囊性纤维化患者吸入一氧化氮的安全性和耐受性
2019年10月31日 更新者：Mallinckrodt
该试验的主要目的是评估在 44 小时内通过鼻插管对临床稳定的囊性纤维化 (CF) 受试者吸入一氧化氮 (NO) 的安全性和耐受性。
毒性定义为氧饱和度下降、一秒用力呼气量 (FEV1) 下降或高铁血红蛋白升高。
研究概览
详细说明
囊性纤维化 (CF) 是一种常染色体隐性遗传病，由编码囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 蛋白的基因突变引起。 CF 相关病原体慢性、持续感染和过度炎症反应的循环会逐渐损害气道和肺实质，导致广泛的支气管扩张，最终导致呼吸衰竭。 尽管在理解 CF 基因和 CFTR 蛋白方面取得了巨大进步，但尚不清楚基因突变和 CFTR 缺陷如何导致持续性气道感染和炎症。
吸入一氧化氮 (NO) 有可能成为 CF 肺病的有效治疗方法。 吸入 NO 已在其他以感染和/或炎症为特征的气道疾病中进行了研究，例如 COPD 和特发性肺纤维化。
NO 已被证明可激活 CFTR 和替代氯离子通道，从而增加上皮细胞中的氯离子电流。 因此，NO 治疗可能对 CF 患者有益。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
18
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Colorado
-
Denver、Colorado、美国、80218
- The Children's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- CF的确诊
- 12岁及以上
- FEV1 大于预测值的 40%
- 至少 88% 的静息清醒氧饱和度
- 根据临床印象和入组前 1 个月内最近没有住院或抗生素治疗方案改变来定义的稳定肺部疾病
- 签署知情同意书
排除标准：
- 入组后 1 个月内肺部恶化导致抗生素治疗（预防性抗生素除外）
- 6 个月内从呼吸道培养物中分离洋葱伯克氏菌
- 筛选时严重鼻塞
- 入组后 1 个月内收到任何雾化实验或研究药物
- 怀孕（如果适用，必须在入学前记录阴性妊娠试验）
- 在研究开始前 24 小时内接受过一氧化氮吸入治疗或在 24 小时内接受过其他研究药物治疗的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：低剂量队列
低剂量队列中的受试者在 44 小时内通过鼻插管接受百万分之 20 (ppm) 的一氧化氮。
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一氧化氮将在 44 小时内通过鼻插管以 20 ppm 的浓度给药。
其他名称：
一氧化氮将在 44 小时内通过鼻插管以 40 ppm 的浓度给药。
其他名称：
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实验性的：高剂量队列
高剂量队列中的受试者在 44 小时内通过鼻插管接受 40 ppm 的一氧化氮。
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一氧化氮将在 44 小时内通过鼻插管以 20 ppm 的浓度给药。
其他名称：
一氧化氮将在 44 小时内通过鼻插管以 40 ppm 的浓度给药。
其他名称：
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安慰剂比较：氮
100% 氮气（安慰剂）将在 44 小时内通过鼻插管以 20 ppm 或 40 ppm 的浓度给药。
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将在 44 小时内通过鼻插管以 20 ppm 或 40 ppm 的浓度施用 100% 氮（安慰剂）。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过高铁血红蛋白水平的变化评估药物的安全性和耐受性
大体时间：基线和 48 小时
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通过抽血-血液学测量高铁血红蛋白水平评估。
该测试测量血液中高铁血红蛋白（一种无法将氧气输送到组织的血红蛋白）的含量。
正常高铁血红蛋白百分比范围为 1% - 2%。
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基线和 48 小时
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氧饱和度的变化
大体时间：基线和 48 小时
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通过降低血氧饱和度来评估药物的安全性和耐受性是通过脉搏血氧仪测量的，脉搏血氧仪测量血液中的氧气量。 正常范围百分比为 95 - 100% |
基线和 48 小时
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1 秒内用力呼气量的变化 (FEV1)
大体时间：基线和 48 小时
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通过肺活量计测量 1 秒内用力呼气量的减少。
肺活量计测量肺吸入和呼出的空气量。
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基线和 48 小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Scott Sagel, MD、The Children's Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2004年7月1日
初级完成 (实际的)
2008年12月1日
研究完成 (实际的)
2008年12月1日
研究注册日期
首次提交
2007年12月6日
首先提交符合 QC 标准的
2007年12月6日
首次发布 (估计)
2007年12月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年11月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年10月31日
最后验证
2016年5月1日
更多信息
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