Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en verdraagbaarheid van geïnhaleerd stikstofmonoxide bij patiënten met cystische fibrose

31 oktober 2019 bijgewerkt door: Mallinckrodt
Het primaire doel van het onderzoek is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van geïnhaleerd stikstofmonoxide (NO) bij toediening via een neuscanule gedurende een periode van 44 uur aan klinisch stabiele Cystic Fibrosis (CF)-patiënten. Toxiciteit moet worden gedefinieerd als een daling van de zuurstofverzadiging, een afname van het geforceerde expiratoire volume in één seconde (FEV1) of een toename van methemoglobine.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Cystic fibrosis (CF) is een autosomaal recessieve aandoening die wordt veroorzaakt door mutaties in het gen dat codeert voor het cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-eiwit. Een cyclus van chronische, aanhoudende infecties met CF-gerelateerde pathogenen en een overmatige ontstekingsreactie beschadigt progressief de luchtwegen en het longparenchym, wat resulteert in wijdverbreide bronchiëctasie en uiteindelijk ademhalingsfalen. Ondanks enorme vooruitgang in het begrijpen van het CF-gen en het CFTR-eiwit, is het niet precies bekend hoe mutaties in het gen en defecten in CFTR leiden tot aanhoudende luchtweginfectie en ontsteking.

Geïnhaleerd stikstofmonoxide (NO) kan een effectieve behandeling zijn bij CF-longziekte. Geïnhaleerde NO is onderzocht bij andere aandoeningen van de luchtwegen die worden gekenmerkt door infectie en/of ontsteking, zoals COPD en idiopathische longfibrose.

Van NO is aangetoond dat het CFTR en alternatieve chloridekanalen activeert, waardoor de chloridestroom in epitheelcellen toeneemt. Daarom kan GEEN behandeling nuttig zijn bij personen met CF.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80218
        • The Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose CF
  • 12 jaar en ouder
  • FEV1 groter dan 40% van voorspeld
  • In rust wakker zuurstofverzadiging van minimaal 88%
  • Stabiele longziekte zoals gedefinieerd door zowel klinische indruk als geen recente ziekenhuisopnames of veranderingen in het antibioticaregime binnen 1 maand voorafgaand aan inschrijving
  • Ondertekend geïnformeerd toestemmingsformulier

Uitsluitingscriteria:

  • Longexacerbatie resulterend in behandeling met antibiotica (behalve profylactische antibiotica) binnen 1 maand na inschrijving
  • Isolatie van B. cepacia uit een kweek van de luchtwegen binnen 6 maanden
  • Ernstige neusverstopping op het moment van screening
  • Ontvangst van experimentele of experimentele geneesmiddelen in spuitbus binnen 1 maand na inschrijving
  • Zwangerschap (een negatieve zwangerschapstest moet voorafgaand aan de inschrijving worden gedocumenteerd, indien van toepassing)
  • Patiënten die binnen 24 uur voorafgaand aan de start van het onderzoek zijn behandeld met stikstofmonoxide voor inhalatie of binnen 24 uur met andere onderzoeksmedicatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lage dosis cohort
Proefpersonen in het cohort met lage dosis ontvingen 20 delen per miljoen (ppm) stikstofmonoxide via een neuscanule gedurende een periode van 44 uur.
Geneesmiddel: Stikstofmonoxide voor inademing
Stikstofmonoxide zal gedurende 44 uur via een neuscanule worden toegediend in een hoeveelheid van 20 ppm.
Andere namen:
  • INO
Geneesmiddel: Stikstofmonoxide voor inademing
Stikstofmonoxide zal gedurende 44 uur via een neuscanule worden toegediend in een hoeveelheid van 40 ppm.
Andere namen:
  • INO
Experimenteel: Hoge dosis cohort
Proefpersonen in het cohort met hoge dosis kregen 40 ppm stikstofmonoxide via een neuscanule gedurende een periode van 44 uur.
Geneesmiddel: Stikstofmonoxide voor inademing
Stikstofmonoxide zal gedurende 44 uur via een neuscanule worden toegediend in een hoeveelheid van 20 ppm.
Andere namen:
  • INO
Geneesmiddel: Stikstofmonoxide voor inademing
Stikstofmonoxide zal gedurende 44 uur via een neuscanule worden toegediend in een hoeveelheid van 40 ppm.
Andere namen:
  • INO
Placebo-vergelijker: Stikstof
100% stikstof (placebo) wordt toegediend in een hoeveelheid van 20 ppm of 40 ppm via een neuscanule gedurende een periode van 44 uur.
Geneesmiddel: Stikstof
100% stikstof (placebo) wordt toegediend in een hoeveelheid van 20 ppm of 40 ppm via een neuscanule gedurende een periode van 44 uur.
Andere namen:
  • Stikstof (N2) Graad 5

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid van geneesmiddelen, beoordeeld door verandering in methemoglobinespiegels
Tijdsspanne: Basislijn en 48 uur
Methemoglobinegehaltebepalingen werden gemeten door middel van bloedafnames - hematologie. Deze test meet de hoeveelheid methemoglobine (een type hemoglobine dat geen zuurstof naar weefsels kan transporteren) in het bloed. Normaal bereik methemoglobinepercentage 1% - 2%.
Basislijn en 48 uur
Verandering in zuurstofverzadiging
Tijdsspanne: Basislijn en 48 uur

De veiligheid en verdraagbaarheid van het geneesmiddel, beoordeeld aan de hand van verminderde zuurstofverzadiging, werd gemeten met een pulsoximeter, die de hoeveelheid zuurstof in het bloed meet.

Normaal bereikpercentage is 95 - 100%
Basislijn en 48 uur
Verandering in geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1)
Tijdsspanne: Basislijn en 48 uur
De afname van het geforceerde expiratoire volume in 1 seconde werd gemeten met een spirometer. Spirometer meet het luchtvolume dat door de longen wordt ingeademd en uitgeademd.
Basislijn en 48 uur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mallinckrodt

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Scott Sagel, MD, The Children's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2004

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2008

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 december 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 december 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

10 december 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 november 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 oktober 2019

Laatst geverifieerd

1 mei 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • INOT 50

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren