Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och tolerabilitet för inhalerad kväveoxid hos patienter med cystisk fibros

31 oktober 2019 uppdaterad av: Mallinckrodt
Det primära syftet med studien är att bedöma säkerheten och tolerabiliteten för inhalerad kväveoxid (NO) när den administreras med näskanyl under en 44-timmarsperiod till patienter med kliniskt stabil cystisk fibros (CF). Toxicitet ska definieras som en minskning av syremättnad, en minskning av forcerad utandningsvolym på en sekund (FEV1) eller en ökning av methemoglobin.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Cystisk fibros (CF) är en autosomal recessiv störning som orsakas av mutationer i genen som kodar för proteinet cystisk fibros transmembrane conductance regulator (CFTR). En cykel av kroniska, ihållande infektioner med CF-relaterade patogener och en överdriven inflammatorisk respons skadar gradvis luftvägarna och lungparenkymet, vilket resulterar i utbredd bronkiektasi och i slutändan andningssvikt. Trots enorma framsteg när det gäller att förstå CF-genen och CFTR-proteinet är det inte känt exakt hur mutationer i genen och defekter i CFTR leder till ihållande luftvägsinfektion och inflammation.

Inhalerad kväveoxid (NO) har potential att vara en effektiv behandling vid CF-lungsjukdom. Inhalerad NO har studerats vid andra luftvägssjukdomar som kännetecknas av infektion och/eller inflammation såsom KOL och idiopatisk lungfibros.

NO har visat sig aktivera CFTR och alternativa kloridkanaler, och därigenom öka kloridströmmen i epitelceller. Därför kan NO-behandling vara fördelaktigt för individer med CF.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

18

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80218
        • The Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos av CF
  • 12 år och äldre
  • FEV1 större än 40 % av förutspått
  • Vilande vaken syremättnad på minst 88 %
  • Stabil lungsjukdom definierad av både kliniskt intryck och att inte ha haft några nyligen inlagda sjukhusvistelser eller förändringar i antibiotikakur inom 1 månad före inskrivning
  • Undertecknat formulär för informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Lungexacerbation som resulterar i antibiotikabehandling (förutom profylaktisk antibiotika) inom 1 månad efter inskrivning
  • Isolering av B. cepacia från en luftvägskultur inom 6 månader
  • Allvarlig nasal obstruktion vid tidpunkten för screening
  • Mottagande av eventuella aerosoliserade experimentella eller prövningsläkemedel inom 1 månad efter registreringen
  • Graviditet (ett negativt graviditetstest måste dokumenteras före inskrivning om tillämpligt)
  • Patienter som har fått behandling med kväveoxid för inhalation inom 24 timmar före studiestart eller andra prövningsmediciner inom 24 timmar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Lågdoskohort
Försökspersoner i lågdoskohorten får 20 miljondelar (ppm) kväveoxid via näskanylen under en 44-timmarsperiod.
Läkemedel: Kväveoxid för inandning
Kväveoxid kommer att administreras vid 20 ppm via näskanyl under en 44-timmarsperiod.
Andra namn:
  • INO
Läkemedel: Kväveoxid för inandning
Kväveoxid kommer att administreras med 40 ppm via näskanylen under en 44-timmarsperiod.
Andra namn:
  • INO
Experimentell: Högdoskohort
Försökspersoner i högdoskohorten får 40 ppm kväveoxid via näskanylen under en 44-timmarsperiod.
Läkemedel: Kväveoxid för inandning
Kväveoxid kommer att administreras vid 20 ppm via näskanyl under en 44-timmarsperiod.
Andra namn:
  • INO
Läkemedel: Kväveoxid för inandning
Kväveoxid kommer att administreras med 40 ppm via näskanylen under en 44-timmarsperiod.
Andra namn:
  • INO
Placebo-jämförare: Kväve
100 % kväve (placebo) kommer att administreras vid 20 ppm eller 40 ppm via näskanylen under en 44-timmarsperiod.
Läkemedel: Kväve
100 % kväve (placebo) kommer att administreras vid 20 ppm eller 40 ppm via näskanylen under en 44-timmarsperiod.
Andra namn:
  • Kväve (N2) Grad 5

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Läkemedlets säkerhet och tolerabilitet, bedömd av förändringar i methemoglobinnivåer
Tidsram: Baslinje och 48 timmar
Bedömningar av methemoglobinnivåer mättes genom blodprov - hematologi. Detta test mäter mängden methemoglobin (en typ av hemoglobin som inte kan transportera syre till vävnader) i blodet. Normalt methemoglobinprocentområde 1% - 2%.
Baslinje och 48 timmar
Förändring i syremättnad
Tidsram: Baslinje och 48 timmar

Läkemedlets säkerhet och tolerabilitet bedöms genom minskad syremättnad mättes genom pulsoximeter, som mäter mängden syre i blodet.

Normalt intervall i procent är 95 - 100 %
Baslinje och 48 timmar
Förändring av forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1)
Tidsram: Baslinje och 48 timmar
Minskning i forcerad utandningsvolym på 1 sekund mättes genom spirometer. Spirometern mäter volymen av luft som inspireras och andas ut av lungorna.
Baslinje och 48 timmar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mallinckrodt

Utredare

  • Huvudutredare: Scott Sagel, MD, The Children's Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juli 2004

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2008

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2008

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 december 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 december 2007

Första postat (Uppskatta)

10 december 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 november 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 oktober 2019

Senast verifierad

1 maj 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • INOT 50

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera