鎌状赤血球症における血管新生に対するラニビズマブ

米国では、アフリカ系アメリカ人の約 10% が異常なヘモグロビン遺伝子を持っています。 アフリカ系アメリカ人の約 8% が​​ヘモグロビン S のヘテロ接合体です。米国では、鎌状赤血球貧血は主に黒人集団で発生し、アフリカ系アメリカ人の子供の約 0.2% がこの病気に苦しんでいます。 他の異常ヘモグロビン症と関連している可能性もあります。 成人の有病率は、平均余命の減少のために低くなります。 全身的には、鎌状赤血球症のバリエーション (SS) が最も多くの症状を引き起こします。 目に関しては、鎌状赤血球症の突然変異 (SC) が最も影響を及ぼします。 全体として、鎌状赤血球形質発現 (AS) は、合併症を最小限に抑えます。

• SC または SThal の患者では、増殖鎌状赤血球網膜症の発生率はそれぞれ 33% および 14% です。
• 増殖性鎌状赤血球網膜症は、鎌状赤血球症における失明の主な原因です。

鎌状赤血球症の場合、一般的に使用される治療法には、疾患の重症度に応じて、レーザー網膜光凝固療法、網膜凍結療法、硝子体切除術/膜切除術が含まれます。 術後合併症を最小限に抑えた最も効果的な治療法は、散乱レーザー網膜光凝固術であると思われます。

ベバシズマブの単一のケーススタディでは、血管新生の短期的な退行と単回注射後の視力の改善に効果があることがわかりました。 ラニビズマブによるさらなる研究が必要です。

最近の臨床試験 (Marina および Anchor) では、加齢黄斑変性を伴う CNV 患者の治療にラニビズマブが有効であることが実証されています。 鎌状赤血球症の網膜症も VEGF に関連しています。 したがって、鎌状赤血球症の患者はラニビズマブ療法に反応するはずです。

これは、鎌状赤血球症の患者におけるラニビズマブの硝子体内投与に関する非盲検の単回投与第 I 相試験です。

同意を得て登録された被験者は、0.5 mgのラニビズマブの非盲検硝子体内注射を1回受けます。

米国の 1 つのサイトから 3 つの被験者が登録されます。

患者は、0.5mgのラニビズマブを硝子体内に1回投与されます。