化窒素は、鼻カニューレを介して 44 時間にわたって 40 ppm で投与されます。
他の名前：
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実験的：高用量コホート
高用量コホートの被験者は、鼻カニューレを介して 44 時間にわたって 40 ppm の一酸化窒素を受け取ります。
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一酸化窒素は、44 時間にわたって鼻カニューレを介して 20 ppm で投与されます。
他の名前：
一酸化窒素は、鼻カニューレを介して 44 時間にわたって 40 ppm で投与されます。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：窒素
100% 窒素 (プラセボ) は、鼻カニューレを介して 44 時間にわたって 20 ppm または 40 ppm で投与されます。
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100% 窒素 (プラセボ) を 20 ppm または 40 ppm で鼻カニューレを介して 44 時間投与します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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メトヘモグロビンレベルの変化によって評価される薬物の安全性と忍容性
時間枠：ベースラインと 48 時間
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メトヘモグロビンレベルの評価は、採血 - 血液学を通じて測定されました。
この検査では、血液中のメトヘモグロビン（組織に酸素を運ぶことができないヘモグロビンの一種）の量を測定します。
正常なメトヘモグロビンの割合は 1% ～ 2% です。
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ベースラインと 48 時間
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酸素飽和度の変化
時間枠：ベースラインと 48 時間
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酸素飽和度の低下によって評価される薬物の安全性と忍容性は、血液中の酸素の量を測定するパルスオキシメーターで測定されました。 正常範囲のパーセンテージは 95 ～ 100% です |
ベースラインと 48 時間
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1 秒間の強制呼気量の変化 (FEV1)
時間枠：ベースラインと 48 時間
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1 秒間の努力呼気量の減少をスパイロメーターで測定しました。
肺活量計は、肺に吸い込まれ、吐き出された空気の量を測定します。
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ベースラインと 48 時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Scott Sagel, MD、The Children's Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2004年7月1日
一次修了 (実際)
2008年12月1日
研究の完了 (実際)
2008年12月1日
試験登録日
最初に提出
2007年12月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2007年12月6日
最初の投稿 (見積もり)
2007年12月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年11月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年10月31日
最終確認日
2016年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。