Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A belélegzett nitrogén-oxid biztonságossága és tolerálhatósága cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél

2019. október 31. frissítette: Mallinckrodt
A vizsgálat elsődleges célja az inhalált nitrogén-monoxid (NO) biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése, ha 44 órán keresztül orrkanülön keresztül adják be klinikailag stabil cisztás fibrózisban (CF) szenvedő alanyoknak. A toxicitást úgy kell meghatározni, mint az oxigéntelítettség csökkenése, az erőltetett kilégzési térfogat egy másodperc alatti csökkenése (FEV1), vagy a methemoglobin növekedése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A cisztás fibrózis (CF) egy autoszomális recesszív rendellenesség, amelyet a cisztás fibrózis transzmembrán konduktancia szabályozó (CFTR) fehérjét kódoló gén mutációi okoznak. A krónikus, tartós fertőzések CF-hez kapcsolódó kórokozókkal és túlzott gyulladásos reakciójával fokozatosan károsítják a légutakat és a tüdő parenchymáját, ami széles körben elterjedt bronchiectasishoz és végső soron légzési elégtelenséghez vezet. A CF gén és a CFTR fehérje megértésében elért óriási előrelépés ellenére nem ismert pontosan, hogy a gén mutációi és a CFTR hibái hogyan vezetnek tartós légúti fertőzéshez és gyulladáshoz.

Az inhalált nitrogén-monoxid (NO) potenciálisan hatékony kezelést jelenthet a CF tüdőbetegségben. Az inhalált NO-t más légúti betegségekben is tanulmányozták, amelyeket fertőzés és/vagy gyulladás jellemez, mint például a COPD és az idiopátiás tüdőfibrózis.

Kimutatták, hogy a NO aktiválja a CFTR-t és az alternatív kloridcsatornákat, ezáltal növeli a kloridáramot az epiteliális sejtekben. Ezért a NO-kezelés előnyös lehet a CF-ben szenvedő egyéneknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

18

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80218
        • The Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A CF megerősített diagnózisa
  • 12 éves és idősebb
  • A FEV1 nagyobb, mint a várt 40%-a
  • Nyugalmi ébrenléti oxigéntelítettség legalább 88%
  • Stabil tüdőbetegség, amelyet mind a klinikai benyomás határozza meg, mind a közelmúltban nem volt kórházi kezelés vagy nem változott az antibiotikum-kezelés a felvételt megelőző 1 hónapon belül
  • Aláírt beleegyező nyilatkozat

Kizárási kritériumok:

  • A beiratkozást követő 1 hónapon belül antibiotikus kezelést (kivéve profilaktikus antibiotikumokat) eredményező tüdő exacerbáció
  • A B. cepacia izolálása légúti tenyészetből 6 hónapon belül
  • Súlyos orr-elzáródás a szűrés idején
  • Bármilyen aeroszolos kísérleti vagy vizsgálati gyógyszer átvétele a beiratkozást követő 1 hónapon belül
  • Terhesség (adott esetben a negatív terhességi tesztet a beiratkozás előtt dokumentálni kell)
  • Azok a betegek, akik a vizsgálat megkezdése előtt 24 órán belül inhalációs nitrogén-monoxid kezelést kaptak, vagy 24 órán belül más vizsgálati gyógyszert kaptak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Alacsony dózisú kohorsz
Az alacsony dózisú csoportba tartozó alanyok 20 rész per millió (ppm) nitrogén-monoxidot kapnak az orrkanülön keresztül 44 órán keresztül.
Drog: Nitrogén-oxid belélegzéshez
A nitrogén-monoxidot 20 ppm mennyiségben adják be orrkanülön keresztül, 44 órán keresztül.
Más nevek:
  • ÉN NEM
Drog: Nitrogén-oxid belélegzéshez
A nitrogén-monoxidot 40 ppm mennyiségben adják be orrkanülön keresztül, 44 órán keresztül.
Más nevek:
  • ÉN NEM
Kísérleti: Nagy dózisú kohorsz
A nagy dózisú csoportba tartozó alanyok 40 ppm nitrogén-monoxidot kapnak az orrkanülön keresztül 44 órán keresztül.
Drog: Nitrogén-oxid belélegzéshez
A nitrogén-monoxidot 20 ppm mennyiségben adják be orrkanülön keresztül, 44 órán keresztül.
Más nevek:
  • ÉN NEM
Drog: Nitrogén-oxid belélegzéshez
A nitrogén-monoxidot 40 ppm mennyiségben adják be orrkanülön keresztül, 44 órán keresztül.
Más nevek:
  • ÉN NEM
Placebo Comparator: Nitrogén
A 100%-os nitrogént (placebo) 20 ppm vagy 40 ppm mennyiségben adják be orrkanülön keresztül 44 órán keresztül.
Drog: Nitrogén
A 100%-os nitrogént (placebo) 20 ppm vagy 40 ppm mennyiségben adják be orrkanülön keresztül 44 órán keresztül.
Más nevek:
  • Nitrogén (N2) 5. fokozat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A gyógyszer biztonságossága és tolerálhatósága, a methemoglobinszint változása alapján
Időkeret: Alapvonal és 48 óra
A methemoglobinszintet vérvétellel mérték - hematológiai vizsgálattal. Ez a teszt a methemoglobin (olyan típusú hemoglobin, amely nem képes oxigént a szövetekbe szállítani) mennyiségét méri a vérben. A normál methemoglobin százalékos tartomány 1–2%.
Alapvonal és 48 óra
Az oxigéntelítettség változása
Időkeret: Alapvonal és 48 óra

A csökkent oxigéntelítettség alapján értékelt gyógyszer biztonságosságát és tolerálhatóságát pulzoximéterrel mértük, amely a vér oxigén mennyiségét méri.

A normál tartomány százaléka 95-100%
Alapvonal és 48 óra
A kényszerkilégzési térfogat változása 1 másodperc alatt (FEV1)
Időkeret: Alapvonal és 48 óra
Az erőltetett kilégzési térfogat 1 másodperc alatti csökkenését spirométerrel mértük. A spirométer a tüdő által belélegzett és kilélegzett levegő mennyiségét méri.
Alapvonal és 48 óra

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Mallinckrodt

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Scott Sagel, MD, The Children's Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2004. július 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2008. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2008. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2007. december 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2007. december 6.

Első közzététel (Becslés)

2007. december 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. november 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. október 31.

Utolsó ellenőrzés

2016. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • INOT 50

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel