Segurança e tolerabilidade do óxido nítrico inalado em pacientes com fibrose cística
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A fibrose cística (FC) é uma doença autossômica recessiva causada por mutações no gene que codifica a proteína reguladora da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). Um ciclo de infecções crônicas e persistentes com patógenos relacionados à FC e uma resposta inflamatória excessiva danificam progressivamente as vias aéreas e o parênquima pulmonar, resultando em bronquiectasias generalizadas e, por fim, insuficiência respiratória. Apesar dos enormes avanços na compreensão do gene CF e da proteína CFTR, não se sabe exatamente como as mutações no gene e os defeitos no CFTR levam à infecção e inflamação persistentes das vias aéreas.
O óxido nítrico (NO) inalado tem potencial para ser um tratamento eficaz na doença pulmonar da FC. O NO inalado tem sido estudado em outras doenças das vias aéreas caracterizadas por infecção e/ou inflamação, como DPOC e fibrose pulmonar idiopática.
Foi demonstrado que o NO ativa CFTR e canais alternativos de cloreto, aumentando assim a corrente de cloreto nas células epiteliais. Portanto, o tratamento com NO pode ser benéfico em indivíduos com FC.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
- The Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de FC
- 12 anos de idade e mais velhos
- VEF1 maior que 40% do previsto
- Saturação de oxigênio em vigília em repouso de pelo menos 88%
- Doença pulmonar estável definida pela impressão clínica e sem hospitalizações recentes ou mudanças no regime de antibióticos dentro de 1 mês antes da inscrição
- Formulário de consentimento informado assinado
Critério de exclusão:
- Exacerbação pulmonar resultando em tratamento com antibióticos (exceto antibióticos profiláticos) dentro de 1 mês após a inscrição
- Isolamento de B. cepacia de uma cultura do trato respiratório em 6 meses
- Obstrução nasal grave no momento da triagem
- Recebimento de qualquer medicamento experimental ou experimental em aerossol dentro de 1 mês após a inscrição
- Gravidez (um teste de gravidez negativo deve ser documentado antes da inscrição, se aplicável)
- Pacientes que receberam tratamento com óxido nítrico para inalação dentro de 24 horas antes do início do estudo ou outros medicamentos em investigação dentro de 24 horas.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Coorte de baixa dose
Os indivíduos na coorte de baixa dose recebem 20 partes por milhão (ppm) de óxido nítrico via cânula nasal durante um período de 44 horas.
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O óxido nítrico será administrado a 20 ppm via cânula nasal durante um período de 44 horas.
Outros nomes:
O óxido nítrico será administrado a 40 ppm via cânula nasal durante um período de 44 horas.
Outros nomes:
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Experimental: Coorte de alta dose
Os indivíduos na coorte de alta dose recebem 40 ppm de óxido nítrico via cânula nasal durante um período de 44 horas.
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O óxido nítrico será administrado a 20 ppm via cânula nasal durante um período de 44 horas.
Outros nomes:
O óxido nítrico será administrado a 40 ppm via cânula nasal durante um período de 44 horas.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Azoto
Nitrogênio 100% (placebo) será administrado a 20 ppm ou 40 ppm via cânula nasal durante um período de 44 horas.
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100% de nitrogênio (placebo) será administrado a 20 ppm ou 40 ppm via cânula nasal durante um período de 44 horas.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança e tolerabilidade do medicamento, avaliada pela alteração nos níveis de metemoglobina
Prazo: Linha de base e 48 horas
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As avaliações do nível de metemoglobina foram feitas por meio de coleta de sangue - hematologia.
Este teste mede a quantidade de metemoglobina (um tipo de hemoglobina incapaz de transportar oxigênio para os tecidos) no sangue.
Faixa percentual normal de metemoglobina 1% - 2%.
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Linha de base e 48 horas
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Alteração na saturação de oxigênio
Prazo: Linha de base e 48 horas
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A segurança e tolerabilidade da droga avaliada pela diminuição da saturação de oxigênio foi medida através do oxímetro de pulso, que mede a quantidade de oxigênio no sangue. A porcentagem do intervalo normal é de 95 a 100% |
Linha de base e 48 horas
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Alteração no Volume Expiratório Forçado em 1 Segundo (FEV1)
Prazo: Linha de base e 48 horas
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A diminuição do volume expiratório forçado em 1 segundo foi medida por meio de espirômetro.
O espirômetro mede o volume de ar inspirado e expirado pelos pulmões.
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Linha de base e 48 horas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Scott Sagel, MD, The Children's Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Fibrose cística
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Vasodilatadores
- Agentes Autônomos
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Agentes de proteção
- Agentes broncodilatadores
- Agentes Antiasmáticos
- Agentes do Sistema Respiratório
- Antioxidantes
- Eliminadores de Radicais Livres
- Fatores relaxantes dependentes do endotélio
- Gasotransmissores
- Óxido nítrico
Outros números de identificação do estudo
- INOT 50
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Ensaios clínicos em Óxido nítrico para inalação
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