Innocuité et tolérabilité de l'oxyde nitrique inhalé chez les patients atteints de fibrose kystique
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La fibrose kystique (FK) est une maladie autosomique récessive causée par des mutations du gène codant pour la protéine régulatrice de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR). Un cycle d'infections chroniques et persistantes par des agents pathogènes liés à la mucoviscidose et une réponse inflammatoire excessive endommagent progressivement les voies respiratoires et le parenchyme pulmonaire, entraînant une bronchectasie généralisée et, finalement, une insuffisance respiratoire. Malgré des progrès considérables dans la compréhension du gène CF et de la protéine CFTR, on ne sait pas exactement comment les mutations du gène et les défauts du CFTR entraînent une infection et une inflammation persistantes des voies respiratoires.
L'oxyde nitrique (NO) inhalé a le potentiel d'être un traitement efficace dans la maladie pulmonaire FK. Le NO inhalé a été étudié dans d'autres maladies des voies respiratoires caractérisées par une infection et/ou une inflammation telles que la BPCO et la fibrose pulmonaire idiopathique.
Il a été démontré que le NO active le CFTR et les canaux chlorure alternatifs, augmentant ainsi le courant chlorure dans les cellules épithéliales. Par conséquent, le traitement NO peut être bénéfique chez les personnes atteintes de mucoviscidose.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Colorado
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Denver, Colorado, États-Unis, 80218
- The Children's Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic confirmé de mucoviscidose
- 12 ans et plus
- VEMS supérieur à 40 % de la valeur prévue
- Repos éveillé saturation en oxygène d'au moins 88%
- Maladie pulmonaire stable telle que définie à la fois par l'impression clinique et l'absence d'hospitalisation récente ou de modification du régime antibiotique dans le mois précédant l'inscription
- Formulaire de consentement éclairé signé
Critère d'exclusion:
- Exacerbation pulmonaire entraînant un traitement antibiotique (à l'exception des antibiotiques prophylactiques) dans le mois suivant l'inscription
- Isolement de B. cepacia à partir d'une culture des voies respiratoires dans les 6 mois
- Obstruction nasale sévère au moment du dépistage
- Réception de tout médicament expérimental ou expérimental en aérosol dans le mois suivant l'inscription
- Grossesse (un test de grossesse négatif doit être documenté avant l'inscription, le cas échéant)
- Patients ayant reçu un traitement par oxyde nitrique pour inhalation dans les 24 heures précédant le début de l'étude ou d'autres médicaments expérimentaux dans les 24 heures.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cohorte à faible dose
Les sujets de la cohorte à faible dose reçoivent 20 parties par million (ppm) d'oxyde nitrique via une canule nasale sur une période de 44 heures.
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L'oxyde nitrique sera administré à 20 ppm via une canule nasale sur une période de 44 heures.
Autres noms:
L'oxyde nitrique sera administré à 40 ppm via une canule nasale sur une période de 44 heures.
Autres noms:
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Expérimental: Cohorte à haute dose
Les sujets de la cohorte à dose élevée reçoivent 40 ppm d'oxyde nitrique par canule nasale sur une période de 44 heures.
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L'oxyde nitrique sera administré à 20 ppm via une canule nasale sur une période de 44 heures.
Autres noms:
L'oxyde nitrique sera administré à 40 ppm via une canule nasale sur une période de 44 heures.
Autres noms:
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Comparateur placebo: Azote
L'azote à 100 % (placebo) sera administré à 20 ppm ou 40 ppm via une canule nasale sur une période de 44 heures.
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100 % d'azote (placebo) sera administré à 20 ppm ou 40 ppm via une canule nasale sur une période de 44 heures.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Innocuité et tolérabilité du médicament, évaluées par le changement des niveaux de méthémoglobine
Délai: Base de référence et 48 heures
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Les évaluations du niveau de méthémoglobine ont été mesurées par des prélèvements sanguins - hématologie.
Ce test mesure la quantité de méthémoglobine (un type d'hémoglobine incapable de transporter l'oxygène vers les tissus) dans le sang.
Plage de pourcentage de méthémoglobine normale 1 % - 2 %.
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Base de référence et 48 heures
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Modification de la saturation en oxygène
Délai: Base de référence et 48 heures
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L'innocuité et la tolérabilité du médicament évaluées par une diminution de la saturation en oxygène ont été mesurées à l'aide d'un oxymètre de pouls, qui mesure la quantité d'oxygène dans le sang. Le pourcentage de la plage normale est de 95 à 100 % |
Base de référence et 48 heures
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Changement du volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1)
Délai: Base de référence et 48 heures
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La diminution du volume expiratoire forcé en 1 seconde a été mesurée à l'aide d'un spiromètre.
Le spiromètre mesure le volume d'air inspiré et expiré par les poumons.
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Base de référence et 48 heures
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Scott Sagel, MD, The Children's Hospital
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système digestif
- Processus pathologiques
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies pulmonaires
- Nourrisson, nouveau-né, maladies
- Maladies génétiques, innées
- Maladies pancréatiques
- Fibrose
- Fibrose kystique
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents neurotransmetteurs
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents vasodilatateurs
- Agents autonomes
- Agents du système nerveux périphérique
- Agents protecteurs
- Agents bronchodilatateurs
- Agents anti-asthmatiques
- Agents du système respiratoire
- Antioxydants
- Piégeurs de radicaux libres
- Facteurs de relaxation dépendant de l'endothélium
- Gazotransmetteurs
- L'oxyde nitrique
Autres numéros d'identification d'étude
- INOT 50
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