Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и переносимость ингаляционного оксида азота у пациентов с кистозным фиброзом

31 октября 2019 г. обновлено: Mallinckrodt
Основной целью исследования является оценка безопасности и переносимости вдыхаемого оксида азота (NO) при введении через назальные канюли в течение 44 часов пациентам с клинически стабильным муковисцидозом (CF). Токсичность следует определять как падение насыщения кислородом, снижение объема форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1) или повышение уровня метгемоглобина.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Кистозный фиброз (МВ) является аутосомно-рецессивным заболеванием, вызванным мутациями в гене, кодирующем белок трансмембранного регулятора проводимости при муковисцидозе (CFTR). Цикл хронических персистирующих инфекций, вызванных возбудителями, связанными с муковисцидозом, и чрезмерная воспалительная реакция постепенно повреждают дыхательные пути и паренхиму легких, что приводит к распространенным бронхоэктазам и, в конечном итоге, к дыхательной недостаточности. Несмотря на огромный прогресс в понимании гена CF и белка CFTR, точно неизвестно, как мутации в гене и дефекты в CFTR приводят к персистирующей инфекции и воспалению дыхательных путей.

Вдыхание оксида азота (NO) потенциально может быть эффективным средством лечения легочных заболеваний, вызванных муковисцидозом. Ингаляционный NO изучался при других заболеваниях дыхательных путей, характеризующихся инфекцией и/или воспалением, таких как ХОБЛ и идиопатический легочный фиброз.

Было показано, что NO активирует CFTR и альтернативные хлоридные каналы, тем самым увеличивая ток хлорида в эпителиальных клетках. Таким образом, лечение NO может быть полезным для пациентов с муковисцидозом.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

18

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз МВ
  • 12 лет и старше
  • ОФВ1 больше 40% от ожидаемого
  • Насыщение кислородом в состоянии покоя и бодрствования не менее 88%
  • Стабильное легочное заболевание, определяемое как клиническим впечатлением, так и отсутствием недавних госпитализаций или изменений в схеме антибиотикотерапии в течение 1 месяца до включения в исследование.
  • Подписанная форма информированного согласия

Критерий исключения:

  • Легочное обострение, приводящее к лечению антибиотиками (кроме профилактических антибиотиков) в течение 1 месяца после включения в исследование
  • Выделение B. cepacia из культуры дыхательных путей в течение 6 мес.
  • Тяжелая заложенность носа во время скрининга
  • Получение любых аэрозольных экспериментальных или исследуемых препаратов в течение 1 месяца после зачисления
  • Беременность (отрицательный тест на беременность должен быть задокументирован до регистрации, если применимо)
  • Пациенты, которые получали ингаляционное лечение оксидом азота в течение 24 часов до начала исследования или другие исследуемые препараты в течение 24 часов.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта с низкой дозой
Субъекты в когорте с низкой дозой получают 20 частей на миллион (ppm) оксида азота через носовую канюлю в течение 44 часов.
Лекарство: Оксид азота для ингаляций
Оксид азота будет вводиться в дозе 20 частей на миллион через назальную канюлю в течение 44 часов.
Другие имена:
  • Я НЕ
Лекарство: Оксид азота для ингаляций
Оксид азота будет вводиться в дозе 40 частей на миллион через назальную канюлю в течение 44 часов.
Другие имена:
  • Я НЕ
Экспериментальный: Группа высоких доз
Субъекты в когорте с высокой дозой получают 40 частей на миллион оксида азота через носовую канюлю в течение 44 часов.
Лекарство: Оксид азота для ингаляций
Оксид азота будет вводиться в дозе 20 частей на миллион через назальную канюлю в течение 44 часов.
Другие имена:
  • Я НЕ
Лекарство: Оксид азота для ингаляций
Оксид азота будет вводиться в дозе 40 частей на миллион через назальную канюлю в течение 44 часов.
Другие имена:
  • Я НЕ
Плацебо Компаратор: Азот
100% азот (плацебо) будет вводиться в концентрации 20 или 40 частей на миллион через носовую канюлю в течение 44 часов.
Лекарство: Азот
100% азот (плацебо) будет вводиться в дозе 20 или 40 частей на миллион через носовую канюлю в течение 44 часов.
Другие имена:
  • Азот (N2) Марка 5

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость препарата, оцениваемые по изменению уровня метгемоглобина
Временное ограничение: Исходный уровень и 48 часов
Оценки уровня метгемоглобина измерялись с помощью забора крови - гематологии. Этот тест измеряет количество метгемоглобина (типа гемоглобина, который не может транспортировать кислород к тканям) в крови. Нормальный диапазон процентного содержания метгемоглобина 1% - 2%.
Исходный уровень и 48 часов
Изменение насыщения кислородом
Временное ограничение: Исходный уровень и 48 часов

Безопасность и переносимость препарата оценивали по снижению насыщения кислородом, измеряли с помощью пульсоксиметра, измеряющего количество кислорода в крови.

Нормальный процент диапазона составляет 95 - 100%
Исходный уровень и 48 часов
Изменение объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1)
Временное ограничение: Исходный уровень и 48 часов
Уменьшение объема форсированного выдоха за 1 секунду измеряли с помощью спирометра. Спирометр измеряет объем воздуха, вдыхаемого и выдыхаемого легкими.
Исходный уровень и 48 часов

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Mallinckrodt

Следователи

  • Главный следователь: Scott Sagel, MD, The Children's Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2004 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2008 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2008 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 декабря 2007 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 декабря 2007 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

10 декабря 2007 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 ноября 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 октября 2019 г.

Последняя проверка

1 мая 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • INOT 50

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться