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Seguridad y tolerabilidad del óxido nítrico inhalado en pacientes con fibrosis quística

31 de octubre de 2019 actualizado por: Mallinckrodt
El objetivo principal del ensayo es evaluar la seguridad y la tolerabilidad del óxido nítrico (NO) inhalado cuando se administra mediante una cánula nasal durante un período de 44 horas a sujetos con fibrosis quística (FQ) clínicamente estables. La toxicidad se define como una caída en las saturaciones de oxígeno, una disminución en el volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1) o un aumento en la metahemoglobina.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La fibrosis quística (FQ) es un trastorno autosómico recesivo causado por mutaciones en el gen que codifica la proteína reguladora de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). Un ciclo de infecciones crónicas y persistentes con patógenos relacionados con la FQ y una respuesta inflamatoria excesiva daña progresivamente las vías respiratorias y el parénquima pulmonar, lo que provoca bronquiectasias generalizadas y, en última instancia, insuficiencia respiratoria. A pesar de los tremendos avances en la comprensión del gen CF y la proteína CFTR, no se sabe exactamente cómo las mutaciones en el gen y los defectos en CFTR conducen a una infección e inflamación persistentes de las vías respiratorias.

El óxido nítrico inhalado (NO) tiene potencial para ser un tratamiento eficaz en la enfermedad pulmonar con FQ. El NO inhalado se ha estudiado en otras enfermedades de las vías respiratorias caracterizadas por infección y/o inflamación, como la EPOC y la fibrosis pulmonar idiopática.

Se ha demostrado que el NO activa CFTR y los canales de cloruro alternativos, lo que aumenta la corriente de cloruro en las células epiteliales. Por lo tanto, el tratamiento con NO puede ser beneficioso en personas con FQ.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • The Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de FQ
  • 12 años de edad y mayores
  • FEV1 superior al 40% del previsto
  • Descanso despierto saturación de oxígeno de al menos 88%
  • Enfermedad pulmonar estable definida tanto por la impresión clínica como por no haber tenido hospitalizaciones recientes o cambios en el régimen de antibióticos dentro de 1 mes antes de la inscripción
  • Formulario de consentimiento informado firmado

Criterio de exclusión:

  • Exacerbación pulmonar que resulta en tratamiento con antibióticos (excepto antibióticos profilácticos) dentro de 1 mes de la inscripción
  • Aislamiento de B. cepacia de un cultivo de vías respiratorias dentro de los 6 meses
  • Obstrucción nasal grave en el momento del cribado
  • Recepción de cualquier medicamento experimental o de investigación en aerosol dentro de 1 mes de la inscripción
  • Embarazo (se debe documentar una prueba de embarazo negativa antes de la inscripción, si corresponde)
  • Pacientes que hayan recibido tratamiento con óxido nítrico para inhalación dentro de las 24 horas anteriores al inicio del estudio u otros medicamentos en investigación dentro de las 24 horas.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte de dosis baja
Los sujetos de la cohorte de dosis baja reciben 20 partes por millón (ppm) de óxido nítrico a través de una cánula nasal durante un período de 44 horas.
Droga: Óxido nítrico para inhalación
El óxido nítrico se administrará a 20 ppm a través de una cánula nasal durante un período de 44 horas.
Otros nombres:
  • INO
Droga: Óxido nítrico para inhalación
El óxido nítrico se administrará a 40 ppm a través de una cánula nasal durante un período de 44 horas.
Otros nombres:
  • INO
Experimental: Cohorte de dosis alta
Los sujetos de la cohorte de dosis alta reciben 40 ppm de óxido nítrico a través de una cánula nasal durante un período de 44 horas.
Droga: Óxido nítrico para inhalación
El óxido nítrico se administrará a 20 ppm a través de una cánula nasal durante un período de 44 horas.
Otros nombres:
  • INO
Droga: Óxido nítrico para inhalación
El óxido nítrico se administrará a 40 ppm a través de una cánula nasal durante un período de 44 horas.
Otros nombres:
  • INO
Comparador de placebos: Nitrógeno
Se administrará nitrógeno al 100 % (placebo) a 20 ppm o 40 ppm a través de una cánula nasal durante un período de 44 horas.
Droga: Nitrógeno
Se administrará nitrógeno al 100 % (placebo) a 20 ppm o 40 ppm a través de una cánula nasal durante un período de 44 horas.
Otros nombres:
  • Nitrógeno (N2) Grado 5

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad del fármaco, evaluadas por el cambio en los niveles de metahemoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base y 48 horas
Las evaluaciones del nivel de metahemoglobina se midieron a través de extracciones de sangre - hematología. Esta prueba mide la cantidad de metahemoglobina (un tipo de hemoglobina que no puede transportar oxígeno a los tejidos) en la sangre. Rango de porcentaje de metahemoglobina normal 1% - 2%.
Línea de base y 48 horas
Cambio en la saturación de oxígeno
Periodo de tiempo: Línea de base y 48 horas

La seguridad y tolerabilidad del fármaco evaluada por la disminución de la saturación de oxígeno se midió a través de un oxímetro de pulso, que mide la cantidad de oxígeno en la sangre.

El porcentaje de rango normal es 95 - 100%
Línea de base y 48 horas
Cambio en el volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1)
Periodo de tiempo: Línea de base y 48 horas
La disminución del volumen espiratorio forzado en 1 segundo se midió a través de un espirómetro. El espirómetro mide el volumen de aire inspirado y espirado por los pulmones.
Línea de base y 48 horas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Mallinckrodt

Investigadores

  • Investigador principal: Scott Sagel, MD, The Children's Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de julio de 2004

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2008

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2008

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de diciembre de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de diciembre de 2007

Publicado por primera vez (Estimar)

10 de diciembre de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de noviembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de octubre de 2019

Última verificación

1 de mayo de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • INOT 50

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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