Sicurezza e tollerabilità dell'ossido nitrico inalato nei pazienti con fibrosi cistica
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La fibrosi cistica (CF) è una malattia autosomica recessiva causata da mutazioni nel gene che codifica per la proteina regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Un ciclo di infezioni croniche e persistenti con patogeni correlati alla fibrosi cistica e un'eccessiva risposta infiammatoria danneggiano progressivamente le vie aeree e il parenchima polmonare, provocando diffuse bronchiectasie e infine insufficienza respiratoria. Nonostante gli enormi progressi nella comprensione del gene CF e della proteina CFTR, non si sa esattamente come le mutazioni nel gene ei difetti nel CFTR portino a infezioni e infiammazioni persistenti delle vie aeree.
L'ossido nitrico inalato (NO) ha il potenziale per essere un trattamento efficace nella malattia polmonare CF. L'NO inalato è stato studiato in altre malattie delle vie aeree caratterizzate da infezione e/o infiammazione come la BPCO e la fibrosi polmonare idiopatica.
È stato dimostrato che l'NO attiva CFTR e canali alternativi del cloruro, aumentando così la corrente del cloruro nelle cellule epiteliali. Pertanto, NESSUN trattamento può essere utile nei soggetti con FC.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
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Colorado
-
Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
- The Children's Hospital
-
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi confermata di FC
- 12 anni e oltre
- FEV1 superiore al 40% del predetto
- Saturazione di ossigeno a riposo di almeno l'88%
- Malattia polmonare stabile come definita sia dall'impressione clinica che dal non aver avuto ricoveri recenti o cambiamenti nel regime antibiotico entro 1 mese prima dell'arruolamento
- Modulo di consenso informato firmato
Criteri di esclusione:
- Esacerbazione polmonare con conseguente trattamento antibiotico (eccetto antibiotici profilattici) entro 1 mese dall'arruolamento
- Isolamento di B. cepacia da una coltura del tratto respiratorio entro 6 mesi
- Grave ostruzione nasale al momento dello screening
- Ricezione di qualsiasi farmaco sperimentale o sperimentale aerosol entro 1 mese dall'arruolamento
- Gravidanza (un test di gravidanza negativo deve essere documentato prima dell'arruolamento, se applicabile)
- - Pazienti che hanno ricevuto un trattamento con ossido nitrico per inalazione entro 24 ore prima dell'inizio dello studio o altri farmaci sperimentali entro 24 ore.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Coorte a basso dosaggio
I soggetti nella coorte a basso dosaggio ricevono 20 parti per milione (ppm) di ossido nitrico tramite cannula nasale per un periodo di 44 ore.
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L'ossido nitrico verrà somministrato a 20 ppm tramite cannula nasale per un periodo di 44 ore.
Altri nomi:
L'ossido nitrico verrà somministrato a 40 ppm tramite cannula nasale per un periodo di 44 ore.
Altri nomi:
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Sperimentale: Coorte ad alto dosaggio
I soggetti nella coorte ad alto dosaggio ricevono 40 ppm di ossido nitrico tramite cannula nasale per un periodo di 44 ore.
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L'ossido nitrico verrà somministrato a 20 ppm tramite cannula nasale per un periodo di 44 ore.
Altri nomi:
L'ossido nitrico verrà somministrato a 40 ppm tramite cannula nasale per un periodo di 44 ore.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Azoto
L'azoto al 100% (placebo) verrà somministrato a 20 ppm o 40 ppm tramite cannula nasale per un periodo di 44 ore.
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L'azoto al 100% (placebo) verrà somministrato a 20 ppm o 40 ppm tramite cannula nasale per un periodo di 44 ore.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza e tollerabilità del farmaco, valutata dal cambiamento dei livelli di metaemoglobina
Lasso di tempo: Basale e 48 ore
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Le valutazioni del livello di metaemoglobina sono state misurate attraverso prelievi di sangue - ematologia.
Questo test misura la quantità di metaemoglobina (un tipo di emoglobina che non è in grado di trasportare ossigeno ai tessuti) nel sangue.
Intervallo percentuale normale di metaemoglobina 1% - 2%.
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Basale e 48 ore
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Variazione della saturazione di ossigeno
Lasso di tempo: Basale e 48 ore
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La sicurezza e la tollerabilità del farmaco valutata dalla diminuzione della saturazione di ossigeno è stata misurata attraverso il pulsossimetro, che misura la quantità di ossigeno nel sangue. La percentuale dell'intervallo normale è 95 - 100% |
Basale e 48 ore
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Variazione del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1)
Lasso di tempo: Basale e 48 ore
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La diminuzione del volume espiratorio forzato in 1 secondo è stata misurata tramite spirometro.
Lo spirometro misura il volume di aria inspirata ed espirata dai polmoni.
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Basale e 48 ore
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Scott Sagel, MD, The Children's Hospital
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Infante, neonato, malattie
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie pancreatiche
- Fibrosi
- Fibrosi cistica
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti vasodilatatori
- Agenti autonomi
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Agenti protettivi
- Agenti broncodilatatori
- Agenti antiasmatici
- Agenti del sistema respiratorio
- Antiossidanti
- Spazzini di radicali liberi
- Fattori rilassanti dipendenti dall'endotelio
- Gasotrasmettitori
- Monossido di azoto
Altri numeri di identificazione dello studio
- INOT 50
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Prove cliniche su Fibrosi cistica
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Completato