Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i tolerancja wziewnego tlenku azotu u pacjentów z mukowiscydozą

31 października 2019 zaktualizowane przez: Mallinckrodt
Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji wziewnego tlenku azotu (NO) podawanego przez kaniulę donosową przez okres 44 godzin pacjentom ze stabilnym klinicznie mukowiscydozą (CF). Toksyczność należy zdefiniować jako spadek nasycenia tlenem, spadek natężonej objętości wydechowej w ciągu jednej sekundy (FEV1) lub wzrost methemoglobiny.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Mukowiscydoza (CF) jest zaburzeniem dziedziczonym autosomalnie recesywnie, spowodowanym mutacjami w genie kodującym białko regulujące przewodnictwo przezbłonowe mukowiscydozy (CFTR). Cykl przewlekłych, uporczywych infekcji patogenami związanymi z mukowiscydozą i nadmierna reakcja zapalna stopniowo uszkadza drogi oddechowe i miąższ płuc, powodując rozległy rozstrzeń oskrzeli i ostatecznie niewydolność oddechową. Pomimo ogromnych postępów w zrozumieniu genu CF i białka CFTR, nie wiadomo dokładnie, w jaki sposób mutacje w genie i defekty w CFTR prowadzą do przetrwałej infekcji i zapalenia dróg oddechowych.

Wziewny tlenek azotu (NO) może potencjalnie być skutecznym sposobem leczenia choroby płuc CF. Wdychany NO badano w innych chorobach dróg oddechowych charakteryzujących się infekcją i/lub stanem zapalnym, takich jak POChP i idiopatyczne włóknienie płuc.

Wykazano, że NO aktywuje CFTR i alternatywne kanały chlorkowe, zwiększając w ten sposób prąd chlorkowy w komórkach nabłonka. Dlatego leczenie NO może być korzystne u osób z mukowiscydozą.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • The Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy
  • 12 lat i więcej
  • FEV1 większy niż 40% wartości należnej
  • Spoczynkowe nasycenie tlenem co najmniej 88%
  • Stabilna choroba płuc zdefiniowana zarówno na podstawie obrazu klinicznego, jak i osoba, która nie miała niedawnej hospitalizacji ani zmian w schemacie antybiotykowym w ciągu 1 miesiąca przed włączeniem
  • Podpisany formularz świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Zaostrzenie choroby płuc powodujące leczenie antybiotykami (z wyjątkiem antybiotyków profilaktycznych) w ciągu 1 miesiąca od włączenia
  • Izolacja B. cepacia z hodowli dróg oddechowych w ciągu 6 miesięcy
  • Ciężka niedrożność nosa w czasie badania przesiewowego
  • Otrzymanie wszelkich eksperymentalnych lub eksperymentalnych leków w aerozolu w ciągu 1 miesiąca od rejestracji
  • Ciąża (negatywny test ciążowy musi być udokumentowany przed rejestracją, jeśli dotyczy)
  • Pacjenci, którzy otrzymali leczenie tlenkiem azotu do inhalacji w ciągu 24 godzin przed rozpoczęciem badania lub inne badane leki w ciągu 24 godzin.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta z niską dawką
Pacjenci z kohorty z niską dawką otrzymują 20 części na milion (ppm) tlenku azotu przez kaniulę do nosa przez okres 44 godzin.
Lek: Tlenek azotu do inhalacji
Tlenek azotu będzie podawany w dawce 20 ppm przez kaniulę do nosa przez okres 44 godzin.
Inne nazwy:
  • JA NIE
Lek: Tlenek azotu do inhalacji
Tlenek azotu będzie podawany w dawce 40 ppm przez kaniulę do nosa przez okres 44 godzin.
Inne nazwy:
  • JA NIE
Eksperymentalny: Kohorta z wysokimi dawkami
Osoby z kohorty otrzymującej wysokie dawki otrzymują 40 ppm tlenku azotu przez kaniulę do nosa w okresie 44 godzin.
Lek: Tlenek azotu do inhalacji
Tlenek azotu będzie podawany w dawce 20 ppm przez kaniulę do nosa przez okres 44 godzin.
Inne nazwy:
  • JA NIE
Lek: Tlenek azotu do inhalacji
Tlenek azotu będzie podawany w dawce 40 ppm przez kaniulę do nosa przez okres 44 godzin.
Inne nazwy:
  • JA NIE
Komparator placebo: Azot
100% azot (placebo) będzie podawany w dawce 20 ppm lub 40 ppm przez kaniulę do nosa przez okres 44 godzin.
Lek: Azot
100% azot (placebo) będzie podawany w dawce 20 ppm lub 40 ppm przez kaniulę do nosa przez okres 44 godzin.
Inne nazwy:
  • Azot (N2) klasa 5

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja leku oceniana na podstawie zmiany poziomu methemoglobiny
Ramy czasowe: Linia bazowa i 48 godzin
Oceny poziomu methemoglobiny mierzono poprzez pobieranie krwi - hematologia. Ten test mierzy ilość methemoglobiny (rodzaj hemoglobiny, która nie jest w stanie transportować tlenu do tkanek) we krwi. Normalny zakres procentowy methemoglobiny 1% - 2%.
Linia bazowa i 48 godzin
Zmiana nasycenia tlenem
Ramy czasowe: Linia bazowa i 48 godzin

Bezpieczeństwo i tolerancję leku oceniano poprzez zmniejszenie wysycenia krwi tlenem mierzono za pomocą pulsoksymetru, który mierzy ilość tlenu we krwi.

Normalny zakres procentowy wynosi 95 - 100%
Linia bazowa i 48 godzin
Zmiana natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1)
Ramy czasowe: Linia bazowa i 48 godzin
Zmniejszenie natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy mierzono za pomocą spirometru. Spirometr mierzy objętość powietrza wdychanego i wydychanego przez płuca.
Linia bazowa i 48 godzin

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mallinckrodt

Śledczy

  • Główny śledczy: Scott Sagel, MD, The Children's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2004

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 grudnia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 grudnia 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

10 grudnia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 listopada 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 października 2019

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • INOT 50

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tanzania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj