Sicherheit und Verträglichkeit von inhaliertem Stickstoffmonoxid bei Patienten mit zystischer Fibrose
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Zystische Fibrose (CF) ist eine autosomal-rezessive Erkrankung, die durch Mutationen im Gen verursacht wird, das für das CFTR-Protein (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) kodiert. Ein Zyklus aus chronischen, anhaltenden Infektionen mit CF-bedingten Krankheitserregern und einer übermäßigen Entzündungsreaktion schädigt nach und nach die Atemwege und das Lungenparenchym, was zu weit verbreiteten Bronchiektasen und schließlich zu Atemversagen führt. Trotz enormer Fortschritte beim Verständnis des CF-Gens und des CFTR-Proteins ist nicht genau bekannt, wie Mutationen im Gen und Defekte im CFTR zu anhaltenden Infektionen und Entzündungen der Atemwege führen.
Inhaliertes Stickstoffmonoxid (NO) hat das Potenzial, eine wirksame Behandlung bei CF-Lungenerkrankungen zu sein. Inhaliertes NO wurde bei anderen Atemwegserkrankungen untersucht, die durch Infektionen und/oder Entzündungen gekennzeichnet sind, wie COPD und idiopathische Lungenfibrose.
Es wurde gezeigt, dass NO CFTR und alternative Chloridkanäle aktiviert, wodurch der Chloridstrom in Epithelzellen erhöht wird. Daher kann eine NO-Behandlung bei Personen mit CF von Vorteil sein.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
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Colorado
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Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218
- The Children's Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bestätigte Diagnose von CF
- 12 Jahre und älter
- FEV1 größer als 40 % des Sollwerts
- Sauerstoffsättigung im Ruhezustand von mindestens 88 %
- Stabile Lungenerkrankung, definiert sowohl durch den klinischen Eindruck als auch durch keine kürzlichen Krankenhausaufenthalte oder Änderungen des Antibiotika-Regimes innerhalb von 1 Monat vor der Einschreibung
- Unterschriebene Einwilligungserklärung
Ausschlusskriterien:
- Lungenexazerbation, die innerhalb von 1 Monat nach Einschreibung zu einer Antibiotikabehandlung (außer prophylaktischen Antibiotika) führt
- Isolierung von B. cepacia aus einer Atemwegskultur innerhalb von 6 Monaten
- Schwere nasale Obstruktion zum Zeitpunkt des Screenings
- Erhalt von aerosolierten Versuchs- oder Prüfmedikamenten innerhalb von 1 Monat nach der Registrierung
- Schwangerschaft (ggf. muss vor der Immatrikulation ein negativer Schwangerschaftstest nachgewiesen werden)
- Patienten, die innerhalb von 24 Stunden vor Beginn der Studie mit Stickstoffmonoxid zur Inhalation oder innerhalb von 24 Stunden mit anderen Prüfmedikamenten behandelt wurden.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Niedrigdosis-Kohorte
Die Probanden in der Niedrigdosis-Kohorte erhalten 20 Teile pro Million (ppm) Stickstoffmonoxid über eine Nasenkanüle über einen Zeitraum von 44 Stunden.
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Stickstoffmonoxid wird mit 20 ppm über eine Nasenkanüle über einen Zeitraum von 44 Stunden verabreicht.
Andere Namen:
Stickstoffmonoxid wird mit 40 ppm über eine Nasenkanüle über einen Zeitraum von 44 Stunden verabreicht.
Andere Namen:
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Experimental: Kohorte mit hoher Dosis
Personen in der Hochdosis-Kohorte erhalten 40 ppm Stickstoffmonoxid über eine Nasenkanüle über einen Zeitraum von 44 Stunden.
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Stickstoffmonoxid wird mit 20 ppm über eine Nasenkanüle über einen Zeitraum von 44 Stunden verabreicht.
Andere Namen:
Stickstoffmonoxid wird mit 40 ppm über eine Nasenkanüle über einen Zeitraum von 44 Stunden verabreicht.
Andere Namen:
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Placebo-Komparator: Stickstoff
100 % Stickstoff (Placebo) wird mit 20 ppm oder 40 ppm über eine Nasenkanüle über einen Zeitraum von 44 Stunden verabreicht.
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100 % Stickstoff (Placebo) wird mit 20 ppm oder 40 ppm über eine Nasenkanüle über einen Zeitraum von 44 Stunden verabreicht.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Sicherheit und Verträglichkeit des Medikaments, bewertet durch Änderung des Methämoglobinspiegels
Zeitfenster: Grundlinie und 48 Stunden
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Methämoglobinspiegel wurden durch Blutabnahmen gemessen - Hämatologie.
Dieser Test misst die Menge an Methämoglobin (eine Art von Hämoglobin, das keinen Sauerstoff zum Gewebe transportieren kann) im Blut.
Normaler Methämoglobin-Prozentbereich 1 % - 2 %.
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Grundlinie und 48 Stunden
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Änderung der Sauerstoffsättigung
Zeitfenster: Grundlinie und 48 Stunden
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Die Sicherheit und Verträglichkeit des Medikaments, die anhand der verringerten Sauerstoffsättigung beurteilt wurde, wurde mit einem Pulsoximeter gemessen, das die Sauerstoffmenge im Blut misst. Der Prozentsatz des normalen Bereichs beträgt 95 - 100 % |
Grundlinie und 48 Stunden
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Änderung des forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (FEV1)
Zeitfenster: Grundlinie und 48 Stunden
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Die Abnahme des forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde wurde durch ein Spirometer gemessen.
Das Spirometer misst das Luftvolumen, das von der Lunge ein- und ausgeatmet wird.
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Grundlinie und 48 Stunden
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Scott Sagel, MD, The Children's Hospital
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Verdauungssystems
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen der Atemwege
- Lungenkrankheit
- Säugling, Neugeborenes, Krankheiten
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen der Bauchspeicheldrüse
- Fibrose
- Mukoviszidose
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Neurotransmitter-Agenten
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Vasodilatator-Wirkstoffe
- Autonome Agenten
- Agenten des peripheren Nervensystems
- Schutzmittel
- Bronchodilatatoren
- Anti-Asthmatiker
- Atemwegsmittel
- Antioxidantien
- Radikalfänger
- Endothelabhängige Entspannungsfaktoren
- Gastransmitter
- Stickoxid
Andere Studien-ID-Nummern
- INOT 50
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Klinische Studien zur Mukoviszidose
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Abgeschlossen