Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og toleranse for inhalert nitrogenoksid hos pasienter med cystisk fibrose

31. oktober 2019 oppdatert av: Mallinckrodt
Hovedmålet med studien er å vurdere sikkerheten og toleransen til inhalert nitrogenoksid (NO) når det administreres med nesekanyle over en 44 timers periode til klinisk stabile cystisk fibrose (CF)-personer. Toksisitet skal defineres som et fall i oksygenmetninger, en nedgang i forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1), eller en økning i methemoglobin.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Cystisk fibrose (CF) er en autosomal recessiv lidelse forårsaket av mutasjoner i genet som koder for proteinet cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR). En syklus med kroniske, vedvarende infeksjoner med CF-relaterte patogener og en overdreven inflammatorisk respons skader gradvis luftveiene og lungeparenkymet, noe som resulterer i utbredt bronkiektasi og til slutt respirasjonssvikt. Til tross for enorme fremskritt i forståelsen av CF-genet og CFTR-proteinet, er det ikke kjent nøyaktig hvordan mutasjoner i genet og defekter i CFTR fører til vedvarende luftveisinfeksjon og betennelse.

Inhalert nitrogenoksid (NO) har potensial til å være en effektiv behandling ved CF-lungesykdom. Inhalert NO har blitt studert ved andre luftveissykdommer karakterisert ved infeksjon og/eller betennelse som KOLS og idiopatisk lungefibrose.

NO har vist seg å aktivere CFTR og alternative kloridkanaler, og dermed øke kloridstrømmen i epitelceller. Derfor kan INGEN behandling være fordelaktig hos personer med CF.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80218
        • The Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av CF
  • 12 år og eldre
  • FEV1 større enn 40 % av forventet
  • Hvile våken oksygenmetning på minst 88 %
  • Stabil lungesykdom som definert av både klinisk inntrykk og å ikke ha hatt noen nylige sykehusinnleggelser eller endringer i antibiotikakur innen 1 måned før påmelding
  • Signert skjema for informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Lungeforverring som resulterer i antibiotikabehandling (unntatt profylaktisk antibiotika) innen 1 måned etter påmelding
  • Isolering av B. cepacia fra en luftveiskultur innen 6 måneder
  • Alvorlig nasal obstruksjon på tidspunktet for screening
  • Mottak av eventuelle aerosoliserte eksperimentelle eller undersøkelseslegemidler innen 1 måned etter registrering
  • Graviditet (en negativ graviditetstest må dokumenteres før påmelding hvis aktuelt)
  • Pasienter som har fått behandling med nitrogenoksid for inhalasjon innen 24 timer før studiestart eller andre undersøkelsesmedisiner innen 24 timer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lavdose-kohort
Personer i lavdose-kohorten mottar 20 deler per million (ppm) nitrogenoksid via nesekanylen over en 44 timers periode.
Legemiddel: Nitrogenoksid for innånding
Nitrogenoksid vil bli administrert ved 20 ppm via nesekanylen over en 44 timers periode.
Andre navn:
  • INO
Legemiddel: Nitrogenoksid for innånding
Nitrogenoksid vil bli administrert ved 40 ppm via nesekanylen over en 44 timers periode.
Andre navn:
  • INO
Eksperimentell: Høydose-kohort
Personer i høydosekohorten får 40 ppm nitrogenoksid via nesekanylen over en 44 timers periode.
Legemiddel: Nitrogenoksid for innånding
Nitrogenoksid vil bli administrert ved 20 ppm via nesekanylen over en 44 timers periode.
Andre navn:
  • INO
Legemiddel: Nitrogenoksid for innånding
Nitrogenoksid vil bli administrert ved 40 ppm via nesekanylen over en 44 timers periode.
Andre navn:
  • INO
Placebo komparator: Nitrogen
100 % nitrogen (placebo) vil bli administrert ved 20 ppm eller 40 ppm via nesekanylen over en 44 timers periode.
Legemiddel: Nitrogen
100 % nitrogen (placebo) vil bli administrert ved 20 ppm eller 40 ppm via nesekanylen over en 44 timers periode.
Andre navn:
  • Nitrogen (N2) Grad 5

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Medikamentets sikkerhet og toleranse, vurdert ved endring i methemoglobinnivåer
Tidsramme: Baseline og 48 timer
Methemoglobinnivåvurderinger ble målt gjennom blodprøver - hematologi. Denne testen måler mengden methemoglobin (en type hemoglobin som ikke er i stand til å transportere oksygen til vev) i blodet. Normalt methemoglobinprosentområde 1 % - 2 %.
Baseline og 48 timer
Endring i oksygenmetning
Tidsramme: Baseline og 48 timer

Sikkerhet og tolerabilitet av medikament vurdert ved redusert oksygenmetning ble målt gjennom pulsoksymeter, som måler mengden oksygen i blodet.

Normalt områdeprosent er 95–100 %
Baseline og 48 timer
Endring i tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Baseline og 48 timer
Reduksjon i forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund ble målt gjennom spirometer. Spirometer måler volumet av luft inspirert og utåndet av lungene.
Baseline og 48 timer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mallinckrodt

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Scott Sagel, MD, The Children's Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2004

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2008

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. desember 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. desember 2007

Først lagt ut (Anslag)

10. desember 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. november 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. oktober 2019

Sist bekreftet

1. mai 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • INOT 50

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere