Hengitetyn typpioksidin turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on kystinen fibroosi
torstai 31. lokakuuta 2019 päivittänyt: Mallinckrodt
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida inhaloitavan typpioksidin (NO) turvallisuutta ja siedettävyyttä, kun sitä annetaan nenäkanyylin kautta 44 tunnin ajan kliinisesti stabiilille kystiselle fibroosille (CF).
Toksisuus määritellään happisaturaatioiden laskuksi, pakotetun uloshengityksen tilavuuden laskuksi sekunnissa (FEV1) tai methemoglobiinin nousuksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kystinen fibroosi (CF) on autosomaalinen resessiivinen sairaus, joka johtuu mutaatioista geenissä, joka koodaa kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijä (CFTR) -proteiinia. Kroonisten, pysyvien infektioiden sykli CF:ään liittyvien patogeenien ja liiallisen tulehdusvasteen kanssa vaurioittaa asteittain hengitysteitä ja keuhkojen parenkyymiä, mikä johtaa laajalle levinneeseen bronkiektaasiin ja viime kädessä hengitysvajaukseen. Huolimatta valtavasta edistyksestä CF-geenin ja CFTR-proteiinin ymmärtämisessä, ei tiedetä tarkasti, kuinka geenin mutaatiot ja CFTR-virheet johtavat pysyviin hengitystieinfektioihin ja tulehduksiin.
Hengitetty typpioksidi (NO) voi olla tehokas hoitomuoto CF-keuhkosairauteen. Hengitettyä NO:ta on tutkittu muissa hengitystiesairauksissa, joille on tunnusomaista infektio ja/tai tulehdus, kuten COPD ja idiopaattinen keuhkofibroosi.
NO:n on osoitettu aktivoivan CFTR:ää ja vaihtoehtoisia kloridikanavia, mikä lisää kloridivirtaa epiteelisoluissa. Siksi NO-hoidosta voi olla hyötyä CF-potilailla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
18
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
- The Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu CF-diagnoosi
- 12-vuotiaat ja sitä vanhemmat
- FEV1 yli 40 % ennustetusta
- Happisaturaatio levossa vähintään 88 %
- Stabiili keuhkosairaus, joka määritellään sekä kliinisen vaikutelman perusteella että sillä ei ole ollut viime aikoina sairaalahoitoa tai muutoksia antibioottihoitoon kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
- Allekirjoitettu tietoinen suostumuslomake
Poissulkemiskriteerit:
- Keuhkojen paheneminen, joka johtaa antibioottihoitoon (paitsi profylaktiset antibiootit) kuukauden sisällä ilmoittautumisesta
- B. cepacian eristäminen hengitystieviljelmästä 6 kuukauden sisällä
- Vaikea nenän tukos seulonnan aikana
- Aerosolimuotoisten kokeellisten tai tutkimuslääkkeiden vastaanotto kuukauden sisällä ilmoittautumisesta
- Raskaus (negatiivinen raskaustesti on dokumentoitava tarvittaessa ennen ilmoittautumista)
- Potilaat, jotka ovat saaneet inhaloitavaa typpioksidihoitoa 24 tunnin sisällä ennen tutkimuksen aloittamista tai muita tutkimuslääkkeitä 24 tunnin sisällä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pienen annoksen kohortti
Pienen annoksen kohortin koehenkilöt saavat 20 miljoonasosaa (ppm) typpioksidia nenäkanyylin kautta 44 tunnin aikana.
|
Typpioksidia annetaan 20 ppm nenäkanyylin kautta 44 tunnin aikana.
Muut nimet:
Typpioksidia annetaan 40 ppm nenäkanyylin kautta 44 tunnin aikana.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Korkean annoksen kohortti
Kohortin suuren annoksen kohteet saavat 40 ppm typpioksidia nenäkanyylin kautta 44 tunnin aikana.
|
Typpioksidia annetaan 20 ppm nenäkanyylin kautta 44 tunnin aikana.
Muut nimet:
Typpioksidia annetaan 40 ppm nenäkanyylin kautta 44 tunnin aikana.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Typpi
100 % typpeä (plasebo) annetaan 20 ppm tai 40 ppm nenäkanyylin kautta 44 tunnin aikana.
|
100 % typpeä (plasebo) annetaan 20 ppm tai 40 ppm nenäkanyylin kautta 44 tunnin aikana.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lääkkeiden turvallisuus ja siedettävyys, arvioituna methemoglobiinitasojen muutoksen perusteella
Aikaikkuna: Perustaso ja 48 tuntia
|
Methemoglobiinitason arvioinnit mitattiin verikokeilla - hematologia.
Tämä testi mittaa methemoglobiinin (hemoglobiinityyppi, joka ei pysty kuljettamaan happea kudoksiin) määrää veressä.
Normaali methemoglobiiniprosentti on 1–2 %.
|
Perustaso ja 48 tuntia
|
|
Muutos happisaturaatiossa
Aikaikkuna: Perustaso ja 48 tuntia
|
Lääkkeen turvallisuutta ja siedettävyyttä happisaturaatiolla arvioituna mitattiin pulssioksimetrillä, joka mittaa veren hapen määrää. Normaali prosenttiosuus on 95 - 100 % |
Perustaso ja 48 tuntia
|
|
Muutos pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: Perustaso ja 48 tuntia
|
Pakotetun uloshengityksen tilavuuden lasku 1 sekunnissa mitattiin spirometrillä.
Spirometri mittaa keuhkoista sisäänhengitettyä ja uloshengitettyä ilmaa.
|
Perustaso ja 48 tuntia
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Scott Sagel, MD, The Children's Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. heinäkuuta 2004
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. joulukuuta 2008
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. joulukuuta 2008
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 6. joulukuuta 2007
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. joulukuuta 2007
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 10. joulukuuta 2007
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 13. marraskuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 31. lokakuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. toukokuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Vasodilataattorit
- Autonomiset agentit
- Ääreishermoston aineet
- Suojaavat aineet
- Keuhkoputkia laajentavat aineet
- Astmaattiset aineet
- Hengityselinten aineet
- Antioksidantit
- Free Radical Scavengers
- Endoteelista riippuvat rentouttavat tekijät
- Kaasunlähettimet
- Typpioksidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- INOT 50
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis