Bezpečnost a snášenlivost inhalovaného oxidu dusnatého u pacientů s cystickou fibrózou
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Cystická fibróza (CF) je autozomálně recesivní onemocnění způsobené mutacemi v genu kódujícím protein transmembránového regulátoru vodivosti cystické fibrózy (CFTR). Cyklus chronických, přetrvávajících infekcí s patogeny souvisejícími s CF a nadměrná zánětlivá reakce progresivně poškozuje dýchací cesty a plicní parenchym, což vede k rozsáhlé bronchiektázii a nakonec k respiračnímu selhání. Navzdory obrovskému pokroku v porozumění genu CF a proteinu CFTR není přesně známo, jak mutace v genu a defekty CFTR vedou k přetrvávající infekci dýchacích cest a zánětu.
Inhalovaný oxid dusnatý (NO) má potenciál být účinnou léčbou u CF plicního onemocnění. Inhalační NO byl studován u jiných onemocnění dýchacích cest charakterizovaných infekcí a/nebo zánětem, jako je COPD a idiopatická plicní fibróza.
Ukázalo se, že NO aktivuje CFTR a alternativní chloridové kanály, čímž zvyšuje proud chloridů v epiteliálních buňkách. Proto může být léčba NO prospěšná u jedinců s CF.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80218
- The Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená diagnóza CF
- 12 let a starší
- FEV1 vyšší než 40 % předpokládané hodnoty
- Nasycení kyslíkem v klidovém stavu alespoň 88 %
- Stabilní plicní onemocnění definované klinickým dojmem a bez nedávných hospitalizací nebo změn v antibiotickém režimu během 1 měsíce před zařazením
- Podepsaný formulář informovaného souhlasu
Kritéria vyloučení:
- Plicní exacerbace vedoucí k antibiotické léčbě (kromě profylaktických antibiotik) do 1 měsíce od zařazení
- Izolace B. cepacia z kultury dýchacích cest během 6 měsíců
- Těžká nosní obstrukce v době screeningu
- Příjem jakýchkoliv aerosolových experimentálních nebo testovaných léků do 1 měsíce od zařazení
- Těhotenství (negativní těhotenský test musí být zdokumentován před zápisem, pokud je to relevantní)
- Pacienti, kteří dostali léčbu oxidem dusnatým pro inhalaci během 24 hodin před zahájením studie nebo jinou zkoumanou medikaci během 24 hodin.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta s nízkou dávkou
Subjekty v kohortě s nízkou dávkou obdrží 20 částí na milion (ppm) oxidu dusnatého prostřednictvím nosní kanyly po dobu 44 hodin.
|
Oxid dusnatý bude podáván v množství 20 ppm nosní kanylou po dobu 44 hodin.
Ostatní jména:
Oxid dusnatý bude podáván v množství 40 ppm pomocí nosní kanyly po dobu 44 hodin.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Skupina s vysokou dávkou
Subjekty ve skupině s vysokou dávkou dostávají 40 ppm oxidu dusnatého prostřednictvím nosní kanyly po dobu 44 hodin.
|
Oxid dusnatý bude podáván v množství 20 ppm nosní kanylou po dobu 44 hodin.
Ostatní jména:
Oxid dusnatý bude podáván v množství 40 ppm pomocí nosní kanyly po dobu 44 hodin.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Dusík
100% dusík (placebo) bude podáván v množství 20 ppm nebo 40 ppm pomocí nosní kanyly po dobu 44 hodin.
|
100% dusík (placebo) bude podáván v množství 20 ppm nebo 40 ppm pomocí nosní kanyly po dobu 44 hodin.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost léku, hodnocená změnou hladin methemoglobinu
Časové okno: Výchozí stav a 48 hodin
|
Stanovení hladiny methemoglobinu bylo měřeno pomocí odběrů krve - hematologie.
Tento test měří množství methemoglobinu (typ hemoglobinu, který není schopen přenášet kyslík do tkání) v krvi.
Normální rozmezí procenta methemoglobinu 1% - 2%.
|
Výchozí stav a 48 hodin
|
|
Změna saturace kyslíkem
Časové okno: Výchozí stav a 48 hodin
|
Bezpečnost a snášenlivost léčiva hodnocená sníženou saturací kyslíkem byla měřena pulzním oxymetrem, který měří množství kyslíku v krvi. Normální procento rozsahu je 95 - 100 % |
Výchozí stav a 48 hodin
|
|
Změna objemu vynuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1)
Časové okno: Výchozí stav a 48 hodin
|
Snížení objemu usilovného výdechu za 1 sekundu bylo měřeno pomocí spirometru.
Spirometr měří objem vzduchu vdechovaného a vydechovaného plícemi.
|
Výchozí stav a 48 hodin
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Scott Sagel, MD, The Children's Hospital
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění slinivky břišní
- Fibróza
- Cystická fibróza
- Fyziologické účinky léků
- Neurotransmiterové látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Vazodilatační činidla
- Autonomní agenti
- Agenti periferního nervového systému
- Ochranné prostředky
- Bronchodilatační činidla
- Antiastmatická činidla
- Agenti dýchacího systému
- Antioxidanty
- Free Radical Scavengers
- Relaxační faktory závislé na endotelu
- Plynové vysílače
- Oxid dusnatý
Další identifikační čísla studie
- INOT 50
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .